Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fase 2, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu käsitteen todentamistutkimus SAT-3247:sta lasten ambulanttipotilailla (BASECAMP)

keskiviikko 16. syyskuuta 2026 päivittänyt: Satellos Bioscience, Inc.

SAT-3247:n vaiheen 2a satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu annosvertailu- ja tehoa tutkiva tutkimus suun kautta annosteltuna liikkuvissa DMD-potilaissa

Fas 2a -kokeilu SAT-3247:lle liikuntakykyisille DMD-potilaille, joiden ikä on ≥ 7 ja < 10 vuotta. Kokeilussa tutkitaan kahta SAT-3247:n annosta satunnaistetussa, kaksoissokkokontrolloidussa, viikonpäivittäisessä annostelussa 12 viikon ajan optimaalisen annoksen, turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden määrittämiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on SAT-3247:n globaali vaiheen 2a koe kävelevillä DMD-potilailla, jotka ovat ikäisiä ≥ 7 ja < 10 vuotta. Kokeessa tutkitaan kahta SAT-3247-annosta satunnaistetussa, kaksoissokkotutkimuksessa, lumelääkekontrolloidussa viikonpäivittäisessä annostelussa 12 viikon ajan määrittääkseen optimaalisen annoksen, turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon. Yksi SAT-3247-annos ja lumelääke tutkitaan Yhdysvalloissa ja Kanadassa; kaksi SAT-3247-annosta ja lumelääke tutkitaan Isossa-Britanniassa, EU:ssa, Serbiassa ja Australiassa.

Globaalisti suunnitellaan rekrytoitavaksi jopa 51 kävelevää DMD-osallistujaa, jotka ovat ikäisiä ≥ 7 ja < 10 vuotta. Satunnaistaminen kerrostetaan peruslinjan kortikosteroidihoitosuunnitelman ja aiemmin käytettyjen DMD:n yhtäaikaisten lääkkeiden mukaan.

Jokainen osallistuja saa kerran päivässä SAT-3247-annoksen tai vastaavan lumelääkkeen 12 viikon ajan.

Osallistujat seulotaan 28 päivän kuluessa ennen koeaineiston annostelun aloittamista peruslinjalla. Seulontajakson jälkeen osallistujat suorittavat peruslinjakäynnin (Käynti 2), seurantapuhelun viikolla 1 sekä käynnit viikolla 4 (Käynti 3), viikolla 8 (Käynti 4) ja viikolla 12 (Käynti 5).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

51

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
  • Belgia
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgia, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Ottaa yhteyttä:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Espanja, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Espanja, 46026
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-952
        • Rekrytointi
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Ottaa yhteyttä:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Puola, 93-338
        • Rekrytointi
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • Ottaa yhteyttä:
  • Serbia
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Ottaa yhteyttä:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
        • Rekrytointi
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Ottaa yhteyttä:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Rekrytointi
        • University Children's Clinic Tirsova
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • UK
      • London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • Rekrytointi
        • UMass Memorial Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset sisällytyskriteerit:

  • Potilaalla on varmistettu DMD-diagnoosi, joka perustuu dokumentoituihin kliinisiin löydöksiin ja aiempiin geneettisiin testeihin, joissa on vahvistettu mutaatio DMD-geenissä.
  • Käveleviä miespuolisia DMD-potilaita, jotka ovat seulan aikana ≥ 7 - < 10-vuotiaita.
  • Stabiili systemaattisten glukokortikoidien annos (esim. prednisoloni, deflazakorti tai vamoroloni) standardihoidon mukaisesti ≥ 3 kuukautta ennen seulanäyttövierailua ja koko tutkimuksen ajan. Potilaat, jotka eivät saa glukokortikosteroidihoidosta, ovat myös kelvollisia, jos hoito on lopetettu ≥ 3 kuukautta ennen seulanäyttövierailua.
  • Stabiilit annokset reseptilääkkeistä, kuten ACE-estäjistä, β-salpaajista ja diureeteista (glukokortikosteroidit pois lukien), sekä reseptivapaita lääkkeitä ja/tai rohdosvalmisteita tukihoidossa ≥ 1 kuukausi ennen seulanäyttövierailua ja koko tutkimuksen ajan.
  • Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet delandistrogeni mokseparvovekia (kauppanimi Elevidys) joko aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa tai kaupallisessa käytössä > 18 kuukautta ennen seulontaa, joiden lihastoimintatestit ovat stabiloituneet tai osoittaneet heikkenemistä ≥ 3 kuukautta ennen seulontaa, tutkijan arvioimana ja dokumentoituna potilaskertomuksissa, ovat kelvollisia.
  • Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet eksonin ohittajaa > 6 kuukautta ennen seulontaa, joiden lihastoimintatestit ovat stabiloituneet tai osoittaneet heikkenemistä ≥ 3 kuukautta ennen seulontaa, tutkijan arvioimana ja dokumentoituna potilaskertomuksissa, ovat kelvollisia.
  • Osallistujat, jotka saavat stabiilia annosta givinostatista (kauppanimi Duvyzat) vähintään 18 kuukautta tai pidempään ennen seulanäyttövierailua, ovat kelvollisia. Osallistujat, jotka eivät kestä givinostatia ja jotka keskeyttivät hoidon ennen 18 kuukautta, voivat osallistua, jos viimeinen annos on annettu ≥ 30 päivää ennen seulanäyttövierailun päivämäärää. Givinostatin käyttöä ei tule keskeyttää, jos se siedetään, vain tutkimukseen osallistumisen vuoksi.
  • Osallistujat, jotka ovat saaneet aiempaa hoitoa tutkittavalla geeniterapiatuotteella (muu kuin delandistrogeni mokseparvoveki) ≥ 24 kuukautta ennen seulanäyttövierailua.
  • Jos osallistuu fysioterapiaan/voimaharjoitteluun, sen on oltava stabiili ≥ 2 kuukautta ennen seulanäyttövierailua ja koko tutkimuksen ajan.

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

  • Kävelevät potilaat, joiden odotetaan menettävän kävelykykynsä ≤ 12 kuukauden kuluessa.
  • Osallistujat, joille magneettikuvaus tai avoin lihasbiopsia on vasta-aiheinen.
  • Merkittävän maksatoimintahäiriön osoitukset, määriteltynä GLDH > 2-kertainen ylärajaan verrattuna seulanäyttövierailun aikana.
  • Heikentynyt sydämen toiminta, määriteltynä vasemman kammion poiskutostehokkuus < 50 % seulonnan sydämen tutkimuksissa (echokardiografia tai magneettikuvaus) tai oireilevan kardiomyopatian osoitukset.
  • Pakotettu elinpituus < 60 % ennustetusta seulanäyttövierailun aikana.
  • Meneillään oleva osallistuminen mihin tahansa muuhun terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai seurantatutkimukseen terapeuttisesta interventiosta.
  • Greippimehun tai greippipitoisten tuotteiden kulutus.
  • Vakavat käyttäytymis- tai kognitiiviset ongelmat, jotka tutkijan mielestä estävät osallistumisen tutkimukseen.

Lisäosallistumiskriteerit käydään läpi kliinisen tutkimuspaikan tutkijan kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Lääke: SAT-3247
SAT-3247 on suun kautta otettava tablettina annosteltava selektiivinen AAK1-inhibiittori, joka edistää asymmetrisen satelliittisolujen jakautumisen toiminnallista pelastusta, mikä johtaa lihasten kantasolujen vankkaan tuotantoon, myöhempään lihasten uusiutumisen parantumiseen ja lihasten toiminnan tehostumiseen.
Active Comparator: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Lääke: SAT-3247
SAT-3247 on suun kautta otettava tablettina annosteltava selektiivinen AAK1-inhibiittori, joka edistää asymmetrisen satelliittisolujen jakautumisen toiminnallista pelastusta, mikä johtaa lihasten kantasolujen vankkaan tuotantoon, myöhempään lihasten uusiutumisen parantumiseen ja lihasten toiminnan tehostumiseen.
Placebo Comparator: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Lääke: Plasebo
vastaavia lumelääke-annoksia suun kautta otettavina tabletteina

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Safety of SAT-3247
Aikaikkuna: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Aikaikkuna: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Aikaikkuna: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SAT-3247:n vaikutukset lihasten uusiutumiseen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
muutokset lähtötilanteeseen verrattuna regeneraatioindeksissä, joka mitataan avobiopsiasta biceps brachiista
12 viikkoa
SAT-3247 effects on muscle quality
Aikaikkuna: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Aikaikkuna: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Aikaikkuna: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Satellos Bioscience, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 28. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa