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소아 외래 환자 대상 SAT-3247의 2상 무작위 배정, 위약 대조 개념 증명 연구 (BASECAMP)

2026년 9월 16일 업데이트: Satellos Bioscience, Inc.

보행 가능한 DMD 환자에서 경구 투여 SAT-3247의 위약 대조, 이중 맹검, 무작위 배정, 2a상 용량 비교 및 탐색적 유효성 연구

SAT-3247의 보행 가능한 DMD 환자(연령 ≥ 7세 및 < 10세)를 대상으로 한 2a상 임상시험. 이 시험은 최적 용량, 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 12주 동안 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 평일 투여 요법으로 SAT-3247의 두 가지 용량을 연구할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 7세 이상 10세 미만의 보행 가능한 DMD 환자를 대상으로 한 SAT-3247의 글로벌 2a상 임상시험입니다. 이 시험은 12주 동안 주중 요법으로 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 SAT-3247의 두 용량을 연구하여 최적 용량, 안전성, 내약성 및 예비 효능을 결정할 것입니다. 미국과 캐나다에서는 SAT-3247 한 용량과 위약을 연구할 것이며, 영국, EU, 세르비아, 오스트레일리아에서는 SAT-3247 두 용량과 위약을 연구할 것입니다.

전 세계적으로 7세 이상 10세 미만의 보행 가능한 DMD 참가자 최대 51명을 모집할 계획입니다. 무작위 배정은 기준선 코르티코스테로이드 요법과 이전 DMD 병용 약물에 따라 계층화됩니다.

각 참가자는 12주 동안 SAT-3247 또는 대조 위약을 하루 한 번 투여받을 것입니다.

참가자는 기준선에서 연구용 제품 투여 시작 전 28일 이내에 선별 검사를 받을 것입니다. 선별 기간 이후, 참가자는 기준선 방문(방문 2), 1주차 추적 전화 통화, 4주차(방문 3), 8주차(방문 4), 12주차(방문 5) 방문을 완료할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

51

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • 벨기에
    • Liège
      • Liège, Liège, 벨기에, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, 벨기에, 9000
  • 세르비아
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 세르비아, 11000
        • 아직 모집하지 않음
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • 연락하다:
      • Belgrade, Serbia, 세르비아, 11070
        • 모병
        • Mother and Child Health Care Institute
        • 연락하다:
      • Belgrade, Serbia, 세르비아, 11000
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • 연락하다:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, 스페인, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, 스페인, 46026
        • 모병
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • 연락하다:
  • 영국
    • UK
      • London, UK, 영국, WC1N 3JH
  • 캐나다
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H8L1
        • 모병
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • 연락하다:
  • 폴란드
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-952
        • 모병
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • 연락하다:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, 폴란드, 93-338
  • 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • DMD 유전자의 확인된 돌연변이를 기반으로 문서화된 임상 소견과 이전 유전자 검사를 통해 DMD의 확정적인 진단을 받은 경우.
  • 선별 시점에 보행이 가능한 남성 DMD 환자로, 나이가 ≥ 7세에서 < 10세인 경우.
  • 선별 방문 전 ≥ 3개월 동안 및 시험 기간 동안 표준 치료에 따른 전신 글루코코르티코이드(예: 프레드니솔론, 데플라자코트 또는 바모롤론)의 안정적인 용량을 복용한 경우. 글루코코르티코스테로이드를 복용하지 않는 환자도 선별 방문 전 ≥ 3개월 동안 중단한 경우 적격합니다.
  • 선별 방문 전 ≥ 1개월 동안 및 시험 기간 동안 안정적인 용량의 처방약(ACE 억제제, β-차단제 및 이뇨제(글루코코르티코스테로이드 제외) 포함) 및 일반의약품 및/또는 보조 치료용 허브 보충제를 복용한 경우.
  • 이전 임상 시험이나 상업적 환경에서 선별 전 > 18개월 전에 델란디스트로겐 목세파르보벡(상품명 Elevidys)을 이전에 받았으며, 연구자가 결정하고 차트 노트에 문서화된 바와 같이 선별 전 ≥ 3개월 동안 근육 기능 검사가 안정화되었거나 저하를 보인 참가자는 적격합니다.
  • 선별 전 > 6개월 전에 엑손 스키퍼를 이전에 받았으며, 연구자가 결정하고 차트 노트에 문서화된 바와 같이 선별 전 ≥ 3개월 동안 근육 기능 검사가 안정화되었거나 저하를 보인 참가자는 적격합니다.
  • 선별 방문 전 최소 18개월 이상 또는 그 이상 동안 기비노스타트(상품명 Duvyzat)의 안정적인 용량을 복용하고 있는 참가자는 적격합니다. 18개월 이전에 치료를 중단한 기비노스타트를 견디지 못하는 참가자는 마지막 용량 날짜가 선별 날짜로부터 ≥ 30일인 경우 등록할 수 있습니다. 기비노스타트는 견딜 수 있는 경우, 연구 참여 기준을 충족하기 위해 중단해서는 안 됩니다.
  • 선별 방문 전 ≥ 24개월 전에 연구용 유전자 치료 제품(델란디스트로겐 목세파르보벡 제외)으로 이전 치료를 받은 참가자.
  • 물리 치료/근력 훈련 요법에 참여하는 경우, 선별 방문 전 ≥ 2개월 동안 및 시험 기간 동안 안정적이어야 합니다.

주요 제외 기준:

  • 보행 능력을 ≤ 12개월 이내에 상실할 것으로 예상되는 보행 환자.
  • MRI 또는 개방 근육 생검에 금기 사항이 있는 참가자.
  • 선별 방문 시 GLDH > 정상 상한치(ULN)의 2배로 정의되는 중증 간 기능 장애 증거가 있는 경우.
  • 선별 심장 평가(심초음파 또는 MRI)에서 좌심실 구혈률 < 50% 또는 증상성 심근병증 증거로 정의되는 심장 기능 장애.
  • 선별 방문 시 예측 강제 폐활량 < 60%.
  • 다른 치료적 임상 시험이나 치료적 중재에 대한 추적 연구에 지속적으로 참여 중인 경우.
  • 자몽 주스 또는 자몽 함유 제품 섭취.
  • 연구자의 의견으로 연구 참여를 방해하는 중증 행동 또는 인지 문제.

추가 참여 기준은 임상 현장 연구자와 검토됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
의약품: SAT-3247
SAT-3247은 경구 정제 투여용 선택적 AAK1 억제제로, 비대칭 위성 세포 분열의 기능적 회복을 촉진하여 근육 전구 세포의 강력한 생산, 이후 근육 재생의 개선 및 근육 기능의 향상을 초래합니다.
활성 비교기: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
의약품: SAT-3247
SAT-3247은 경구 정제 투여용 선택적 AAK1 억제제로, 비대칭 위성 세포 분열의 기능적 회복을 촉진하여 근육 전구 세포의 강력한 생산, 이후 근육 재생의 개선 및 근육 기능의 향상을 초래합니다.
위약 비교기: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
의약품: 위약
일치하는 위약 경구 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Safety of SAT-3247
기간: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
기간: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
기간: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SAT-3247의 근육 재생 효과
기간: 12주
이두근 개방 생검에서 측정한 재생 지수의 기저선 대비 변화
12주
SAT-3247 effects on muscle quality
기간: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
기간: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
기간: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Satellos Bioscience, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 8일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 2월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 11일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (씨티스)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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