Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 2, randomizowane, kontrolowane placebo badanie koncepcyjne preparatu SAT-3247 u pediatrycznych pacjentów ambulatoryjnych (BASECAMP)

16 września 2026 zaktualizowane przez: Satellos Bioscience, Inc.

Faza 2a, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie porównania dawek i eksploracyjnej skuteczności doustnie podawanego SAT-3247 u ambulatoryjnych pacjentów z DMD

Badanie fazy 2a preparatu SAT-3247 u ambulatoryjnych pacjentów z DMD w wieku ≥ 7 i < 10 lat. Badanie będzie obejmować dwie dawki SAT-3247 w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo schemacie podawania w dni robocze przez 12 tygodni w celu określenia optymalnej dawki, bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest globalne badanie fazy 2a leku SAT-3247 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), w wieku ≥ 7 i < 10 lat, którzy są zdolni do samodzielnego poruszania się. Badanie będzie oceniać dwie dawki SAT-3247 w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo schemacie podawania w dni powszednie przez 12 tygodni, w celu określenia optymalnej dawki, bezpieczeństwa, tolerancji oraz wstępnej skuteczności. Jedna dawka SAT-3247 i placebo będą badane w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie; dwie dawki SAT-3247 i placebo będą badane w Wielkiej Brytanii, UE, Serbii i Australii.

Planuje się globalne włączenie do 51 uczestników z DMD, w wieku ≥ 7 i < 10 lat, którzy są zdolni do samodzielnego poruszania się. Randomizacja będzie warstwowana według schematu kortykosteroidów w punkcie wyjścia oraz wcześniej stosowanych leków towarzyszących w DMD.

Każdy uczestnik będzie otrzymywał raz dziennie dawki SAT-3247 lub dopasowanego placebo przez 12 tygodni.

Uczestnicy będą poddani badaniom przesiewowym w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem podawania produktu badawczego w punkcie wyjścia (Baseline). Po okresie badań przesiewowych uczestnicy przejdą wizytę w punkcie wyjścia (Wizyta 2), telefoniczną kontrolę w Tygodniu 1 oraz wizyty w Tygodniu 4 (Wizyta 3), Tygodniu 8 (Wizyta 4) i Tygodniu 12 (Wizyta 5).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

51

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
  • Belgia
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgia, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Kontakt:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Hiszpania, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Polska
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-952
        • Rekrutacyjny
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Kontakt:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polska, 93-338
  • Serbia
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
        • Rekrutacyjny
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • Zjednoczone Królestwo
    • UK
      • London, UK, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Posiada ostateczną diagnozę DMD opartą na udokumentowanych wynikach klinicznych i wcześniejszych badaniach genetycznych z potwierdzoną mutacją w genie DMD.
  • Mężczyźni z DMD, którzy są mobilni i mają ≥ 7 do < 10 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Stabilna dawka glikokortykosteroidów systemowych (tj. prednizolonu, deflazakortu lub wamorolonu) zgodnie ze standardem opieki przez ≥ 3 miesiące przed wizytą przesiewową i przez cały czas trwania badania. Pacjenci, którzy nie otrzymują glikokortykosteroidów, również kwalifikują się, jeśli leczenie zostało przerwane ≥ 3 miesiące przed wizytą przesiewową.
  • Stabilne dawki leków na receptę, w tym inhibitorów ACE, β-blokerów i diuretyków (z wyłączeniem glikokortykosteroidów) oraz leków dostępnych bez recepty i/lub suplementów ziołowych do opieki wspomagającej przez ≥ 1 miesiąc przed wizytą przesiewową i przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali delandistrogen moxeparvovec (nazwa handlowa Elevidys) w poprzednim badaniu klinicznym lub w warunkach komercyjnych > 18 miesięcy przed badaniem przesiewowym, u których testy funkcji mięśni ustabilizowały się lub wykazały pogorszenie ≥ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, zgodnie z oceną badacza i udokumentowaną w notatkach z kartoteki, będą kwalifikowani.
  • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali lek wycinający ekson > 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, u których testy funkcji mięśni ustabilizowały się lub wykazały pogorszenie ≥ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, zgodnie z oceną badacza i udokumentowaną w notatkach z kartoteki, będą kwalifikowani.
  • Uczestnicy otrzymujący stabilną dawkę giwinostatu (nazwa handlowa Duvyzat) przez co najmniej 18 miesięcy lub dłużej przed wizytą przesiewową będą kwalifikowani. Uczestnicy, którzy nie tolerowali giwinostatu i przerwali leczenie przed upływem 18 miesięcy, mogą się kwalifikować, jeśli data ostatniej dawki wynosi ≥ 30 dni od daty badania przesiewowego. Giwinostatu nie należy przerywać, jeśli jest tolerowany, aby spełnić kryteria wejścia do badania.
  • Uczestnicy, którzy otrzymywali wcześniejsze leczenie badanym produktem terapii genowej (innym niż delandistrogen moxeparvovec) ≥ 24 miesiące przed wizytą przesiewową.
  • Jeśli uczestniczy w programie fizjoterapii/treningu siłowego, musi być stabilny przez ≥ 2 miesiące przed wizytą przesiewową i przez cały czas trwania badania.

Główne kryteria wykluczenia:

  • Mobilni pacjenci, u których przewiduje się utratę mobilności w ciągu ≤ 12 miesięcy.
  • Uczestnicy, u których przeciwwskazane jest wykonanie MRI lub otwartej biopsji mięśnia.
  • Dowody na istotne zaburzenia czynności wątroby, zdefiniowane jako GLDH > 2 × górna granica normy (ULN) podczas wizyty przesiewowej.
  • Upośledzona czynność serca, zdefiniowana jako frakcja wyrzutowa lewej komory < 50% w badaniach kardiologicznych podczas badania przesiewowego (echokardiografia lub MRI) lub dowody na objawową kardiomiopatię.
  • Wymuszona pojemność życiowa < 60% przewidywanej podczas wizyty przesiewowej.
  • Trwający udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym lub badaniu uzupełniającym dotyczącym interwencji terapeutycznej.
  • Spożycie soku grejpfrutowego lub produktów zawierających grejpfruty.
  • Poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które uniemożliwiają udział w badaniu, w opinii badacza.

Dodatkowe kryteria wejścia zostaną omówione z badaczem w ośrodku klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Lek: SAT-3247
SAT-3247 to selektywny inhibitor AAK1 do podawania doustnego w postaci tabletek, który wspomaga funkcjonalne uratowanie asymetrycznego podziału komórek satelitarnych, prowadząc do silnej produkcji komórek progenitorowych mięśni, następowej poprawy regeneracji mięśni oraz wzmocnienia funkcji mięśni.
Aktywny komparator: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Lek: SAT-3247
SAT-3247 to selektywny inhibitor AAK1 do podawania doustnego w postaci tabletek, który wspomaga funkcjonalne uratowanie asymetrycznego podziału komórek satelitarnych, prowadząc do silnej produkcji komórek progenitorowych mięśni, następowej poprawy regeneracji mięśni oraz wzmocnienia funkcji mięśni.
Komparator placebo: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Lek: Placebo
matching placebo oral tablets

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Safety of SAT-3247
Ramy czasowe: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Ramy czasowe: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Ramy czasowe: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Efekty SAT-3247 na regenerację mięśni
Ramy czasowe: 12 tygodni
zmiany w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika regeneracji mierzonego na podstawie otwartej biopsji mięśnia dwugłowego ramienia
12 tygodni
SAT-3247 effects on muscle quality
Ramy czasowe: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Ramy czasowe: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Ramy czasowe: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Satellos Bioscience, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj