Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2, randomisert, placebokontrollert konseptbevisstudie av SAT-3247 hos pediatriske ambulante pasienter (BASECAMP)

16. september 2026 oppdatert av: Satellos Bioscience, Inc.

En fase 2a, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert dose-sammenligning og utforskende effektivitetsstudie av oralt administrert SAT-3247 hos ambulante DMD-pasienter

Fase 2a-studie av SAT-3247 hos ambulatoriske DMD-pasienter i alderen ≥ 7 og < 10 år. Studien vil undersøke to doser av SAT-3247 i et randomisert, dobbeltblindet, placebo-kontrollert hverdagsregime i 12 uker for å bestemme optimal dose, sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en global fase 2a-studie av SAT-3247 hos ambulante DMD-pasienter i alderen ≥ 7 og < 10 år. Studien vil undersøke to doser av SAT-3247 i et randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert hverdagregime i 12 uker for å fastslå optimal dose, sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt. Én dose SAT-3247 og placebo vil bli studert i USA og Canada; to doser SAT-3247 og placebo vil bli studert i Storbritannia, EU, Serbia og Australia.

Rekruttering av opptil 51 ambulante DMD-deltakere i alderen ≥ 7 og < 10 år er planlagt globalt. Randomisering vil bli stratifisert etter basislinje kortikosteroidregime og tidligere DMD-samtidige medikamenter.

Hver deltaker vil motta én daglig dose SAT-3247 eller tilsvarende placebo i 12 uker.

Deltakere vil bli undersøkt innen 28 dager før start av dosering av undersøkelsesproduktet ved basislinje. Etter screeningsperioden vil deltakerne fullføre et basislinjebesøk (Besøk 2), en oppfølgings telefonsamtale i uke 1, og besøk i uke 4 (Besøk 3), uke 8 (Besøk 4) og uke 12 (Besøk 5).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
  • Belgia
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgia, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • Rekruttering
        • UMass Memorial Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Ta kontakt med:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
        • Rekruttering
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • Ta kontakt med:
  • Serbia
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Ta kontakt med:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
        • Rekruttering
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Ta kontakt med:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Rekruttering
        • University Children's Clinic Tirsova
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Ta kontakt med:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spania, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
    • UK
      • London, UK, Storbritannia, WC1N 3JH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  • Har en definitiv diagnose på DMD basert på dokumenterte kliniske funn og tidligere genetisk testing med en bekreftet mutasjon i DMD-genet.
  • Mannlige DMD-pasienter som er ambulante og i alderen ≥ 7 til < 10 år ved screeningtidspunktet.
  • Stabil dose systemiske glukokortikoider (dvs. prednisolon, deflazacort eller vamorolon) i henhold til standard behandling i ≥ 3 måneder før screeningbesøket og gjennom hele studien. Pasienter som ikke får glukokortikosteroider er også kvalifiserte hvis behandlingen stoppet ≥ 3 måneder før screeningbesøket.
  • Stabile doser av reseptbelagte legemidler inkludert ACE-hemmere, β-blokkere og diuretika (unntatt glukokortikosteroider) og reseptfrie legemidler og/eller urtemedisiner for støttende behandling ≥ 1 måned før screeningbesøket og gjennom hele studien.
  • Deltakere som tidligere har mottatt delandistrogene moxeparvovec (varemerkenavn Elevidys) enten i en tidligere klinisk studie eller i kommersiell setting > 18 måneder før screening, hvis muskelfunksjonstester har stabilisert seg eller vist nedgang ≥ 3 måneder før screening, som fastslått av forsker og dokumentert i journalnotater, vil være kvalifiserte.
  • Deltakere som tidligere har mottatt en eksonskipper > 6 måneder før screening, hvis muskelfunksjonstester har stabilisert seg eller vist nedgang ≥ 3 måneder før screening, som fastslått av forsker og dokumentert i journalnotater, vil være kvalifiserte.
  • Deltakere som mottar en stabil dose givinostat (varemerkenavn Duvyzat) i minst 18 måneder eller lenger før screeningbesøket vil være kvalifiserte. Deltakere som ikke tåler givinostat og avsluttet behandlingen før 18 måneder er kvalifiserte til å delta hvis siste dosedato er ≥ 30 dager fra screeningsdatoen. Givinostat bør ikke avsluttes, hvis det tolereres, for å oppfylle studiens inklusjonskriterier.
  • Deltakere som har mottatt tidligere behandling med et eksperimentelt genterapiprodukt (annet enn delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 måneder før screeningbesøket.
  • Hvis deltakeren deltar i et fysioterapi/styrketreningsregime, må dette være stabilt i ≥ 2 måneder før screeningbesøket og gjennom hele studien.

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Ambulante pasienter som forventes å miste gangfunksjonen innen ≤ 12 måneder.
  • Deltakere hvor MR eller åpen muskelbiopsi er kontraindisert.
  • Indikasjon på betydelig leversvikt, definert som GLDH > 2X øvre grense for normal (ULN) ved screeningbesøket.
  • Nedsatt hjertefunksjon definert som en venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon på < 50% på screeningens hjerteundersøkelser (ekkokardiogram eller MR) eller indikasjon på symptomatisk kardiomyopati.
  • En tvungen vitalkapasitet < 60% av forventet ved screeningbesøket.
  • Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie eller oppfølgningsstudie for en terapeutisk intervensjon.
  • Inntak av grapefruktjuice eller grapefruktprodukter.
  • Alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som forhindrer deltakelse i studien, etter forskerens vurdering.

Ytterligere inklusjonskriterier vil bli gjennomgått med den kliniske stedets forsker.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Legemiddel: SAT-3247
SAT-3247 er en selektiv AAK1-hemmer for oral tablettadministrering som fremmer funksjonell redning av asymmetrisk satellittcelledeling, noe som resulterer i robust produksjon av muskelprogenitorceller, påfølgende forbedring i muskelregenerering og forbedret muskelfunksjon.
Aktiv komparator: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Legemiddel: SAT-3247
SAT-3247 er en selektiv AAK1-hemmer for oral tablettadministrering som fremmer funksjonell redning av asymmetrisk satellittcelledeling, noe som resulterer i robust produksjon av muskelprogenitorceller, påfølgende forbedring i muskelregenerering og forbedret muskelfunksjon.
Placebo komparator: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Legemiddel: Placebo
motsvarende placebo orale tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Safety of SAT-3247
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
SAT-3247s effekt på muskelregenerering
Tidsramme: 12 uker
endringer fra utgangspunktet i regenereringsindeksen målt fra en åpen biopsi av biceps brachii
12 uker
SAT-3247 effects on muscle quality
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Satellos Bioscience, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere