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Phase-2-Studie, randomisiert, placebokontrollierte Proof-of-Concept-Studie von SAT-3247 bei pädiatrischen ambulanten Patienten (BASECAMP)

3. Juni 2026 aktualisiert von: Satellos Bioscience, Inc.

Eine Phase-2a-, randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte Dosisvergleichs- und Explorationsstudie zur Wirksamkeit von oral verabreichtem SAT-3247 bei ambulanten DMD-Patienten

Phase-2a-Studie von SAT-3247 bei ambulanten DMD-Patienten im Alter von ≥ 7 und < 10 Jahren. Die Studie untersucht zwei Dosen von SAT-3247 in einem randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Wochentagsregime über 12 Wochen, um die optimale Dosis, Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine globale Phase-2a-Studie von SAT-3247 bei ambulanten DMD-Patienten im Alter von ≥ 7 und < 10 Jahren. Die Studie untersucht zwei Dosen von SAT-3247 in einem randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Wochenregime über 12 Wochen, um die optimale Dosis, Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit zu bestimmen. Eine Dosis von SAT-3247 und Placebo wird in den USA und Kanada untersucht; zwei Dosen von SAT-3247 und Placebo werden in Großbritannien, der EU, Serbien und Australien untersucht.

Weltweit ist die Aufnahme von bis zu 51 ambulanten DMD-Teilnehmern im Alter von ≥ 7 und < 10 Jahren geplant. Die Randomisierung wird nach Basis-Corticosteroid-Regime und früheren DMD-Begleitmedikamenten geschichtet.

Jeder Teilnehmer erhält über 12 Wochen einmal täglich Dosen von SAT-3247 oder passendem Placebo.

Teilnehmer werden innerhalb von 28 Tagen vor Beginn der Verabreichung des Prüfpräparats zum Basiszeitpunkt gescreent. Nach der Screening-Periode absolvieren Teilnehmer einen Basisbesuch (Besuch 2), einen Nachfolgeanruf in Woche 1 sowie Besuche in Woche 4 (Besuch 3), Woche 8 (Besuch 4) und Woche 12 (Besuch 5).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

51

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
    • Victoria
  • Belgien
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgien, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Noch keine Rekrutierung
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Kontakt:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
  • Serbien
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11000
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Children's Clinic Tirsova
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11070
        • Noch keine Rekrutierung
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Kontakt:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spanien, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46026
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • Vereinigtes Königreich
    • UK
      • London, UK, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Hat eine definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigem Gentest mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen.
  • Männliche DMD-Patienten, die gehfähig sind und zum Zeitpunkt des Screenings ein Alter von ≥ 7 bis < 10 Jahren haben.
  • Stabile Dosis von systemischen Glukokortikoiden (z. B. Prednisolon, Deflazacort oder Vamorolon) gemäß dem Standard der Versorgung für ≥ 3 Monate vor dem Screening-Besuch und für die Dauer der Studie. Patienten, die keine Glukokortikosteroide erhalten, sind ebenfalls teilnahmeberechtigt, wenn die Einnahme ≥ 3 Monate vor dem Screening-Besuch beendet wurde.
  • Stabile Dosen von verschreibungspflichtigen Medikamenten einschließlich ACE-Hemmern, β-Blockern und Diuretika (ausgenommen Glukokortikosteroide) sowie rezeptfreien Medikamenten und/oder pflanzlichen Nahrungsergänzungsmitteln zur unterstützenden Behandlung ≥ 1 Monat vor dem Screening-Besuch und für die Dauer der Studie.
  • Teilnehmer, die zuvor Delandistrogen Moxeparvovec (Markenname Elevidys) entweder in einer früheren klinischen Studie oder im kommerziellen Umfeld > 18 Monate vor dem Screening erhalten haben, deren Muskelfunktionstests sich stabilisiert haben oder einen Rückgang ≥ 3 Monate vor dem Screening gezeigt haben, wie vom Prüfarzt festgestellt und in den Krankenakten dokumentiert, sind teilnahmeberechtigt.
  • Teilnehmer, die zuvor einen Exon-Skipper > 6 Monate vor dem Screening erhalten haben, deren Muskelfunktionstests sich stabilisiert haben oder einen Rückgang ≥ 3 Monate vor dem Screening gezeigt haben, wie vom Prüfarzt festgestellt und in den Krankenakten dokumentiert, sind teilnahmeberechtigt.
  • Teilnehmer, die mindestens 18 Monate oder länger vor dem Screening-Besuch eine stabile Dosis von Givinostat (Markenname Duvyzat) erhalten, sind teilnahmeberechtigt. Teilnehmer, die Givinostat nicht vertragen und die Behandlung vor 18 Monaten abgebrochen haben, können teilnehmen, wenn das Datum der letzten Dosis ≥ 30 Tage vom Screening-Datum entfernt liegt. Givinostat sollte, wenn vertragen, nicht abgesetzt werden, um die Studieneinschlusskriterien zu erfüllen.
  • Teilnehmer, die zuvor eine Behandlung mit einem experimentellen Gentherapeutikum (außer Delandistrogen Moxeparvovec) ≥ 24 Monate vor dem Screening-Besuch erhalten haben.
  • Wenn an einem Physiotherapie-/Krafttrainingsprogramm teilgenommen wird, muss dieses ≥ 2 Monate vor dem Screening-Besuch und für die Dauer der Studie stabil sein.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Gehfähige Patienten, bei denen ein Verlust der Gehfähigkeit innerhalb von ≤ 12 Monaten erwartet wird.
  • Teilnehmer, bei denen eine MRT oder offene Muskelbiopsie kontraindiziert ist.
  • Hinweise auf signifikante Leberfunktionsstörung, definiert als GLDH > 2-fache obere Normgrenze (ULN) beim Screening-Besuch.
  • Eingeschränkte Herzfunktion, definiert als eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion von < 50% bei Screening-Herzuntersuchungen (Echokardiogramm oder MRT) oder Hinweise auf symptomatische Kardiomyopathie.
  • Eine forcierte Vitalkapazität < 60% des vorhergesagten Wertes beim Screening-Besuch.
  • Laufende Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie oder Nachfolgestudie für eine therapeutische Intervention
  • Konsum von Grapefruitsaft oder Grapefruit enthaltenden Produkten
  • Schwere Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen.

Zusätzliche Einschlusskriterien werden mit dem klinischen Standortprüfarzt besprochen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: SAT-3247 60 mg
SAT-3247 60 mg orale Tabletten, die täglich über 12 Wochen verabreicht werden
Arzneimittel: SAT-3247
SAT-3247 ist ein selektiver AAK1-Inhibitor zur oralen Tablettenverabreichung, der die funktionelle Rettung der asymmetrischen Satellitenzellteilung fördert, was zu einer robusten Produktion von Muskelvorläuferzellen, einer anschließenden Verbesserung der Muskelregeneration und einer verbesserten Muskelfunktion führt.
Aktiver Komparator: SAT-3247 120 mg
SAT-3247 120 mg orale Tabletten, täglich über 12 Wochen verabreicht; beachten Sie, dass die 120 mg Dosis in den USA und Kanada nicht untersucht wird
Arzneimittel: SAT-3247
SAT-3247 ist ein selektiver AAK1-Inhibitor zur oralen Tablettenverabreichung, der die funktionelle Rettung der asymmetrischen Satellitenzellteilung fördert, was zu einer robusten Produktion von Muskelvorläuferzellen, einer anschließenden Verbesserung der Muskelregeneration und einer verbesserten Muskelfunktion führt.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Tabletten zur oralen Einnahme, die täglich über 12 Wochen verabreicht werden
Arzneimittel: Placebo
passende Placebo-Tabletten zur oralen Einnahme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von SAT-3247
Zeitfenster: 12 Wochen
Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse und Zusammenhang mit dem Prüfpräparat
12 Wochen
Verträglichkeit von SAT-3247
Zeitfenster: 12 Wochen
Auftreten klinisch signifikanter Veränderungen in körperlicher Untersuchung, klinischen Laborparametern, Vitalzeichen und EKG
12 Wochen
SAT-3247 Effekte auf Muskelkraft
Zeitfenster: 12 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert der Muskelkraft, bestimmt durch Dynamometrie
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SAT-3247 Auswirkungen auf die Muskelqualität
Zeitfenster: 12 Wochen
Veränderung des intramuskulären Fettanteils im Vergleich zum Ausgangswert in der quantitativen Magnetresonanztomographie des Musculus vastus lateralis (Oberschenkelmuskel)
12 Wochen
SAT-3247 Auswirkungen auf die Muskelfunktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in der North Star Ambulatory Assessment
12 Wochen
SAT-3247 Auswirkungen auf die Muskelfunktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Änderungen vom Ausgangswert in der 95. Perzentile der Schrittgeschwindigkeit
12 Wochen
Wirkungen von SAT-3247 auf die Muskelregeneration
Zeitfenster: 12 Wochen
Veränderungen vom Ausgangswert im Regenerationsindex, gemessen an einer offenen Biopsie des Musculus biceps brachii
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Satellos Bioscience, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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