Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka säkerheten och farmakodynamiken hos en enda intratekal injektion (IT) av INS1202 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (ARMOR)

31 augusti 2026 uppdaterad av: Insmed Gene Therapy LLC

En fas 1, multicenter, öppen, dosbestämmande studie för att undersöka säkerheten och farmakodynamiken av en enda intratekal injektion av INS1202 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros

Det primära målet med denna dossökningsstudie är att utvärdera säkerheten, toleransen och farmakodynamiken för en enda dos av INS1202 via IT-administrering hos deltagare ≥ 18 till <80 år med ALS som bär på superoxid-dismutas typ 1 (SOD1)-mutationer eller som inte har någon känd ALS-relaterad genetisk mutation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

23

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Huvudinklusionskriterier: -

  • Deltagare med kroppsmassaindex (BMI) ≥18 kilogram per kvadratmeter (kg/m²).
  • Deltagare med symptomgivande ALS enligt diagnostiska kriterierna från Gold Coast.
  • Sporadiska ALS-kohorter: Negativt testresultat för kända monogena mutationer associerade med familjär ALS.
  • SOD1-ALS (endast kohort 2 och 3): Bekräftad patogen SOD1-mutation, med negativt testresultat för andra genetiska mutationer associerade med familjär ALS.
  • Eventuell polymorfism eller mutation i kodningsregionen kräver ytterligare granskning av sponsor för att bedöma kompatibilitet med studieinterventionen.
  • Baslinje ALSFRS-R ≥24.
  • ALS-sjukdomsvaraktighet ≤42 månader.

Huvudexklusionskriterier: -

  • Tidigare behandling för ALS med cell- eller genterapier.
  • Eventuell undersökningsmedicin eller behandling (för ALS eller annat tillstånd).

Obs: Andra protokoll-definierade inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Deltagare med sporadisk amyotrofisk lateralskleros (sALS) kommer att administreras INS1202, IT-injektion på dosnivå 1 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspension för injektion.
Experimentell: Kohort 2
Deltagare med antingen sALS eller SOD1-ALS kommer att få INS1202 administrerat via IT-injektion på dosnivå 2 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspension för injektion.
Experimentell: Kohort 3
Deltagare med antingen sALS eller SOD1-ALS kommer att få INS1202 via IT-injektion på dosnivå 3 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspension för injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst och allvarlighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: Upp till 48 veckor
Upp till 48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Rekommenderad fas 2-dos (RP2D) av INS1202-101
Tidsram: Upp till 48 veckor
Upp till 48 veckor
Viralvektorspridning efter intratekal administration av INS1202 med droppdigital polymeraskedjereaktion (ddPCR)
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 16 och vecka 32
Baslinje, vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 16 och vecka 32

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2025

Första postat (Faktisk)

17 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INS1202-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera