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SAT-3247在儿科门诊患者中的2期、随机、安慰剂对照概念验证研究 (BASECAMP)

2026年9月16日 更新者：Satellos Bioscience, Inc.

一项关于口服SAT-3247在门诊DMD患者中进行的2a期、随机、双盲、安慰剂对照剂量比较及探索性疗效研究

SAT-3247在年龄≥7岁且＜10岁的可活动DMD患者中的2a期试验。 该试验将采用随机、双盲、安慰剂对照的每周工作日给药方案，研究两种剂量的SAT-3247，为期12周，以确定最佳剂量、安全性、耐受性和初步疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对年龄≥7岁且＜10岁的能行走DMD患者的SAT-3247全球2a期试验。该试验将采用随机、双盲、安慰剂对照的平日给药方案，研究两种剂量的SAT-3247，为期12周，以确定最佳剂量、安全性、耐受性和初步疗效。在美国和加拿大将研究一种剂量的SAT-3247和安慰剂；在英国、欧盟、塞尔维亚和澳大利亚将研究两种剂量的SAT-3247和安慰剂。

计划在全球范围内招募最多51名年龄≥7岁且＜10岁的能行走DMD参与者。随机分组将根据基线皮质类固醇方案和既往DMD伴随用药进行分层。

每位参与者将每天接受一次SAT-3247或匹配安慰剂的剂量，持续12周。

参与者将在基线期开始使用研究产品前的28天内进行筛选。筛选期结束后，参与者将完成基线访视（访视2）、第1周的随访电话，以及第4周（访视3）、第8周（访视4）和第12周（访视5）的访视。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

51

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H8L1
        • 招聘中
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • 接触：
  • 塞尔维亚
    • Serbia
      • Belgrade、Serbia、塞尔维亚、11000
        • 尚未招聘
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • 接触：
      • Belgrade、Serbia、塞尔维亚、11070
        • 招聘中
        • Mother and Child Health Care Institute
        • 接触：
      • Belgrade、Serbia、塞尔维亚、11000
  • 比利时
    • Liège
      • Liège、Liège、比利时、4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
  • 波兰
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-952
        • 招聘中
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • 接触：
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz、Łódź Voivodeship、波兰、93-338
  • 澳大利亚
    • New South Wales
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • 英国
    • UK
      • London、UK、英国、WC1N 3JH
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • 接触：
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian、Basque Country、西班牙、20014
    • Valencia
      • Valencia、Valencia、西班牙、46026
        • 招聘中
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 基于记录的临床发现和先前的基因检测，确诊为DMD，并在DMD基因中有确认的突变。
  • 在筛选时年龄≥7至<10岁且能够行走的男性DMD患者。
  • 根据标准护理，在筛选访视前≥3个月及试验期间使用稳定剂量的全身性糖皮质激素（即泼尼松龙、地夫可特或瓦莫洛龙）。 未接受糖皮质激素治疗的患者，如果在筛选访视前≥3个月已停药，也符合资格。
  • 在筛选访视前≥1个月及试验期间，处方药（包括ACE抑制剂、β-受体阻滞剂和利尿剂（不包括糖皮质激素））以及非处方药和/或草药补充剂用于支持性护理的剂量稳定。
  • 先前在筛选前>18个月接受过delandistrogene moxeparvovec（商品名Elevidys）治疗（无论是在之前的临床试验中还是在商业环境中）的参与者，如果其肌肉功能测试在筛选前≥3个月已稳定或显示下降（由研究者确定并记录在病历中），则符合资格。
  • 先前在筛选前>6个月接受过外显子跳跃剂治疗的参与者，如果其肌肉功能测试在筛选前≥3个月已稳定或显示下降（由研究者确定并记录在病历中），则符合资格。
  • 在筛选访视前至少18个月或更长时间接受稳定剂量givinostat（商品名Duvyzat）的参与者将符合资格。 无法耐受givinostat且在18个月前停止治疗的参与者，如果末次给药日期距筛选日期≥30天，则符合入组资格。 如果能够耐受，不应停用givinostat以满足研究入组标准。
  • 在筛选访视前≥24个月接受过研究性基因治疗产品（delandistrogene moxeparvovec除外）治疗的参与者。
  • 如果参与物理治疗/力量训练方案，必须在筛选访视前≥2个月及试验期间保持稳定。

关键排除标准：

  • 预计在≤12个月内会失去行走能力的行走患者。
  • MRI或开放式肌肉活检有禁忌症的参与者。
  • 有显著肝功能不全的证据，定义为筛选访视时GLDH > 2倍正常值上限（ULN）。
  • 心脏功能受损，定义为筛查心脏评估（超声心动图或MRI）中左心室射血分数< 50%，或有症状性心肌病的证据。
  • 筛选访视时用力肺活量<预测值的60%。
  • 目前正在参与任何其他治疗性临床试验或治疗性干预的随访研究。
  • 食用葡萄柚汁或含葡萄柚的产品。
  • 研究者认为存在严重的行为或认知问题，妨碍参与研究。

其他入组标准将与临床现场研究者进行审查。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
药品：SAT-3247
SAT-3247是一种选择性AAK1抑制剂，用于口服片剂给药，可促进不对称卫星细胞分裂的功能性挽救，从而强效产生肌肉祖细胞，随后改善肌肉再生并增强肌肉功能。
有源比较器：SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
药品：SAT-3247
SAT-3247是一种选择性AAK1抑制剂，用于口服片剂给药，可促进不对称卫星细胞分裂的功能性挽救，从而强效产生肌肉祖细胞，随后改善肌肉再生并增强肌肉功能。
安慰剂比较：placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
药品：安慰剂
匹配的安慰剂口服片剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Safety of SAT-3247
大体时间：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
大体时间：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
大体时间：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
SAT-3247对肌肉再生的影响
大体时间：12周
通过肱二头肌开放活检测量的再生指数相对于基线的变化
12周
SAT-3247 effects on muscle quality
大体时间：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
大体时间：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
大体时间：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Satellos Bioscience, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Satellos Chief Medical Officer、Satellos Bioscience, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年12月8日

初级完成 (估计的)

2027年3月31日

研究完成 (估计的)

2028年2月28日

研究注册日期

首次提交

2025年12月11日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月11日

首次发布 (实际的)

2025年12月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月16日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (克蒂斯)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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