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Uno studio per indagare la sicurezza e la farmacodinamica di una singola iniezione intratecale (IT) di INS1202 in partecipanti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) (ARMOR)

19 maggio 2026 aggiornato da: Insmed Gene Therapy LLC

Uno studio di Fase 1, multicentrico, in aperto, per la ricerca della dose per valutare la sicurezza e la farmacodinamica di una singola iniezione intratecale di INS1202 in pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica

L'obiettivo primario di questo studio di determinazione della dose è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di una singola dose di INS1202 somministrata per via IT in partecipanti di età ≥ 18 a <80 anni con SLA che presentano mutazioni della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1) o che non presentano mutazioni genetiche note correlate alla SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

23

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave: -

  • Partecipante con indice di massa corporea (IMC) ≥18 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).
  • Partecipante con SLA sintomatica diagnosticata secondo i criteri diagnostici di Gold Coast.
  • Cohorti SLA sporadica: Test negativo per mutazioni monogeniche note associate a SLA familiare.
  • SLA-SOD1 (solo Cohorts 2 e 3): Mutazione SOD1 patogenica confermata, con test negativo per altre mutazioni genetiche associate a SLA familiare.
  • Qualsiasi polimorfismo o mutazione nella regione codificante richiederà una revisione aggiuntiva da parte dello Sponsor per determinare la compatibilità con l'intervento dello studio.
  • ALSFRS-R basale ≥ 24.
  • Durata della malattia SLA ≤ 42 mesi.

Criteri di esclusione chiave: -

  • Trattamento precedente per SLA con terapie cellulari o geniche.
  • Qualsiasi farmaco o trattamento sperimentale (per SLA o altre condizioni).

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohorte 1
Ai partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica sporadica (sALS) verrà somministrato INS1202, iniezione IT al livello di dose 1 il Giorno 1.
Genetico: INS1202
Sospensione iniettabile.
Sperimentale: Cohorte 2
Ai partecipanti con sALS o SOD1-ALS verrà somministrato INS1202 tramite iniezione IT al livello di dose 2 il Giorno 1.
Genetico: INS1202
Sospensione iniettabile.
Sperimentale: Cohort 3
Ai partecipanti con sALS o SOD1-ALS, verrà somministrato INS1202 mediante iniezione IT al livello di dose 3 il Giorno 1.
Genetico: INS1202
Sospensione iniettabile.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e Gravità degli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose Raccomandata di Fase 2 (RP2D) di INS1202-101
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane
Eliminazione del Vettore Virale a Seguito della Somministrazione Intratecale di INS1202 Tramite Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 16 e Settimana 32
Baseline, Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 16 e Settimana 32

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INS1202-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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