근위축성 축삭 경화증(ALS) 환자에서 INS1202의 단일 척수강 내 주사(IT)의 안전성 및 약력학을 조사하는 연구 (ARMOR)
2026년 8월 31일 업데이트: Insmed Gene Therapy LLC
근위축성 측삭 경화증 환자에서 INS1202 단회 척수강 내 주사의 안전성 및 약력학을 조사하기 위한 1상, 다기관, 개방형, 용량 탐색 연구
본 용량탐색 임상시험의 주 목적은 18세 이상 ~ 80세 미만의 근위축성 축삭경화증(ALS) 환자 중 초과산화물 불균형 효소 1형(SOD1) 돌연변이를 보유하거나 알려진 ALS 관련 유전자 돌연변이가 없는 참가자를 대상으로, 척수강 내 투여(IT) 방식으로 INS1202 단일 용량의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
23
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Insmed Medical Information
- 전화번호: 1-844-446-7633
- 이메일: medicalinformation@insmed.com
연구 장소
-
-
California
-
La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- USA004
-
연락하다:
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- USA002
-
연락하다:
-
-
Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 모병
- USA003
-
연락하다:
- 이메일: emosmil1@jhmi.edu
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- 모병
- USA009
-
연락하다:
-
-
Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65211
- 모병
- USA001
-
연락하다:
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43221
- 모병
- USA007
-
연락하다:
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- 모병
- USA006
-
연락하다:
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준: -
- 체질량지수(BMI)가 18kg/m^2 이상인 참가자.
- Gold Coast 진단 기준에 따라 증상이 있는 ALS로 진단된 참가자.
- 산발성 ALS 코호트: 가족성 ALS와 관련된 알려진 단일유전자 돌연변이에 대한 검사 결과 음성.
- SOD1-ALS (코호트 2 및 3만 해당): 확인된 병원성 SOD1 돌연변이, 가족성 ALS와 관련된 다른 유전적 돌연변이에 대한 검사 결과 음성.
- 코딩 영역의 모든 다형성 또는 돌연변이는 연구 개입과의 호환성을 결정하기 위해 스폰서의 추가 검토가 필요함.
- 기초 ALSFRS-R 점수 ≥ 24.
- ALS 질병 기간 ≤ 42개월.
주요 제외 기준: -
- 세포 또는 유전자 치료로 ALS에 대한 이전 치료 경험.
- 모든 연구용 약물 또는 치료(ALS 또는 다른 상태에 대한).
참고: 다른 프로토콜에서 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
산발성 근위축성 측삭 경화증(sALS) 환자는 1일차에 용량 수준 1의 INS1202를 IT 주사로 투여받게 됩니다.
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주사용 현탁액.
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실험적: 코호트 2
sALS 또는 SOD1-ALS 환자는 Day 1에 IT 주사로 dose level 2의 INS1202를 투여받게 됩니다.
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주사용 현탁액.
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실험적: 코호트 3
sALS 또는 SOD1-ALS를 가진 참가자들은 1일차에 IT 주사를 통해 INS1202를 용량 수준 3으로 투여받게 됩니다.
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주사용 현탁액.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상사건(TEAEs)의 발생률 및 중증도
기간: 최대 48주
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최대 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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INS1202-101의 권장 2상 투여 용량(RP2D)
기간: 최대 48주
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최대 48주
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드롭렛 디지털 중합효소연쇄반응(ddPCR)을 통한 INS1202의 척수강내 투여 후 바이러스 벡터 배출
기간: 베이스라인, 1주차, 2주차, 4주차, 16주차 및 32주차
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베이스라인, 1주차, 2주차, 4주차, 16주차 및 32주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 1월 9일
기본 완료 (추정된)
2030년 3월 31일
연구 완료 (추정된)
2030년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 4일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- INS1202-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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