Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2, randomiserad, placebokontrollerad konceptbevisstudie av SAT-3247 hos pediatriska ambulanta patienter (BASECAMP)

16 september 2026 uppdaterad av: Satellos Bioscience, Inc.

En fas 2a, randomiserad, dubbelblind, placebo-kontrollerad dosjämförelsestudie och en utforskande effektstudie av oral administrering av SAT-3247 hos ambulatoria DMD-patienter

Fas 2a-studie av SAT-3247 hos DMD-patienter som kan gå i åldern ≥ 7 och < 10 år. Studien kommer att undersöka två doser av SAT-3247 i ett randomiserat, dubbelblindat, placebo-kontrollerat schema på vardagar under 12 veckor för att fastställa optimal dos, säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en global fas 2a-studie av SAT-3247 hos gående DMD-patienter i åldern ≥ 7 och < 10 år. Studien kommer att undersöka två doser av SAT-3247 i ett randomiserat, dubbelblint, placebokontrollerat veckodagsregim under 12 veckor för att fastställa optimal dos, säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt. En dos av SAT-3247 och placebo kommer att studeras i USA och Kanada; två doser av SAT-3247 och placebo kommer att studeras i Storbritannien, EU, Serbien och Australien.

Rekrytering av upp till 51 gående DMD-deltagare i åldern ≥ 7 och < 10 år planeras globalt. Randomiseringen kommer att stratifieras baserat på baslinjens kortikosteroidregim och tidigare DMD-komedikationer.

Varje deltagare kommer att få en daglig dos av SAT-3247 eller matchad placebo under 12 veckor.

Deltagarna kommer att screenas inom 28 dagar före påbörjandet av doseringen av undersökningsprodukten vid baslinjen. Efter screeningsperioden kommer deltagarna att genomföra ett baslinjebesök (Besök 2), ett uppföljningstelefonsamtal vid vecka 1, samt besök vid vecka 4 (Besök 3), vecka 8 (Besök 4) och vecka 12 (Besök 5).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

51

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
  • Belgien
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgien, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Rekrytering
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Kontakt:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
  • Serbien
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11070
        • Rekrytering
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11000
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Kontakt:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spanien, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Kontakt:
  • Storbritannien
    • UK
      • London, UK, Storbritannien, WC1N 3JH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  • Har en definitiv diagnos av DMD baserad på dokumenterade kliniska fynd och tidigare genetisk testning med en bekräftad mutation i DMD-genen.
  • Manliga DMD-patienter som är gående och i åldern ≥ 7 till < 10 år vid screeningsbesöket.
  • Stabil dos av systemiska glukokortikoider (t.ex. prednisolon, deflazacort eller vamorolon) enligt standardvård i ≥ 3 månader före screeningsbesöket och under hela studien. Patienter som inte tar glukokortikoider är också berättigade om behandlingen avbröts ≥ 3 månader före screeningsbesöket.
  • Stabila doser av receptbelagda läkemedel inklusive ACE-hämmare, β-blockerare och diuretika (exklusive glukokortikoider) samt receptfria läkemedel och/eller kosttillskott för stödjande vård ≥ 1 månad före screeningsbesöket och under hela studien.
  • Deltagare som tidigare fått delandistrogen moxeparvovec (varumärkesnamn Elevidys) antingen i en tidigare klinisk prövning eller i kommersiellt bruk > 18 månader före screening vars muskelfunktionstester har stabiliserats eller visat nedgång ≥ 3 månader före screening, enligt bedömning av undersökningsledaren och dokumenterat i journalanteckningar, kommer att vara berättigade.
  • Deltagare som tidigare fått en exonskippare > 6 månader före screening vars muskelfunktionstester har stabiliserats eller visat nedgång ≥ 3 månader före screening, enligt bedömning av undersökningsledaren och dokumenterat i journalanteckningar, kommer att vara berättigade.
  • Deltagare som fått en stabil dos givinostat (varumärkesnamn Duvyzat) i minst 18 månader eller längre före screeningsbesöket kommer att vara berättigade. Deltagare som inte tolererar givinostat och avbröt behandlingen före 18 månader är berättigade att delta om sista dosdatum är ≥ 30 dagar från screeningsdatumet. Givinostat bör inte avbrytas, om tolererat, för att uppfylla studieinträdeskriterierna.
  • Deltagare som har fått tidigare behandling med en experimentell genterapiprodukt (annan än delandistrogen moxeparvovec) ≥ 24 månader före screeningsbesöket.
  • Om deltagande i ett fysioterapi/styrketräningsprogram måste detta vara stabilt i ≥ 2 månader före screeningsbesöket och under hela studien.

Viktiga exklusionskriterier:

  • Gående patienter som förväntas förlora gångförmågan inom ≤ 12 månader.
  • Deltagare för vilka MRI eller öppen muskelbiopsi är kontraindicerat.
  • Tecken på signifikant leversvikt, definierat som GLDH > 2X övre referensgräns (ULN) vid screeningsbesöket.
  • Nedsatt hjärtfunktion definierad som en vänsterkammarejektionsfraktion på < 50 % vid screening av hjärtfunktion (ekokardiografi eller MRI) eller tecken på symptomatisk kardiomyopati.
  • En forcerad vitalkapacitet < 60 % av förväntat värde vid screeningsbesöket.
  • Pågående deltagande i någon annan terapeutisk klinisk prövning eller uppföljningsstudie för en terapeutisk intervention.
  • Konsumtion av grapefruktjuice eller grapefruktinnehållande produkter.
  • Allvarliga beteendemässiga eller kognitiva problem som enligt undersökningsledaren förhindrar deltagande i studien.

Ytterligare inträdeskriterier kommer att granskas med den kliniska undersökningsledaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Läkemedel: SAT-3247
SAT-3247 är en selektiv AAK1-hämmare för oral tablettadministrering som främjar funktionell räddning av asymmetrisk satellitcelldelning, vilket resulterar i robust produktion av muskelprogenitorceller, efterföljande förbättring av muskelregenerering och förbättrad muskel funktion.
Aktiv komparator: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Läkemedel: SAT-3247
SAT-3247 är en selektiv AAK1-hämmare för oral tablettadministrering som främjar funktionell räddning av asymmetrisk satellitcelldelning, vilket resulterar i robust produktion av muskelprogenitorceller, efterföljande förbättring av muskelregenerering och förbättrad muskel funktion.
Placebo-jämförare: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Läkemedel: Placebo
matchande placebo oral tabletter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Safety of SAT-3247
Tidsram: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Tidsram: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Tidsram: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
SAT-3247-effekter på muskelregenerering
Tidsram: 12 veckor
förändringar från baslinjen i regenerationsindexet som mäts från en öppen biopsi av biceps brachii
12 veckor
SAT-3247 effects on muscle quality
Tidsram: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tidsram: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tidsram: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Satellos Bioscience, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2027

Avslutad studie (Beräknad)

28 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2025

Första postat (Faktisk)

17 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera