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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたINS1202の単回髄腔内注射（IT）の安全性と薬力学を調査する研究 (ARMOR)

2026年8月31日 更新者：Insmed Gene Therapy LLC

筋萎縮性側索硬化症患者におけるINS1202単回髄腔内注射の安全性と薬力学を調査する第I相、多施設共同、非盲検、用量探索試験

この用量設定試験の主な目的は、スーパーオキシドジスムターゼ1型（SOD1）変異を有する、または既知のALS関連遺伝子変異を有さない18歳以上80歳未満のALS患者を対象に、IT投与によるINS1202単回投与の安全性、忍容性、および薬力学を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

23

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な選択基準: -

  • ボディマス指数（BMI）が18キログラム毎平方メートル（kg/m^2）以上の参加者。
  • ゴールドコースト診断基準によって診断された症状のあるALSの参加者。
  • 孤発性ALSコホート: 家族性ALSに関連する既知の単一遺伝子変異の検査結果が陰性であること。
  • SOD1-ALS（コホート2および3のみ）: 病原性SOD1変異が確認されており、家族性ALSに関連する他の遺伝子変異の検査結果が陰性であること。
  • コーディング領域における多型または変異は、研究介入との適合性を判断するためにスポンサーによる追加審査が必要となります。
  • ベースラインALSFRS-Rスコアが24以上であること。
  • ALSの罹病期間が42ヶ月以内であること。

主要な除外基準: -

  • 細胞療法または遺伝子療法によるALSの既往治療歴があること。
  • ALSまたは他の状態に対する調査薬または治療歴があること。

注: その他のプロトコルで定義された選択/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
散発性筋萎縮性側索硬化症（sALS）の参加者には、INS1202を用量レベル1で、Day 1にIT注射として投与されます。
遺伝的：INS1202
注射用懸濁液。
実験的：コホート2
sALSまたはSOD1-ALSの参加者は、Day 1に用量レベル2でINS1202をIT注射により投与されます。
遺伝的：INS1202
注射用懸濁液。
実験的：コホート3
sALSまたはSOD1-ALSの参加者は、Day 1にINS1202をIT注射で用量レベル3にて投与されます。
遺伝的：INS1202
注射用懸濁液。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療関連有害事象（TEAEs）の発生率と重症度
時間枠：最大48週間
最大48週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
INS1202-101の推奨フェーズ2投与量（RP2D）
時間枠：最大48週間
最大48週間
IT投与によるINS1202のウイルスベクター排出のドロップレットデジタルポリメラーゼ連鎖反応（ddPCR）による解析
時間枠：ベースライン、第1週、第2週、第4週、第16週、第32週
ベースライン、第1週、第2週、第4週、第16週、第32週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Insmed Gene Therapy LLC

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年1月9日

一次修了 (推定)

2030年3月31日

研究の完了 (推定)

2030年3月31日

試験登録日

最初に提出

2025年12月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月4日

最初の投稿 (実際)

2025年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月31日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • INS1202-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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