Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SVG103 (Paxalisib):n turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka kohdetyypin II fokaalisessa kortikaalisessa dysplasiassa (FCD-II), tuberoosiskleroosissa (TSC) tai hemimegalenkefaliassa (HME)

torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: Sovargen

Avoimen leiman vaiheen 1b/2a tutkimus SVG103 (Paxalisib) suun kautta annosteltavan lääkkeen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on fokaalinen kortikaalinen dysplasia tyyppi II (FCD-II), tuberoosi skleroosikompleksi (TSC) tai hemimegalencefalia (HME), jota seuraa pitkäaikainen hoito

Tämä on monikansallinen, avoimen leiman, yksihaarainen tutkimus SVG103:n (paxalisib) lisähoitona aikuisilla, joilla on FCD-II, TSC ja HME.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoimen leiman, vaiheen 1b/2a tutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa SVG103 (paxalisib) 15 potilaalla, joilla on fokaalinen kortikaalinen dysplasia tyyppi II (FCD-II), tuberoosi skleroosikompleksi (TSC) tai hemimegalenkefalia (HME).

Tutkimukseen liittyvän lääkeaineen nimi on SVG103 (paxalisib).

Koe koostuu kahdesta osasta: ydinvaihe koostuu 4 viikon prospektiivisesta perustelujaksosta (D-28~D1) kouristustietojen keräämiseksi, jota seuraa 12 viikon hoitovaihe. Laajennusvaihe koostuu 24 viikon hoitojaksosta. Osallistujille, jotka eivät jatka laajennusvaiheessa, on 4 viikon pesu (seuranta) -vaihe.

Odotetaan, että noin 15 osallistujaa osallistuu tähän tutkimustutkimukseen jopa 9 kuukauden ajan, mikäli ei esiinny vakavia sivuvaikutuksia ja sairauden etenemistä.

"Tutkiva" tarkoittaa, että lääkettä tutkitaan. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt SVG103 (paxalisib):ää tähän tiettyyn sairauteen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrytointi
        • Austin Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Päätösluetteloon sisällytettävät kriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on diagnosoitu:

    • FCD-II: FCD-tyypin II diagnoosi perustuen kliinisiin oireisiin ja vahvistettu positiivisella magneettikuvauksella (MRI) tai aivokudoksen histologisella/patologisella analyysillä, tai
    • TSC: TSC-diagnoosi joko kliinisten tai geneettisten diagnoosikriteerien perusteella, kuten osallistujan sairauskertomuksessa on dokumentoitu, tai
    • HME: Varma HME-diagnoosi, joka on vahvistettu MRI:lla.
  2. Mies tai nainen 18–65-vuotiaana (mukaan lukien).
  3. Historia kohtauksien hallitsemattomuudesta, vaikka vähintään kaksi ASM-lääkettä on annettu asianmukaisilla annoksilla ja hoidon kestolla.
  4. Osallistujilla on oltava vähintään 8 laskettavaa kohtausta kuukaudessa kahdessa kolmesta kuukaudesta, kuten perusjakson edeltävissä historiallisissa kohtauspäiväkirjoissa on dokumentoitu.

6. Jos osallistujat ovat ketogeenisellä tai muokatulla Atkinsin ruokavaliolla, tutkijan mielestä ruokavalion on pysyttävä muuttumattomana koko tutkimuksen ajan.

7. Osallistujat, joilla on neurostimulaatiolaitteita (esim. Vagushermostimulaatio (VNS), Responsiivinen neurostimulaatio (RNS), Syväaivostimulaatio (DBS)), jotka täyttävät kaikki seuraavat ehdot:

  • Laite on ollut implantoituna ≥1 vuoden ennen seulontakäyntiä.
  • Asetusten on pysyttävä muuttumattomina 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja voivat pysyä muuttumattomina koko tutkimuksen ajan tutkijan mielestä.
  • Akun odotetaan kestävän koko tutkimuksen ajan. 8. Osallistuja/hoitaja tai LAR, joka on valmis antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen, kun heille on asianmukaisesti kerrottu tutkimuksen luonne ja riskit ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen aloittamista.

Päätösluettelosta poissuljettavat kriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävät maksa-, munuais-, keuhko-, ruoansulatus-, neurologiset (muut kuin epilepsia; HME; TSC; FCD-II), autoimmuuni-, immunologiset, infektiot, hematologiset, pahanlaatuiset tilat, jotka voivat häiritä tai vaikuttaa osallistumiseen tutkimukseen tai tutkimuksen toteutukseen tutkijan tai sponsorin määrittämänä.
  2. Immunokompromisoituneet osallistujat, määriteltynä hankittuna immunologisena puutostilana (AIDS), syöpä, aliravitsemus ja tietyt geneettiset häiriöt tai sellaiset, jotka ovat hoidon alla syöpälääkkeillä, sädehoidolla ja kantasolu- tai elinsiirrolla.
  3. Osallistujat, joilla on aktiivinen keskushermostoinfektio (CNS), demyelinisoiva sairaus, degeneratiivinen neurologinen sairaus tai aivokuvantamisessa (magneettikuvaus [MRI]) arvioitu etenevä CNS-sairaus.
  4. Osallistujat, joita harkitaan aivokirurgiaan tutkimuksen aikana tai jotka ovat käyneet läpi aivokirurgian 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä epilepsian tai minkä tahansa muun syyn vuoksi.
  5. Osallistujat, joiden HbA1c-tasot ovat ≥9,0 %, tai joilla on hyperglykemia tai diabetes, joka vaatii insuliinihoidon, tai merkittävä hallitsematon hyperglykemia tai diabetes mellitus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilasturvallisuuden.
  6. Osallistujat, joilla on aktiivista ja kliinisesti oireilevaa keuhkokuumeen kaltaista tulehdusta.
  7. Osallistujat, joilla on historiaa sydäninfarktista tai sepelvaltimotaudista tai kliinisesti merkittävästä EKG-poikkeavuudesta.
  8. Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittäviä maksa-, munuais- ja verilaboratorioarvoja perusjaksolla.
  9. Osallistujat, joilla on tunnettu herkkyys tai allergia tutkimusvalmisteeseen kuuluvalle aineelle (mikrokiteinen selluloosa, laktoosimonohydraatti, kroskarmelloosisodiuumi ja kolloidinen piidioksidi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Arm1
Drug: SVG103 capsule (low-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Lääke: SVG103
Hoitoa annetaan 3 kuukauden ajan perusvaiheessa ja vielä 6 kuukauden ajan jatkovaiheessa.
Suun kautta, päivittäin, annos määräyksen mukaisesti.
Muut nimet:
  • paxalisib
Kokeellinen: Arm2
Drug: SVG103 capsule (high-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Lääke: SVG103
Hoitoa annetaan 3 kuukauden ajan perusvaiheessa ja vielä 6 kuukauden ajan jatkovaiheessa.
Suun kautta, päivittäin, annos määräyksen mukaisesti.
Muut nimet:
  • paxalisib

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs (SAEs), Adverse Drug Reactions (ADRs), TEAEs Leading to Discontinuation and Severity of TEAEs
Aikaikkuna: Up to 12 Weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a clinical study patient, temporally associated with the use of study drug, whether or not considered related to the study drug. A serious adverse event was any untoward medical occurrence that, at any dose, results in death, is life threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital anomaly/birth defect, or any other event that requires scientific judgment.
Up to 12 Weeks

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change from baseline in seizure frequency
Aikaikkuna: Baseline (week 1) to week 12
Assessed by seizure diaries
Baseline (week 1) to week 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sovargen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SVG103-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa