Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka preparatu SVG103 (Paxalisib) w ogniskowej dysplazji korowej typu II (FCD-II), stwardnieniu guzowatym (TSC) lub hemimegalencefalii (HME)

6 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Sovargen

Otwarte, jednooślepione badanie fazy 1b/2a oceniające bezpieczeństwo i tolerancję doustnego preparatu SVG103 (Paxalisib) u dorosłych z ogniskową dysplazją kory mózgowej typu II (FCD-II), stwardnieniem guzowatym (TSC) lub hemimegalencefalią (HME), z kontynuacją długoterminowego leczenia

To jest wielonarodowe, otwarte, jedno-ramienne badanie leczenia uzupełniającego SVG103 (paxalisib) u dorosłych z FCD-II, TSC i HME.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To otwarta, jednostopniowa 1b/2a faza badania, mająca na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki SVG103 (paksalisib) u 15 pacjentów z ogniskową dysplazją korową typu II (FCD-II), stwardnieniem guzowatym (TSC) lub hemimegalencefalią (HME).

Nazwa badanego leku w tym badaniu to SVG103 (paksalisib).

Badanie składa się z dwóch części: faza główna obejmuje 4-tygodniowy prospektywny okres wyjściowy (D-28~D1) do zbierania danych o napadach, po którym następuje 12-tygodniowa faza leczenia. Faza przedłużona obejmuje 24-tygodniowy okres leczenia. Dla uczestników niekontynuujących w fazie przedłużonej przewidziano 4-tygodniowy okres wypłukania (kontrolny).

Oczekuje się, że około 15 uczestników weźmie udział w tym badaniu naukowym przez okres do 9 miesięcy, pod warunkiem braku poważnych skutków ubocznych i progresji choroby.

„Badany” oznacza, że lek jest w trakcie badania. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) nie zatwierdziła SVG103 (paksalisib) do leczenia tej konkretnej choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrutacyjny
        • Austin Hospital
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy z rozpoznaniem:

    • FCD-II: rozpoznanie FCD typu II na podstawie objawów klinicznych i potwierdzone pozytywnym wynikiem rezonansu magnetycznego (MRI) lub analizy histologicznej/patologicznej tkanki mózgowej, lub
    • TSC: rozpoznanie TSC według kryteriów diagnostycznych klinicznych lub genetycznych udokumentowanych w dokumentacji medycznej uczestnika, lub
    • HME: Ostateczne rozpoznanie HME potwierdzone MRI.
  2. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 65 lat (włącznie).
  3. Historia niepowodzenia w kontrolowaniu napadów pomimo stosowania co najmniej 2 LPP w odpowiednich dawkach i czasie leczenia.
  4. Uczestnicy musieli doświadczyć co najmniej 8 policzalnych napadów miesięcznie przez 2 z 3 miesięcy, udokumentowanych w historycznych dzienniczkach napadów przed okresem wyjściowym.

6. Jeśli uczestnicy stosują dietę ketogenną lub zmodyfikowaną dietę Atkinsa, zdaniem badacza, schemat może pozostać niezmieniony przez cały okres badania.

7. Uczestnicy z urządzeniami do neurostymulacji (tj. stymulacją nerwu błędnego (VNS), responsywną neurostymulacją (RNS), głęboką stymulacją mózgu (DBS), którzy spełniają wszystkie poniższe warunki:

  • Urządzenie zostało wszczepione ≥1 rok przed wizytą przesiewową.
  • Ustawienia musiały pozostać stałe przez 3 miesiące przed wizytą przesiewową i mogą pozostać stałe przez cały okres badania, zdaniem badacza.
  • Oczekuje się, że bateria wystarczy na cały okres badania. 8. Uczestnik/opiekun lub LAR gotowy do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po należytym poinformowaniu o charakterze i ryzyku badania oraz przed podjęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotne schorzenia wątroby, nerek, płuc, przewodu pokarmowego, neurologiczne (inne niż padaczka; HME; TSC; FCD-II), autoimmunologiczne, immunologiczne, infekcyjne, hematologiczne, nowotworowe, które mogą zakłócać lub wpływać na udział w badaniu lub jego przebieg, w ocenie badacza lub sponsora.
  2. Uczestnicy z niedoborem odporności, zdefiniowani jako zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS), nowotwór, niedożywienie i niektóre zaburzenia genetyczne lub poddawani leczeniu lekami przeciwnowotworowymi, radioterapii oraz przeszczepowi komórek macierzystych lub narządów.
  3. Uczestnicy z aktywnym zakażeniem ośrodkowego układu nerwowego (OUN), chorobą demielinizacyjną, zwyrodnieniową chorobą neurologiczną lub postępującą chorobą OUN, ocenioną w badaniu obrazowym mózgu (rezonans magnetyczny [MRI]).
  4. Uczestnicy rozważani do operacji mózgu w trakcie badania lub którzy przeszli operację mózgu w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową z powodu padaczki lub z innego powodu.
  5. Uczestnicy z poziomem HbA1c ≥9,0%, lub z hiperglikemią lub cukrzycą wymagającą insulinoterapii, lub z istotną niekontrolowaną hiperglikemią lub cukrzycą, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta, w ocenie badacza.
  6. Uczestnicy z aktywnym zapaleniem płuc, które jest objawowe klinicznie.
  7. Uczestnicy z wywiadem zawału mięśnia sercowego lub choroby wieńcowej lub klinicznie istotną nieprawidłowością w EKG.
  8. Uczestnicy z klinicznie istotnymi wartościami laboratoryjnymi wątroby, nerek i krwi w okresie wyjściowym.
  9. Uczestnicy ze znaną nadwrażliwością lub alergią na jakikolwiek składnik produktu badawczego (mikrokrystaliczna celuloza, monohydrat laktozy, kroskarmeloza sodowa i koloidalny dwutlenek krzemu).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Arm1
Drug: SVG103 capsule (low-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Lek: SVG103
Leczenie w badaniu jest podawane przez 3 miesiące w fazie głównej oraz przez dodatkowe 6 miesięcy w fazie przedłużonej.
Podawanie doustne, codziennie, dawkowanie zgodnie z protokołem.
Inne nazwy:
  • paxalisib
Eksperymentalny: Arm2
Drug: SVG103 capsule (high-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Lek: SVG103
Leczenie w badaniu jest podawane przez 3 miesiące w fazie głównej oraz przez dodatkowe 6 miesięcy w fazie przedłużonej.
Podawanie doustne, codziennie, dawkowanie zgodnie z protokołem.
Inne nazwy:
  • paxalisib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs (SAEs), Adverse Drug Reactions (ADRs), TEAEs Leading to Discontinuation and Severity of TEAEs
Ramy czasowe: Up to 12 Weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a clinical study patient, temporally associated with the use of study drug, whether or not considered related to the study drug. A serious adverse event was any untoward medical occurrence that, at any dose, results in death, is life threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital anomaly/birth defect, or any other event that requires scientific judgment.
Up to 12 Weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in seizure frequency
Ramy czasowe: Baseline (week 1) to week 12
Assessed by seizure diaries
Baseline (week 1) to week 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sovargen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SVG103-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj