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SVG103（Paxalisib）の焦点性皮質異形成タイプII（FCD-II）、結節性硬化症（TSC）または片側巨脳症（HME）における安全性、忍容性、および薬物動態

2026年8月6日 更新者：Sovargen

成人の限局性皮質異形成タイプII（FCD-II）、結節性硬化症（TSC）、または片側巨脳症（HME）患者を対象とした経口SVG103（Paxalisib）の安全性および忍容性を評価するオープンラベル第1b相／第2a相試験、および長期治療

これは、FCD-II、TSC、およびHMEを有する成人を対象とした、補助的SVG103（paxalisib）治療に関する多国籍、オープンラベル、単一アームの試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、15人の焦点性皮質異形成タイプII（FCD-II）、結節性硬化症複合体（TSC）、または片側巨脳症（HME）患者におけるSVG103（パクサリシブ）の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための非盲検、第1b相／第2a相試験です。

この試験で使用される研究薬の名前はSVG103（パクサリシブ）です。

試験は2つの部分で構成されています：コアフェーズは、発作データを収集するための4週間の前向きベースライン期間（D-28〜D1）から始まり、その後12週間の治療フェーズが続きます。 エクステンションフェーズは、24週間の治療期間で構成されています。 エクステンションフェーズを継続しない参加者には、4週間のウォッシュアウト（フォローアップ）フェーズがあります。

重篤な副作用や疾患の進行がない限り、最大9ヶ月間、約15人の参加者がこの研究に参加することが予想されています。

「研究用」とは、薬剤が研究中であることを意味します。 米国食品医薬品局（FDA）は、この特定の疾患に対するSVG103（パクサリシブ）を承認していません。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オーストラリア
    • Victoria
      • Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
        • 募集
        • Austin Hospital
        • コンタクト：
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な参加基準：

  1. 以下の診断を受けた参加者：

    • FCD-II：臨床症状に基づくFCDタイプIIの診断で、陽性の磁気共鳴画像法（MRI）または脳組織の組織学的/病理学的分析によって確認されたもの、または
    • TSC：参加者の医療記録に記録された臨床的または遺伝的診断基準によるTSCの診断、または
    • HME：MRIで確認された確定HME。
  2. 18歳から65歳までの男性または女性（含む）。
  3. 適切な用量と治療期間で少なくとも2種類の抗てんかん薬（ASM）を使用しても発作のコントロールに失敗した経歴があること。
  4. 参加者は、ベースライン期間前の3か月のうち2か月間、月に少なくとも8回の計数可能な発作を経験したことが、過去の発作日誌に記録されていること。

6. 参加者がケトジェニック食または修正アトキンス食を摂取している場合、治験責任医師の意見により、そのレジメンが研究期間中変更されないこと。

7. 神経刺激装置（迷走神経刺激（VNS）、反応性神経刺激（RNS）、深部脳刺激（DBS））を装着した参加者で、以下のすべての条件を満たすもの：

  • スクリーニング訪問の1年以上前に装置が植え込まれていること。
  • 設定がスクリーニング訪問の3か月前から一定に保たれており、治験責任医師の意見により、研究期間中も一定に保つことができること。
  • バッテリーが研究期間中持続することが予想されること。 8. 参加者/介護者または法的代理人が、研究の性質とリスクについて適切に説明を受けた後、研究関連手順に従事する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があること。

主な除外基準：

  1. 治験責任医師またはスポンサーにより、研究への参加または研究の実施に干渉または影響を与える可能性があると判断される、臨床的に有意な肝臓、腎臓、肺、胃腸、神経学的（てんかん、HME、TSC、FCD-IIを除く）、自己免疫、免疫学的、感染症、血液学的、悪性疾患。
  2. 後天性免疫不全症候群（AIDS）、がん、栄養失調、特定の遺伝性疾患、または抗がん剤治療、放射線療法、幹細胞または臓器移植を受けている参加者として定義される免疫不全の参加者。
  3. 脳画像（磁気共鳴画像法［MRI］）で評価された進行性とみなされる活動性の中枢神経系（CNS）感染症、脱髄疾患、変性神経疾患、またはCNS疾患を有する参加者。
  4. 研究期間中に脳外科手術が検討されている、またはてんかんその他の理由でスクリーニング訪問の6か月以内に脳外科手術を受けた参加者。
  5. 治験責任医師により、患者の安全性を損なうと判断される、HbA1c値が9.0％以上、またはインスリン療法を必要とする高血糖または糖尿病、または著しくコントロール不良の高血糖または糖尿病を有する参加者。
  6. 臨床的に症状のある活動性肺炎を有する参加者。
  7. 心筋梗塞または冠動脈疾患の既往歴、または臨床的に有意な心電図異常を有する参加者。
  8. ベースライン期間に臨床的に有意な肝臓、腎臓、血液検査値を有する参加者。
  9. 試験製品の成分（微結晶セルロース、一水和物ラクトース、クロスカルメロースナトリウム、コロイダル二酸化ケイ素）に対する既知の感受性またはアレルギーを有する参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Arm1
Drug: SVG103 capsule (low-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
薬：SVG103
治験薬は、コアフェーズでは3か月間、延長フェーズではさらに6か月間投与されます。
経口投与、毎日、プロトコールに基づく用量です。
他の名前：
  • パクサリシブ
実験的：Arm2
Drug: SVG103 capsule (high-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
薬：SVG103
治験薬は、コアフェーズでは3か月間、延長フェーズではさらに6か月間投与されます。
経口投与、毎日、プロトコールに基づく用量です。
他の名前：
  • パクサリシブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs (SAEs), Adverse Drug Reactions (ADRs), TEAEs Leading to Discontinuation and Severity of TEAEs
時間枠：Up to 12 Weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a clinical study patient, temporally associated with the use of study drug, whether or not considered related to the study drug. A serious adverse event was any untoward medical occurrence that, at any dose, results in death, is life threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital anomaly/birth defect, or any other event that requires scientific judgment.
Up to 12 Weeks

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change from baseline in seizure frequency
時間枠：Baseline (week 1) to week 12
Assessed by seizure diaries
Baseline (week 1) to week 12

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sovargen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年7月14日

一次修了 (推定)

2027年2月1日

研究の完了 (推定)

2027年3月1日

試験登録日

最初に提出

2025年12月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月11日

最初の投稿 (実際)

2025年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月6日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SVG103-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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