Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde proof-of-concept studie van SAT-3247 bij pediatrische poliklinische patiënten (BASECAMP)

16 september 2026 bijgewerkt door: Satellos Bioscience, Inc.

Een fase 2a, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde dosisvergelijking en verkennende werkzaamheidsstudie van oraal toegediende SAT-3247 bij ambulante DMD-patiënten

Fase 2a-studie van SAT-3247 bij ambulante DMD-patiënten van ≥ 7 en < 10 jaar. De studie onderzoekt twee doseringen SAT-3247 in een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd weekdagregime gedurende 12 weken om de optimale dosering, veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een wereldwijde fase 2a-studie van SAT-3247 bij ambulante DMD-patiënten van ≥ 7 en < 10 jaar. De studie onderzoekt twee doseringen van SAT-3247 in een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd weekdagregime gedurende 12 weken om de optimale dosering, veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te bepalen. Eén dosering van SAT-3247 en placebo wordt onderzocht in de VS en Canada; twee doseringen van SAT-3247 en placebo worden onderzocht in het VK, de EU, Servië en Australië.

Wereldwijd is de inclusie van maximaal 51 ambulante DMD-deelnemers van ≥ 7 en < 10 jaar gepland. Randomisatie wordt gestratificeerd op basis van het basale corticosteroidregime en eerdere DMD-gelijktijdige medicatie.

Elke deelnemer krijgt gedurende 12 weken eenmaal daags SAT-3247 of gematchte placebo.

Deelnemers worden gescreend binnen 28 dagen voorafgaand aan het starten van de dosering van het onderzoeksproduct bij Baseline. Na de screeningsperiode voltooien deelnemers een Baseline-bezoek (Bezoek 2), een follow-up telefoongesprek in week 1, en bezoeken in week 4 (Bezoek 3), week 8 (Bezoek 4) en week 12 (Bezoek 5).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

51

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
  • België
    • Liège
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Werving
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Contact:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
  • Servië
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Servië, 11000
        • Nog niet aan het werven
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contact:
      • Belgrade, Serbia, Servië, 11070
      • Belgrade, Serbia, Servië, 11000
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Contact:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spanje, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
    • UK
      • London, UK, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Heeft een definitieve diagnose van DMD op basis van gedocumenteerde klinische bevindingen en eerdere genetische testen met een bevestigde mutatie in het DMD-gen.
  • Mannelijke DMD-patiënten die mobiel zijn en ≥ 7 tot < 10 jaar oud zijn op het moment van screening.
  • Stabiele dosis systemische glucocorticosteroïden (d.w.z. prednisolon, deflazacort of vamorolon) volgens de standaardzorg voor ≥ 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek en gedurende de gehele studie. Patiënten die geen glucocorticosteroïden gebruiken, komen ook in aanmerking als de behandeling ≥ 3 maanden voor het screeningsbezoek is gestopt.
  • Stabiele doseringen van voorgeschreven medicijnen, waaronder ACE-remmers, β-blokkers en diuretica (exclusief glucocorticosteroïden), en vrij verkrijgbare medicijnen en/of kruidensupplementen voor ondersteunende zorg ≥ 1 maand voor het screeningsbezoek en gedurende de gehele studie.
  • Deelnemers die eerder delandistrogene moxeparvovec (merknaam Elevidys) hebben ontvangen, hetzij in een eerdere klinische studie of in de commerciële setting > 18 maanden voorafgaand aan screening, wiens spierfunctietests zijn gestabiliseerd of een achteruitgang hebben vertoond ≥ 3 maanden voor screening, zoals bepaald door de onderzoeker en gedocumenteerd in dossieraantekeningen, komen in aanmerking.
  • Deelnemers die eerder een exon-skipper hebben ontvangen > 6 maanden voor screening, wiens spierfunctietests zijn gestabiliseerd of een achteruitgang hebben vertoond ≥ 3 maanden voor screening, zoals bepaald door de onderzoeker en gedocumenteerd in dossieraantekeningen, komen in aanmerking.
  • Deelnemers die een stabiele dosis givinostat (merknaam Duvyzat) ontvangen gedurende ten minste 18 maanden of langer voorafgaand aan het screeningsbezoek komen in aanmerking. Deelnemers die givinostat niet verdragen en de behandeling vóór 18 maanden hebben gestaakt, komen in aanmerking voor deelname als de datum van de laatste dosis ≥ 30 dagen voor de screeningsdatum ligt. Givinostat mag niet worden gestopt, indien verdragen, om aan de studietoelatingscriteria te voldoen.
  • Deelnemers die eerder behandeling hebben ontvangen met een experimenteel gentherapieproduct (anders dan delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Als deelname aan een fysiotherapie/krachttrainingsregime, moet dit stabiel zijn gedurende ≥ 2 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek en gedurende de gehele studie.

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Mobiele patiënten bij wie verwacht wordt dat ze binnen ≤ 12 maanden hun mobiliteit verliezen.
  • Deelnemers voor wie MRI of open spierbiopsie gecontra-indiceerd is.
  • Bewijs van significante leverdisfunctie, gedefinieerd als GLDH > 2x de bovengrens van normaal (ULN) bij het screeningsbezoek.
  • Verminderde hartfunctie, gedefinieerd als een linkerventrikelejectiefractie van < 50% bij screeningshartonderzoeken (echocardiogram of MRI) of bewijs van symptomatische cardiomyopathie.
  • Een geforceerde vitale capaciteit < 60% van de voorspelde waarde bij het screeningsbezoek.
  • Lopende deelname aan een andere therapeutische klinische studie of follow-upstudie voor een therapeutische interventie.
  • Consumptie van grapefruitsap of producten die grapefruit bevatten.
  • Ernstige gedrags- of cognitieve problemen die deelname aan de studie, naar mening van de onderzoeker, verhinderen.

Aanvullende toelatingscriteria worden besproken met de klinische site-onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Geneesmiddel: SAT-3247
SAT-3247 is een selectieve AAK1-remmer voor orale tablettoediening die functioneel herstel van asymmetrische satellietceldeling bevordert, resulterend in de robuuste productie van spierprogenitorcellen, daaropvolgende verbetering van spierregeneratie en verbeterde spierfunctie.
Actieve vergelijker: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Geneesmiddel: SAT-3247
SAT-3247 is een selectieve AAK1-remmer voor orale tablettoediening die functioneel herstel van asymmetrische satellietceldeling bevordert, resulterend in de robuuste productie van spierprogenitorcellen, daaropvolgende verbetering van spierregeneratie en verbeterde spierfunctie.
Placebo-vergelijker: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Geneesmiddel: Placebo
overeenkomend placebo orale tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Safety of SAT-3247
Tijdsspanne: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Tijdsspanne: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Tijdsspanne: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effecten van SAT-3247 op spierregeneratie
Tijdsspanne: 12 weken
veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de regeneratie-index zoals gemeten uit een open biopsie van de biceps brachii
12 weken
SAT-3247 effects on muscle quality
Tijdsspanne: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tijdsspanne: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tijdsspanne: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Satellos Bioscience, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

28 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 september 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren