Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av SVG103 (Paxalisib) ved fokal kortikal dysplasi type II (FCD-II), tuberøs sklerosekompleks (TSC) eller hemimegalencefali (HME)

6. august 2026 oppdatert av: Sovargen

En åpen fase 1b/2a-studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til oral SVG103 (Paxalisib) hos voksne med fokal kortikal dysplasi type II (FCD-II), tuberøs sklerosekompleks (TSC) eller hemimegalencefali (HME), etterfulgt av langtidsbehandling

Dette er en multinasjonal, åpen, ensidig studie av tilleggsbehandling med SVG103 (paxalisib) hos voksne med FCD-II, TSC og HME.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, fase 1b/2a-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk for SVG103 (paxalisib) hos 15 pasienter med fokal kortikal dysplasi type II (FCD-II), tuberøs sklerose kompleks (TSC) eller hemimegalencefali (HME).

Navnet på studielegemiddelet i denne studien er SVG103 (paxalisib).

Studien består av to deler: kjernedelen består av en 4 ukers prospektiv baselineperiode (D-28~D1) for å samle inn anfallsdata, etterfulgt av en 12-ukers behandlingsfase. Forlengelsesfasen består av en 24-ukers behandlingsperiode. For deltakere som ikke fortsetter i forlengelsesfasen, er det en 4-ukers utvaskings- (oppfølgings) fase.

Det forventes at om lag 15 deltakere vil delta i denne forskningsstudien i opptil 9 måneder, så lenge det ikke oppstår alvorlige bivirkninger og sykdomsprogresjon.

«Forskningslegemiddel» betyr at legemiddelet er under utredning. Den amerikanske mat- og legemiddelmyndigheten (FDA) har ikke godkjent SVG103 (paxalisib) for denne spesifikke sykdommen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekruttering
        • Austin Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  1. Deltakere med diagnose:

    • FCD-II: diagnose av FCD type II basert på kliniske symptomer og bekreftet med positiv magnetresonanstomografi (MR) eller histologisk/patologisk analyse av hjernevev, eller
    • TSC: diagnose av TSC enten etter kliniske eller genetiske diagnostiske kriterier som dokumentert i deltakerens medisinske journal, eller
    • HME: Definitiv HME bekreftet med MR.
  2. Mann eller kvinne mellom 18 og 65 år (inklusive).
  3. Historikk med manglende kontroll av anfall til tross for minst 2 ASM-er med passende doser og behandlingsvarighet.
  4. Deltakere må ha opplevd minst 8 tellbare anfall per måned i 2 av de 3 månedene som dokumentert i historiske anfallsdagbøker før basislinjeperioden.

6. Hvis deltakere er på ketogen eller modifisert Atkins-diett, må kostholdet kunne forbli uendret gjennom studien, etter forskerens vurdering.

7. Deltakere med nevrostimuleringsenheter (dvs. Vagusnervestimulering (VNS), Responsiv Nevrostimulering (RNS), Dyphjerne-stimulering (DBS) som oppfyller alle følgende betingelser:

  • Enheten har vært implantert i ≥1 år før screeningsbesøket.
  • Innstillingene må ha vært konstante i 3 måneder før screeningsbesøket og kan forbli konstante gjennom studien, etter forskerens vurdering.
  • Batteriet forventes å vare gjennom hele studien. 8. En deltaker/omsorgsperson eller LAR villig til å gi skriftlig samtykke etter å ha blitt riktig informert om studiens natur og risikoer, og før utførelse av studierelaterte prosedyrer.

Viktige eksklusjonskriterier:

  1. Klinisk signifikant leversykdom, nyresykdom, lungesykdom, mage-tarmsykdom, nevrologisk sykdom (annet enn epilepsi; HME; TSC; FCD-II), autoimmun sykdom, immunologisk sykdom, infeksjoner, hematologisk sykdom, ondartede tilstander som kan forstyrre eller påvirke deltakelse i studien eller studieutførelsen, etter forskerens eller sponsorens vurdering.
  2. Immundempede deltakere, definert som ervervet immunsvikt (AIDS), kreft, underernæring, og visse genetiske lidelser eller som gjennomgår behandling med kreftmedisiner, stråleterapi, og stamcelle- eller organtransplantasjon.
  3. Deltakere med aktiv sentralnervesystem (CNS)-infeksjon, demyeliniserende sykdom, degenerativ nevrologisk sykdom, eller CNS-sykdom vurdert som progressiv ved hjerneavbildning (magnetresonanstomografi [MR]).
  4. Deltakere som vurderes for hjernekirurgi under studien eller som har gjennomgått hjernekirurgi innen 6 måneder før screeningsbesøket for epilepsi eller annen grunn.
  5. Deltakere med HbA1c-nivåer ≥9,0 %, eller med hyperglykemi eller diabetes som krever insulinbehandling, eller signifikant ukontrollert hyperglykemi eller diabetes mellitus som vil kunne kompromittere pasientsikkerheten, etter forskerens vurdering.
  6. Deltakere med aktiv pneumonitt som er klinisk symptomatisk.
  7. Deltakere med historikk for hjerteinfarkt eller koronarsykdom eller klinisk signifikant EKG-avvik.
  8. Deltakere med klinisk signifikante lever-, nyre- og blodlaboratorieverdier i basislinjeperioden.
  9. Deltakere med kjent følsomhet eller allergi mot noen komponent i undersøkelsesproduktet(e) (mikrokrystallinsk cellulose, laktosemonohydrat, croscarmellosenatrium og kolloidalt silisiumdioksid).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm1
Drug: SVG103 capsule (low-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Legemiddel: SVG103
Studiebehandlingen administreres i 3 måneder i kjernfasen og i ytterligere 6 måneder i forlengelsesfasen.
Muntlig, daglig, dosering i henhold til protokoll.
Andre navn:
  • paxalisib
Eksperimentell: Arm2
Drug: SVG103 capsule (high-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Legemiddel: SVG103
Studiebehandlingen administreres i 3 måneder i kjernfasen og i ytterligere 6 måneder i forlengelsesfasen.
Muntlig, daglig, dosering i henhold til protokoll.
Andre navn:
  • paxalisib

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs (SAEs), Adverse Drug Reactions (ADRs), TEAEs Leading to Discontinuation and Severity of TEAEs
Tidsramme: Up to 12 Weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a clinical study patient, temporally associated with the use of study drug, whether or not considered related to the study drug. A serious adverse event was any untoward medical occurrence that, at any dose, results in death, is life threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital anomaly/birth defect, or any other event that requires scientific judgment.
Up to 12 Weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in seizure frequency
Tidsramme: Baseline (week 1) to week 12
Assessed by seizure diaries
Baseline (week 1) to week 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sovargen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SVG103-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere