SVG103（Paxalisib）在局灶性皮质发育不良II型（FCD-II）、结节性硬化症（TSC）或半侧巨脑症（HME）中的安全性、耐受性和药代动力学
2026年8月6日 更新者：Sovargen
一项开放标签的1b/2a期研究，旨在评估口服SVG103（Paxalisib）在患有局灶性皮质发育不良II型（FCD-II）、结节性硬化症复合体（TSC）或半侧巨脑症（HME）的成人中的安全性和耐受性，随后进行长期治疗
这是一项针对FCD-II、TSC和HME成人患者的SVG103（paxalisib）辅助治疗的多国、开放标签、单臂试验。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的1b/2a期研究，旨在评估SVG103（paxalisib）在15名局灶性皮质发育不良II型（FCD-II）、结节性硬化症（TSC）或半侧巨脑畸形（HME）患者中的安全性、耐受性和药代动力学。
本研究涉及的研究药物名称为SVG103（paxalisib）。
试验分为两部分：核心阶段包括为期4周的前瞻性基线期（D-28~D1）以收集癫痫发作数据，随后是12周的治疗阶段。扩展阶段包括24周的治疗期。对于不继续参与扩展阶段的参与者，有4周的洗脱（随访）期。
预计约15名参与者将参与这项研究，最长可达9个月，前提是没有出现严重副作用和疾病进展。
“研究性”意味着该药物正在研究中。美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准SVG103（paxalisib）用于此特定疾病。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、澳大利亚、3084
- 招聘中
- Austin Hospital
-
接触：
- Epilepsy Research Centre
- 电话号码：+61 03 9035 7361
- 邮箱：erc-trials@unimelb.edu.au
-
Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- 招聘中
- The Alfred
-
接触：
- Alfred Neuroscience Clinical Trials Unit
- 电话号码：+61 03 9076 2029
- 邮箱：neurologyclinicaltrials@alfred.org.au
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
诊断为以下疾病的参与者：
- FCD-II：基于临床症状诊断为FCD II型，并通过阳性磁共振成像（MRI）或脑组织组织学/病理学分析确认，或
- TSC：根据参与者病历中记录的临床或遗传诊断标准诊断为TSC，或
- HME：通过MRI确认的明确HME。
- 年龄在18至65岁（含）之间的男性或女性。
- 尽管至少使用过2种适当剂量和治疗时程的抗癫痫药物（ASMs），仍有癫痫发作控制失败史。
- 参与者在基线期前3个月中的2个月内，根据历史癫痫日记记录，每月至少经历8次可计数的癫痫发作。
6. 如果参与者正在接受生酮饮食或改良阿特金斯饮食，研究者认为该方案可在整个研究期间保持不变。
7. 装有神经刺激装置（即迷走神经刺激（VNS）、反应性神经刺激（RNS）、深部脑刺激（DBS））的参与者，需满足以下所有条件：
- 装置在筛选访视前已植入≥1年。
- 研究者认为，装置设置必须在筛选访视前3个月内保持恒定，且在整个研究期间可保持不变。
- 电池预期可在整个研究期间持续使用。8. 参与者/护理者或法定授权代表（LAR）在被告知研究性质和风险后，并在参与任何与研究相关的程序前，愿意签署书面知情同意书。
关键排除标准：
- 研究者或申办方判定，具有临床显著意义的肝脏、肾脏、肺部、胃肠道、神经系统（除癫痫、HME、TSC、FCD-II外）、自身免疫、免疫、感染、血液系统、恶性疾病，可能干扰或影响研究参与或研究实施。
- 免疫功能低下的参与者，定义为获得性免疫缺陷综合征（AIDS）、癌症、营养不良、某些遗传性疾病，或正在接受抗癌药物、放射治疗、干细胞或器官移植治疗。
- 通过脑成像（磁共振成像[MRI]）评估，患有活动性中枢神经系统（CNS）感染、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或被视为进行性的CNS疾病的参与者。
- 在研究期间考虑进行脑部手术，或在筛选访视前6个月内因癫痫或任何其他原因接受过脑部手术的参与者。
- 研究者判定，糖化血红蛋白（HbA1c）水平≥9.0%，或患有需要胰岛素治疗的高血糖或糖尿病，或存在显著未控制的高血糖或糖尿病，可能危及患者安全。
- 具有临床活动性症状的肺炎的参与者。
- 有心肌梗死或冠状动脉疾病史，或具有临床显著意义的心电图异常的参与者。
- 在基线期具有临床显著意义的肝脏、肾脏和血液实验室检查值的参与者。
- 对研究产品中的任何成分（微晶纤维素、一水乳糖、交联羧甲基纤维素钠、胶体二氧化硅）已知过敏的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Arm1
Drug: SVG103 capsule (low-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
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核心阶段的研究治疗持续3个月，扩展阶段额外持续6个月。
口服，每日一次，剂量按方案执行。
其他名称：
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实验性的：Arm2
Drug: SVG103 capsule (high-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
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核心阶段的研究治疗持续3个月，扩展阶段额外持续6个月。
口服，每日一次，剂量按方案执行。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs (SAEs), Adverse Drug Reactions (ADRs), TEAEs Leading to Discontinuation and Severity of TEAEs
大体时间：Up to 12 Weeks
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An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a clinical study patient, temporally associated with the use of study drug, whether or not considered related to the study drug.
A serious adverse event was any untoward medical occurrence that, at any dose, results in death, is life threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital anomaly/birth defect, or any other event that requires scientific judgment.
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Up to 12 Weeks
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Change from baseline in seizure frequency
大体时间：Baseline (week 1) to week 12
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Assessed by seizure diaries
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Baseline (week 1) to week 12
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年7月14日
初级完成 (估计的)
2027年2月1日
研究完成 (估计的)
2027年3月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月11日
首次发布 (实际的)
2025年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月6日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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