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Studio di Fase 2, Randomizzato, Controllato con Placebo, di Proof-of-concept di SAT-3247 in Pazienti Pediatrici Ambulatoriali (BASECAMP)

3 giugno 2026 aggiornato da: Satellos Bioscience, Inc.

Uno Studio di Fase 2a, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, sul Confronto delle Dosi e l'Efficacia Esplorativa di SAT-3247 Somministrato per via Orale in Pazienti Ambulatoriali con DMD

Studio di fase 2a di SAT-3247 in pazienti ambulatoriali con DMD di età ≥ 7 e < 10 anni. Lo studio valuterà due dosi di SAT-3247 in un regime randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nei giorni feriali per 12 settimane per determinare la dose ottimale, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio globale di fase 2a di SAT-3247 in pazienti ambulatoriali con DMD di età ≥ 7 e < 10 anni. Lo studio valuterà due dosi di SAT-3247 in un regime randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nei giorni feriali per 12 settimane per determinare la dose ottimale, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare. Una dose di SAT-3247 e placebo sarà studiata negli Stati Uniti e in Canada; due dosi di SAT-3247 e placebo saranno studiate nel Regno Unito, nell'UE, in Serbia e in Australia.

È prevista l'arruolamento globale di fino a 51 partecipanti ambulatoriali con DMD di età ≥ 7 e < 10 anni. La randomizzazione sarà stratificata in base al regime corticosteroideo basale e ai precedenti farmaci concomitanti per il DMD.

Ogni partecipante riceverà dosi giornaliere di SAT-3247 o placebo corrispondente per 12 settimane.

I partecipanti saranno sottoposti a screening entro 28 giorni prima dell'inizio della somministrazione del prodotto sperimentale al basale. Dopo il periodo di screening, i partecipanti completeranno una visita basale (Visita 2), un follow-up telefonico alla Settimana 1 e visite alla Settimana 4 (Visita 3), Settimana 8 (Visita 4) e Settimana 12 (Visita 5).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

51

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
    • Victoria
  • Belgio
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgio, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Contatto:
  • Polonia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-952
        • Non ancora reclutamento
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Contatto:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polonia, 93-338
        • Reclutamento
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • Contatto:
  • Regno Unito
    • UK
      • London, UK, Regno Unito, WC1N 3JH
  • Serbia
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Non ancora reclutamento
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contatto:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Non ancora reclutamento
        • University Children's Clinic Tirsova
        • Contatto:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
        • Non ancora reclutamento
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Contatto:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spagna, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spagna, 46026
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Reclutamento
        • UMass Memorial Medical Center
        • Contatto:
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi definitiva di DMD basata su riscontri clinici documentati e precedenti test genetici con mutazione confermata nel gene DMD.
  • Pazienti maschi affetti da DMD deambulanti di età ≥ 7 a < 10 anni al momento dello screening.
  • Dose stabile di glucocorticoidi sistemici (ad esempio prednisolone, deflazacort o vamorolone) secondo lo standard di cura per ≥ 3 mesi prima della Visita di Screening e per la durata dello studio. Sono idonei anche i pazienti che non assumono glucocorticosteroidi se interrotti ≥ 3 mesi prima della Visita di Screening.
  • Dosi stabili di farmaci da prescrizione inclusi ACE-inibitori, β-bloccanti e diuretici (esclusi i glucocorticosteroidi) e farmaci da banco e/o integratori erboristici per cure di supporto ≥ 1 mese prima della Visita di Screening e per la durata dello studio.
  • Partecipanti che hanno precedentemente ricevuto delandistrogene moxeparvovec (nome commerciale Elevidys) in uno studio clinico precedente o in ambito commerciale > 18 mesi prima dello screening, i cui test di funzione muscolare si sono stabilizzati o hanno dimostrato un declino ≥ 3 mesi prima dello Screening, come determinato dallo sperimentatore e documentato nelle note cliniche, saranno idonei.
  • Partecipanti che hanno precedentemente ricevuto uno skipper di esoni > 6 mesi prima dello Screening, i cui test di funzione muscolare si sono stabilizzati o hanno dimostrato un declino ≥ 3 mesi prima dello Screening, come determinato dallo sperimentatore e documentato nelle note cliniche, saranno idonei.
  • Partecipanti che ricevono una dose stabile di givinostat (nome commerciale Duvyzat) per almeno 18 mesi o più prima della Visita di Screening saranno idonei. Partecipanti che non tollerano il givinostat e hanno interrotto il trattamento prima dei 18 mesi sono idonei a partecipare se la data dell'ultima dose è ≥ 30 giorni dalla data dello Screening. Il givinostat non deve essere interrotto, se tollerato, per soddisfare i criteri di ingresso allo studio.
  • Partecipanti che hanno ricevuto un trattamento precedente con un prodotto di terapia genica sperimentale (diverso da delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 mesi prima della Visita di Screening.
  • Se partecipano a un regime di fisioterapia/allenamento della forza, deve essere stabile per ≥ 2 mesi prima della Visita di Screening e per la durata dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Pazienti deambulanti per i quali è prevista la perdita della deambulazione entro ≤ 12 mesi.
  • Partecipanti per i quali la risonanza magnetica o la biopsia muscolare aperta sono controindicate.
  • Evidenza di significativa disfunzione epatica, definita come GLDH > 2X limite superiore della norma (ULN) alla Visita di Screening.
  • Funzione cardiaca compromessa definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra < 50% alle valutazioni cardiache di screening (ecocardiogramma o risonanza magnetica) o evidenza di cardiomiopatia sintomatica.
  • Una capacità vitale forzata < 60% del previsto alla Visita di Screening.
  • Partecipazione in corso a qualsiasi altro studio clinico terapeutico o studio di follow-up per un intervento terapeutico.
  • Consumo di succo di pompelmo o prodotti contenenti pompelmo.
  • Gravi problemi comportamentali o cognitivi che impediscono la partecipazione allo studio, a giudizio dello sperimentatore.

Ulteriori criteri di ingresso saranno esaminati con lo sperimentatore del sito clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: SAT-3247 60 mg
SAT-3247 60 mg compresse orali somministrate quotidianamente per 12 settimane
Droga: SAT-3247
SAT-3247 è un inibitore selettivo di AAK1 per somministrazione orale in compresse che promuove il recupero funzionale della divisione asimmetrica delle cellule satelliti, risultando nella robusta produzione di cellule progenitrici muscolari, nel successivo miglioramento della rigenerazione muscolare e nel potenziamento della funzione muscolare.
Comparatore attivo: SAT-3247 120 mg
SAT-3247 120 mg compresse orali somministrate quotidianamente per 12 settimane; si noti che la dose di 120 mg non sarà studiata negli Stati Uniti e in Canada
Droga: SAT-3247
SAT-3247 è un inibitore selettivo di AAK1 per somministrazione orale in compresse che promuove il recupero funzionale della divisione asimmetrica delle cellule satelliti, risultando nella robusta produzione di cellule progenitrici muscolari, nel successivo miglioramento della rigenerazione muscolare e nel potenziamento della funzione muscolare.
Comparatore placebo: placebo
compresse orali placebo somministrate quotidianamente per 12 settimane
Droga: Placebo
compresse orali placebo corrispondenti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di SAT-3247
Lasso di tempo: 12 settimane
Occorrenza di eventi avversi emergenti dal trattamento e relazione con il prodotto in sperimentazione
12 settimane
Tollerabilità di SAT-3247
Lasso di tempo: 12 settimane
occorrenza di cambiamenti clinicamente significativi nell'esame fisico, nelle misure di laboratorio clinico, nei segni vitali e nell'ECG
12 settimane
Effetti del SAT-3247 sulla forza muscolare
Lasso di tempo: 12 settimane
cambiamento rispetto al basale della forza muscolare determinata mediante dinamometria
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti del SAT-3247 sulla qualità muscolare
Lasso di tempo: 12 settimane
variazione rispetto al basale della frazione di grasso intramuscolare nella risonanza magnetica quantitativa nel vasto laterale (muscolo della coscia)
12 settimane
Effetti del SAT-3247 sulla funzione muscolare
Lasso di tempo: 12 settimane
cambiamenti rispetto al basale nella valutazione ambulatoriale north star
12 settimane
Effetti di SAT-3247 sulla funzione muscolare
Lasso di tempo: 12 settimane
variazioni rispetto al basale della velocità di passo al 95° percentile
12 settimane
Effetti del SAT-3247 sulla rigenerazione muscolare
Lasso di tempo: 12 settimane
variazioni rispetto al basale nell'indice di rigenerazione misurato da una biopsia aperta del bicipite brachiale
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Satellos Bioscience, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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