Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование концепции препарата SAT-3247 у амбулаторных пациентов педиатрического профиля (BASECAMP)

16 сентября 2026 г. обновлено: Satellos Bioscience, Inc.

Фаза 2a, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование сравнения доз и оценки эффективности перорального применения препарата SAT-3247 у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Фаза 2a исследования препарата SAT-3247 у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD) в возрасте ≥ 7 и < 10 лет. Исследование будет изучать две дозы SAT-3247 в рамках рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого режима приема в будние дни в течение 12 недель для определения оптимальной дозы, безопасности, переносимости и предварительной эффективности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это глобальное исследование фазы 2а препарата SAT-3247 у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в возрасте ≥ 7 и < 10 лет. Исследование изучит две дозы SAT-3247 в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом режиме приема в будние дни в течение 12 недель для определения оптимальной дозы, безопасности, переносимости и предварительной эффективности. Одна доза SAT-3247 и плацебо будут изучены в США и Канаде; две дозы SAT-3247 и плацебо будут изучены в Великобритании, ЕС, Сербии и Австралии.

Глобально планируется включение до 51 амбулаторного участника с МДД в возрасте ≥ 7 и < 10 лет. Рандомизация будет стратифицирована по исходному режиму приема кортикостероидов и предшествующим сопутствующим препаратам для лечения МДД.

Каждый участник будет получать ежедневные дозы SAT-3247 или соответствующего плацебо в течение 12 недель.

Участники будут проходить скрининг в течение 28 дней до начала приема исследуемого препарата на исходном визите. После периода скрининга участники пройдут исходный визит (Визит 2), контрольный телефонный звонок на 1-й неделе, а также визиты на 4-й неделе (Визит 3), 8-й неделе (Визит 4) и 12-й неделе (Визит 5).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

51

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Satellos Medical Information
  • Номер телефона: +1 647-660-1780
  • Электронная почта: medicalinfo@satellos.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Контакт:
  • Бельгия
    • Liège
      • Liège, Liège, Бельгия, 4000
        • Рекрутинг
        • Hôpital De La Citadelle (CHR)
        • Контакт:
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • UZ Gent
        • Контакт:
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Контакт:
          • Juan José Palmí Perales
          • Номер телефона: +34 671 712 875
          • Электронная почта: juan.palmi@vhir.org
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Испания, 20014
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario Donostia
        • Контакт:
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Контакт:
          • Marta Campo Rodrigo
          • Номер телефона: +34 630306333434654
          • Электронная почта: marta_campo@iislafe.es
  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H8L1
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Контакт:
  • Польша
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Польша, 80-952
        • Рекрутинг
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Контакт:
          • Angelika Kamińska
          • Номер телефона: 48 58 349 23 31
          • Электронная почта: ankaminska@uck.gda.pl
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Польша, 93-338
        • Рекрутинг
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • Контакт:
  • Сербия
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Сербия, 11000
        • Еще не набирают
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Контакт:
      • Belgrade, Serbia, Сербия, 11070
        • Рекрутинг
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Контакт:
      • Belgrade, Serbia, Сербия, 11000
        • Рекрутинг
        • University Children's Clinic Tirsova
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
    • UK
      • London, UK, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California Los Angeles
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Lurie Children's
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • Рекрутинг
        • UMass Memorial Medical Center
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University
        • Контакт:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Имеет окончательный диагноз ДМД, основанный на задокументированных клинических данных и предыдущем генетическом тестировании с подтвержденной мутацией в гене DMD.
  • Мужские пациенты с ДМД, которые могут самостоятельно передвигаться и имеют возраст ≥ 7 до < 10 лет на момент скрининга.
  • Стабильная доза системных глюкокортикоидов (т.е. преднизолона, дефлазакорта или ваморолона) в соответствии со стандартом лечения в течение ≥ 3 месяцев до визита скрининга и на протяжении всего исследования. Пациенты, не получающие глюкокортикостероиды, также имеют право на участие, если прекратили прием ≥ 3 месяцев до визита скрининга.
  • Стабильные дозы лекарственных препаратов по рецепту, включая ингибиторы АПФ, β-блокаторы и диуретики (за исключением глюкокортикостероидов), а также безрецептурных лекарств и/или растительных добавок для поддерживающей терапии ≥ 1 месяца до визита скрининга и на протяжении всего исследования.
  • Участники, которые ранее получали деландистроген моксепарвовек (торговое название Elevidys) либо в предыдущем клиническом исследовании, либо в коммерческих условиях > 18 месяцев до скрининга, чьи тесты мышечной функции стабилизировались или показали снижение ≥ 3 месяцев до скрининга, по оценке исследователя и задокументированные в медицинских записях, будут иметь право на участие.
  • Участники, которые ранее получали экзон-скиппер > 6 месяцев до скрининга, чьи тесты мышечной функции стабилизировались или показали снижение ≥ 3 месяцев до скрининга, по оценке исследователя и задокументированные в медицинских записях, будут иметь право на участие.
  • Участники, получающие стабильную дозу гивиностата (торговое название Duvyzat) в течение как минимум 18 месяцев или дольше до визита скрининга, будут иметь право на участие. Участники, не переносящие гивиностат, которые прекратили лечение до 18 месяцев, имеют право на включение, если дата последней дозы ≥ 30 дней от даты скрининга. Гивиностат не следует прекращать, если он переносится, для соответствия критериям включения в исследование.
  • Участники, которые получали предыдущее лечение исследуемым продуктом генной терапии (кроме деландистрогена моксепарвовека) ≥ 24 месяцев до визита скрининга.
  • Если участвует в программе физиотерапии/силовых тренировок, она должна быть стабильной в течение ≥ 2 месяцев до визита скрининга и на протяжении всего исследования.

Ключевые критерии исключения:

  • Пациенты, способные самостоятельно передвигаться, у которых ожидается потеря способности к передвижению в течение ≤ 12 месяцев.
  • Участники, для которых противопоказаны МРТ или открытая мышечная биопсия.
  • Признаки значительной дисфункции печени, определяемой как GLDH > 2X верхней границы нормы (ULN) на визите скрининга.
  • Нарушение сердечной функции, определяемое как фракция выброса левого желудочка < 50% при скрининговых кардиологических обследованиях (эхокардиограмма или МРТ) или наличие симптоматической кардиомиопатии.
  • Форсированная жизненная емкость легких < 60% от прогнозируемой на визите скрининга.
  • Текущее участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании или последующем исследовании терапевтического вмешательства.
  • Употребление грейпфрутового сока или продуктов, содержащих грейпфрут.
  • Тяжелые поведенческие или когнитивные проблемы, которые, по мнению исследователя, препятствуют участию в исследовании.

Дополнительные критерии включения будут рассмотрены с исследователем клинического центра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Лекарство: SAT-3247
SAT-3247 — это селективный ингибитор AAK1 для перорального применения в форме таблеток, который способствует функциональному восстановлению асимметричного деления сателлитных клеток, что приводит к активному образованию мышечных клеток-предшественников, последующему улучшению регенерации мышц и усилению мышечной функции.
Активный компаратор: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Лекарство: SAT-3247
SAT-3247 — это селективный ингибитор AAK1 для перорального применения в форме таблеток, который способствует функциональному восстановлению асимметричного деления сателлитных клеток, что приводит к активному образованию мышечных клеток-предшественников, последующему улучшению регенерации мышц и усилению мышечной функции.
Плацебо Компаратор: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Лекарство: Плацебо
соответствующие плацебо пероральные таблетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Safety of SAT-3247
Временное ограничение: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Временное ограничение: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Временное ограничение: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние SAT-3247 на регенерацию мышц
Временное ограничение: 12 недель
изменения от исходного уровня индекса регенерации, измеренные с помощью открытой биопсии двуглавой мышцы плеча
12 недель
SAT-3247 effects on muscle quality
Временное ограничение: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Временное ограничение: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Временное ограничение: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Satellos Bioscience, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться