Sécurité, Tolérance et Pharmacocinétique du SVG103 (Paxalisib) dans la Dysplasie Corticale Focale de Type II (DCF-II), la Sclérose Tubéreuse de Bourneville (STB) ou l'Hémimégalencéphalie (HME)

Critères d'inclusion clés :

1. Participants diagnostiqués avec :

   • DCF-II : diagnostic de DCF de type II basé sur les symptômes cliniques et confirmé par une imagerie par résonance magnétique (IRM) positive ou une analyse histologique/pathologique du tissu cérébral, ou
   • TSC : diagnostic de TSC selon les critères diagnostiques cliniques ou génétiques documentés dans le dossier médical du participant, ou
   • HME : HME définitif confirmé par IRM.
2. Homme ou femme âgé(e) de 18 à 65 ans (inclus).
3. Antécédents d'échec du contrôle des crises malgré au moins 2 ASM à des doses appropriées et une durée de traitement adéquate.
4. Les participants doivent avoir présenté au moins 8 crises dénombrables par mois pendant 2 des 3 mois, comme documenté dans les journaux de crises historiques avant la période de référence.

6. Si les participants suivent un régime cétogène ou Atkins modifié, que le régime puisse rester inchangé tout au long de l'étude, selon l'avis de l'investigateur.

7. Participants avec des dispositifs de neurostimulation (c'est-à-dire stimulation du nerf vague (SNV), neurostimulation réactive (NSR), stimulation cérébrale profonde (SCP) qui remplissent toutes les conditions suivantes :

• Le dispositif a été implanté ≥ 1 an avant la visite de dépistage.
• Les paramètres doivent être restés constants pendant 3 mois avant la visite de dépistage et peuvent rester constants tout au long de l'étude, selon l'avis de l'investigateur.
• La batterie devrait durer tout au long de l'étude.

8. Un participant/aidant ou LAR disposé à donner un consentement éclairé écrit, après avoir été correctement informé de la nature et des risques de l'étude et avant de s'engager dans toute procédure liée à l'étude.

Critères d'exclusion clés :

1. Affections hépatiques, rénales, pulmonaires, gastro-intestinales, neurologiques (autres que l'épilepsie ; HME ; TSC ; DCF-II), auto-immunes, immunologiques, infectieuses, hématologiques, malignes cliniquement significatives pouvant interférer avec ou affecter la participation à l'étude ou la conduite de l'étude, selon l'avis de l'investigateur ou du promoteur.
2. Participants immunodéprimés, définis comme souffrant du syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA), d'un cancer, de malnutrition, de certains troubles génétiques ou suivant un traitement avec des médicaments anticancéreux, une radiothérapie, et une greffe de cellules souches ou d'organe.
3. Participants présentant une infection active du système nerveux central (SNC), une maladie démyélinisante, une maladie neurologique dégénérative ou une maladie du SNC considérée comme progressive selon l'évaluation par imagerie cérébrale (imagerie par résonance magnétique [IRM]).
4. Participants envisageant une chirurgie cérébrale pendant l'étude ou ayant subi une chirurgie cérébrale dans les 6 mois précédant la visite de dépistage pour l'épilepsie ou toute autre raison.
5. Participants avec des taux d'HbA1c ≥ 9,0 %, ou avec une hyperglycémie ou un diabète nécessitant une insulinothérapie, ou une hyperglycémie ou un diabète sucré significativement non contrôlé qui compromettrait la sécurité du patient, selon l'avis de l'investigateur.
6. Participants présentant une pneumonite active symptomatique sur le plan clinique.
7. Participants avec des antécédents d'infarctus du myocarde ou de maladie coronarienne ou une anomalie ECG cliniquement significative.
8. Participants présentant des valeurs de laboratoire hépatiques, rénales et sanguines cliniquement significatives pendant la période de référence.
9. Participants avec une sensibilité ou une allergie connue à l'un des composants du ou des produits de recherche (cellulose microcristalline, lactose monohydraté, croscarmellose sodique et dioxyde de silicium colloïdal).