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Estudo de Prova de Conceito, Aleatório, Controlado por Placebo, Fase 2, do SAT-3247 em Pacientes Pediátricos Ambulatórios (BASECAMP)

12 de agosto de 2026 atualizado por: Satellos Bioscience, Inc.

Um Estudo de Fase 2a, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo de Comparação de Doses e Eficácia Exploratória de SAT-3247 Administrado por Via Oral em Pacientes Ambulatórios com DMD

Estudo de fase 2a do SAT-3247 em doentes com DMD ambulatórios com idades ≥ 7 e < 10 anos. O estudo irá avaliar duas doses de SAT-3247 num regime aleatorizado, duplamente-cego, controlado por placebo em dias úteis durante 12 semanas para determinar a dose ótima, segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio global de fase 2a do SAT-3247 em pacientes ambulatórios com DMD com idade ≥ 7 e < 10 anos. O ensaio estudará duas doses de SAT-3247 num regime aleatorizado, duplamente cego, controlado por placebo, durante a semana, por 12 semanas, para determinar a dose ótima, segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar. Uma dose de SAT-3247 e placebo será estudada nos EUA e no Canadá; duas doses de SAT-3247 e placebo serão estudadas no Reino Unido, UE, Sérvia e Austrália.

Prevê-se o recrutamento de até 51 participantes ambulatórios com DMD com idade ≥ 7 e < 10 anos a nível global. A randomização será estratificada por regime de corticosteroides na linha de base e medicamentos concomitantes prévios para DMD.

Cada participante receberá doses diárias de SAT-3247 ou placebo correspondente durante 12 semanas.

Os participantes serão rastreados dentro de 28 dias antes de iniciar a administração do produto em investigação na linha de base. Após o período de rastreio, os participantes completarão uma visita de linha de base (Visita 2), uma chamada telefónica de acompanhamento na Semana 1, e visitas na Semana 4 (Visita 3), Semana 8 (Visita 4) e Semana 12 (Visita 5).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

51

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
  • Bélgica
    • Liège
      • Liège, Liège, Bélgica, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Contato:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Espanha, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Recrutamento
        • UMass Memorial Medical Center
        • Contato:
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • Polônia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-952
        • Recrutamento
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Contato:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polônia, 93-338
        • Recrutamento
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • Contato:
  • Reino Unido
    • UK
      • London, UK, Reino Unido, WC1N 3JH
  • Sérvia
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Sérvia, 11000
        • Ainda não está recrutando
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contato:
      • Belgrade, Serbia, Sérvia, 11000
        • Ainda não está recrutando
        • University Children's Clinic Tirsova
        • Contato:
      • Belgrade, Serbia, Sérvia, 11070
        • Recrutamento
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • Ter um diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos anteriores com uma mutação confirmada no gene DMD.
  • Pacientes masculinos com DMD que são ambulatoriais e com idade ≥ 7 a < 10 anos no momento do rastreio.
  • Dose estável de glucocorticoides sistémicos (por exemplo, prednisolona, deflazacort ou vamorolone) de acordo com o padrão de tratamento durante ≥ 3 meses antes da Visita de Rastreio e durante a duração do ensaio. Os pacientes que não estão a receber glucocorticoides também são elegíveis se tiverem parado ≥ 3 meses antes da Visita de Rastreio.
  • Doses estáveis de medicamentos prescritos incluindo inibidores da ECA, β-bloqueadores e diuréticos (excluindo glucocorticoides) e medicamentos de venda livre e/ou suplementos herbais para cuidados de suporte ≥ 1 mês antes da Visita de Rastreio e durante a duração do ensaio.
  • Participantes que receberam previamente delandistrogene moxeparvovec (nome comercial Elevidys) num ensaio clínico anterior ou no contexto comercial > 18 meses antes do rastreio, cujos testes de função muscular se estabilizaram ou demonstraram declínio ≥ 3 meses antes do Rastreio, conforme determinado pelo investigador e documentado em notas clínicas, serão elegíveis.
  • Participantes que receberam previamente um salteador de exão > 6 meses antes do Rastreio, cujos testes de função muscular se estabilizaram ou demonstraram declínio ≥ 3 meses antes do Rastreio, conforme determinado pelo investigador e documentado em notas clínicas, serão elegíveis.
  • Participantes que recebem uma dose estável de givinostat (nome comercial Duvyzat) durante pelo menos 18 meses ou mais antes da Visita de Rastreio serão elegíveis. Participantes incapazes de tolerar givinostat que interromperam o tratamento antes de 18 meses são elegíveis para inscrição se a data da última dose for ≥ 30 dias da data do Rastreio. O givinostat não deve ser descontinuado, se tolerado, para cumprir os critérios de entrada no estudo.
  • Participantes que receberam tratamento prévio com um produto de terapia genética investigacional (outro que não delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 meses antes da Visita de Rastreio.
  • Se participarem num regime de fisioterapia/treino de força, deve ser estável durante ≥ 2 meses antes da Visita de Rastreio e durante a duração do ensaio.

Critérios de Exclusão Principais:

  • Pacientes ambulatoriais com expectativa de perda de ambulação dentro de ≤ 12 meses.
  • Participantes para quem a RM ou biópsia muscular aberta são contraindicadas.
  • Evidência de disfunção hepática significativa, definida como GLDH > 2X limite superior do normal (ULN) na Visita de Rastreio.
  • Função cardíaca comprometida definida como uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 50% nas avaliações cardíacas de rastreio (ecocardiograma ou RM) ou evidência de cardiomiopatia sintomática.
  • Capacidade vital forçada < 60% do previsto na Visita de Rastreio.
  • Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico terapêutico ou estudo de seguimento para uma intervenção terapêutica.
  • Consumo de sumo de toranja ou produtos que contenham toranja.
  • Problemas comportamentais ou cognitivos graves que impeçam a participação no estudo, na opinião do investigador.

Critérios de entrada adicionais serão revistos com o investigador do local clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Medicamento: SAT-3247
O SAT-3247 é um inibidor seletivo da AAK1 para administração oral em comprimido que promove o resgate funcional da divisão assimétrica de células satélite, resultando na produção robusta de células progenitoras musculares, subsequente melhoria na regeneração muscular e função muscular aprimorada.
Comparador Ativo: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Medicamento: SAT-3247
O SAT-3247 é um inibidor seletivo da AAK1 para administração oral em comprimido que promove o resgate funcional da divisão assimétrica de células satélite, resultando na produção robusta de células progenitoras musculares, subsequente melhoria na regeneração muscular e função muscular aprimorada.
Comparador de Placebo: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Medicamento: Placebo
comprimidos orais placebo correspondentes

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Safety of SAT-3247
Prazo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Prazo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Prazo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeitos do SAT-3247 na regeneração muscular
Prazo: 12 semanas
alterações em relação à linha de base no índice de regeneração, conforme medido a partir de uma biópsia aberta do bíceps braquial
12 semanas
SAT-3247 effects on muscle quality
Prazo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Prazo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Prazo: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Satellos Bioscience, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

28 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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