Studie zkoumající bezpečnost a farmakodynamiku jediné intratekální injekce (IT) přípravku INS1202 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (ARMOR)
19. května 2026 aktualizováno: Insmed Gene Therapy LLC
Fáze 1, multicentrická, otevřená, dávkově hledací studie pro zkoumání bezpečnosti a farmakodynamiky jedné intratekální injekce INS1202 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Primárním cílem této studie zaměřené na stanovení dávky je vyhodnotit bezpečnost, tolerovatelnost a farmakodynamiku jedné dávky přípravku INS1202 při nitrožeberní aplikaci u účastníků ≥ 18 do <80 let věku s ALS, kteří nesou mutace superoxiddismutázy typu 1 (SOD1) nebo nemají žádnou známou ALS související genetickou mutaci.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
23
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Insmed Medical Information
- Telefonní číslo: 1-844-446-7633
- E-mail: medicalinformation@insmed.com
Studijní místa
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- USA004
-
Kontakt:
- E-mail: rprevite@health.ucsd.edu
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Nábor
- USA002
-
Kontakt:
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
- Nábor
- USA001
-
Kontakt:
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
- Nábor
- USA007
-
Kontakt:
- E-mail: ALSResearch@osumc.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Nábor
- USA006
-
Kontakt:
- E-mail: Gemma.krautzel@jefferson.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení: -
- Účastník s indexem tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 18 kilogramů na metr čtvereční (kg/m²).
- Účastník se symptomatickou ALS diagnostikovanou podle diagnostických kritérií Gold Coast.
- Kohorty sporadické ALS: Negativní testování na známé monogenní mutace spojené s familiární ALS.
- SOD1-ALS (pouze kohorty 2 a 3): Potvrzená patogenní mutace SOD1 s negativním testováním na další genetické mutace spojené s familiární ALS.
- Jakýkoli polymorfismus nebo mutace v kódující oblasti bude vyžadovat dodatečný přezkum zadavatelem studie pro určení kompatibility se studijní intervencí.
- Základní hodnota ALSFRS-R ≥ 24.
- Trvání onemocnění ALS ≤ 42 měsíců.
Klíčová kritéria pro vyloučení: -
- Předchozí léčba ALS buněčnými nebo genovými terapiemi.
- Jakýkoli experimentální lék nebo léčba (pro ALS nebo jiný stav).
Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
Účastníkům se sporadickou amyotrofickou laterální sklerózou (sALS) bude podán přípravek INS1202, intratekálně injekčně, v dávkové úrovni 1 v den 1.
|
Suspenze pro injekci.
|
|
Experimentální: Kohorta 2
Účastníkům s buď sALS nebo SOD1-ALS bude podán INS1202 pomocí IT injekce v dávkové úrovni 2 v den 1.
|
Suspenze pro injekci.
|
|
Experimentální: Kohorta 3
Účastníkům se sALS nebo SOD1-ALS bude v den 1 podán INS1202 pomocí IT injekce v dávce úrovně 3.
|
Suspenze pro injekci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod vznikajících během léčby (TEAEs)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doporučená dávka pro fázi 2 (RP2D) přípravku INS1202-101
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
|
Vylučování virového vektoru po IT aplikaci INS1202 pomocí kapičkové digitální polymerázové řetězové reakce (ddPCR)
Časové okno: Baseline, Týden 1, Týden 2, Týden 4, Týden 16 a Týden 32
|
Baseline, Týden 1, Týden 2, Týden 4, Týden 16 a Týden 32
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. ledna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. března 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
17. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- INS1202-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .