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Estudio de prueba de concepto aleatorizado y controlado con placebo de SAT-3247 en pacientes pediátricos ambulatorios de fase 2 (BASECAMP)

12 de agosto de 2026 actualizado por: Satellos Bioscience, Inc.

Un estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de comparación de dosis y eficacia exploratoria de SAT-3247 administrado por vía oral en pacientes ambulatorios con DMD

Ensayo de fase 2a de SAT-3247 en pacientes ambulatorios con DMD de edad ≥ 7 y < 10 años. El ensayo estudiará dos dosis de SAT-3247 en un régimen aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de lunes a viernes durante 12 semanas para determinar la dosis óptima, seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo global de fase 2a de SAT-3247 en pacientes ambulatorios con DMD de edad ≥ 7 y < 10 años. El ensayo estudiará dos dosis de SAT-3247 en un régimen aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo durante 12 semanas para determinar la dosis óptima, seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar. Una dosis de SAT-3247 y placebo se estudiarán en EE. UU. y Canadá; dos dosis de SAT-3247 y placebo se estudiarán en Reino Unido, UE, Serbia y Australia.

Se planea el reclutamiento de hasta 51 participantes ambulatorios con DMD de edad ≥ 7 y < 10 años a nivel global. La aleatorización se estratificará según el régimen de corticosteroides basal y los medicamentos concomitantes previos para DMD.

Cada participante recibirá dosis diarias de SAT-3247 o placebo coincidente durante 12 semanas.

Los participantes serán evaluados dentro de los 28 días antes de iniciar la administración del producto en investigación en la línea basal. Tras el período de evaluación, los participantes completarán una visita basal (Visita 2), una llamada de seguimiento en la Semana 1, y visitas en la Semana 4 (Visita 3), Semana 8 (Visita 4) y Semana 12 (Visita 5).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

51

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Satellos Medical Information
  • Número de teléfono: +1 647-660-1780
  • Correo electrónico: medicalinfo@satellos.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
  • Bélgica
    • Liège
      • Liège, Liège, Bélgica, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • UZ Gent
        • Contacto:
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Contacto:
          • Juan José Palmí Perales
          • Número de teléfono: +34 671 712 875
          • Correo electrónico: juan.palmi@vhir.org
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, España, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles
        • Contacto:
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Reclutamiento
        • UMass Memorial Medical Center
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • Polonia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-952
        • Reclutamiento
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Contacto:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polonia, 93-338
        • Reclutamiento
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • Contacto:
  • Reino Unido
    • UK
      • London, UK, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street
        • Contacto:
  • Serbia
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Aún no reclutando
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contacto:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Aún no reclutando
        • University Children's Clinic Tirsova
        • Contacto:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
        • Reclutamiento
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Tener un diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas con una mutación confirmada en el gen DMD.
  • Pacientes masculinos con DMD que sean ambulatorios y tengan una edad ≥ 7 a < 10 años en el momento del cribado.
  • Dosis estable de glucocorticoides sistémicos (es decir, prednisolona, deflazacort o vamorolona) según el estándar de atención durante ≥ 3 meses antes de la visita de cribado y durante la duración del ensayo. Los pacientes que no estén recibiendo glucocorticoides también son elegibles si los suspendieron ≥ 3 meses antes de la visita de cribado.
  • Dosis estables de medicamentos recetados, incluidos inhibidores de la ECA, bloqueadores β y diuréticos (excluyendo glucocorticoides), y medicamentos de venta libre y/o suplementos herbales para cuidados de apoyo ≥ 1 mes antes de la visita de cribado y durante la duración del ensayo.
  • Los participantes que hayan recibido previamente delandistrogene moxeparvovec (nombre comercial Elevidys) ya sea en un ensayo clínico previo o en el ámbito comercial > 18 meses antes del cribado, cuyas pruebas de función muscular se hayan estabilizado o hayan mostrado un deterioro ≥ 3 meses antes del cribado, según lo determinado por el investigador y documentado en las notas del historial, serán elegibles.
  • Los participantes que hayan recibido previamente un saltador de exón > 6 meses antes del cribado, cuyas pruebas de función muscular se hayan estabilizado o hayan mostrado un deterioro ≥ 3 meses antes del cribado, según lo determinado por el investigador y documentado en las notas del historial, serán elegibles.
  • Los participantes que reciban una dosis estable de givinostat (nombre comercial Duvyzat) durante al menos 18 meses o más antes de la visita de cribado serán elegibles. Los participantes que no puedan tolerar el givinostat y que suspendieron el tratamiento antes de los 18 meses son elegibles para inscribirse si la fecha de la última dosis es ≥ 30 días desde la fecha del cribado. El givinostat no debe suspenderse, si se tolera, para cumplir con los criterios de entrada al estudio.
  • Los participantes que hayan recibido tratamiento previo con un producto de terapia génica en investigación (distinto de delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 meses antes de la visita de cribado.
  • Si participa en un régimen de fisioterapia/entrenamiento de fuerza, debe ser estable durante ≥ 2 meses antes de la visita de cribado y durante la duración del ensayo.

Criterios clave de exclusión:

  • Pacientes ambulatorios de los que se espera que experimenten pérdida de la ambulación en ≤ 12 meses.
  • Participantes para los que la resonancia magnética o la biopsia muscular abierta estén contraindicadas.
  • Evidencia de disfunción hepática significativa, definida como GLDH > 2 veces el límite superior normal (LSN) en la visita de cribado.
  • Función cardíaca deteriorada definida como una fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 50% en las evaluaciones cardíacas de cribado (ecocardiograma o resonancia magnética) o evidencia de miocardiopatía sintomática.
  • Una capacidad vital forzada < 60% de lo previsto en la visita de cribado.
  • Participación continua en cualquier otro ensayo clínico terapéutico o estudio de seguimiento para una intervención terapéutica.
  • Consumo de zumo de pomelo o productos que contengan pomelo.
  • Problemas de comportamiento o cognitivos graves que impidan la participación en el estudio, en opinión del investigador.

Se revisarán criterios de entrada adicionales con el investigador del sitio clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Droga: SAT-3247
SAT-3247 es un inhibidor selectivo de AAK1 para administración en comprimidos orales que promueve el rescate funcional de la división asimétrica de células satélite, lo que resulta en la producción robusta de células progenitoras musculares, la posterior mejora en la regeneración muscular y la mejora de la función muscular.
Comparador activo: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Droga: SAT-3247
SAT-3247 es un inhibidor selectivo de AAK1 para administración en comprimidos orales que promueve el rescate funcional de la división asimétrica de células satélite, lo que resulta en la producción robusta de células progenitoras musculares, la posterior mejora en la regeneración muscular y la mejora de la función muscular.
Comparador de placebos: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Droga: Placebo
comprimidos orales de placebo coincidentes

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Safety of SAT-3247
Periodo de tiempo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Periodo de tiempo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Periodo de tiempo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efectos del SAT-3247 sobre la regeneración muscular
Periodo de tiempo: 12 semanas
cambios desde el valor basal en el índice de regeneración medido a partir de una biopsia abierta del bíceps braquial
12 semanas
SAT-3247 effects on muscle quality
Periodo de tiempo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Periodo de tiempo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Periodo de tiempo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Satellos Bioscience, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

28 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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