Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie naar de veiligheid en farmacodynamiek van een enkele intrathecale injectie (IT) van INS1202 bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (ARMOR)

31 augustus 2026 bijgewerkt door: Insmed Gene Therapy LLC

Een fase 1, multicenter, open-label, dosisvindingsonderzoek naar de veiligheid en farmacodynamiek van een enkele intrathecale injectie van INS1202 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose

Het primaire doel van deze dosisbepalingsstudie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek te evalueren van een enkele dosis INS1202 via IT-toediening bij deelnemers ≥ 18 tot <80 jaar met ALS die mutaties in superoxide dismutase type 1 (SOD1) dragen of geen bekende ALS-gerelateerde genetische mutatie hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

23

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijke inclusiecriteria: -

  • Deelnemer met een body mass index (BMI) ≥18 kilogram per vierkante meter (kg/m²).
  • Deelnemer met symptomatische ALS zoals gediagnosticeerd volgens de Gold Coast-diagnostische criteria.
  • Sporadische ALS-cohorten: Negatieve testresultaten voor bekende monogenetische mutaties geassocieerd met familiaire ALS.
  • SOD1-ALS (alleen cohorten 2 en 3): Bevestigde pathogene SOD1-mutatie, met negatieve testresultaten voor andere genetische mutaties geassocieerd met familiaire ALS.
  • Elk polymorfisme of mutatie in het coderende gebied vereist aanvullende beoordeling door de Sponsor om de compatibiliteit met de studie-interventie te bepalen.
  • Baseline ALSFRS-R ≥ 24.
  • ALS-ziekteduur ≤ 42 maanden.

Belangrijke exclusiecriteria: -

  • Eerdere behandeling voor ALS met cel- of gentherapieën.
  • Elk experimenteel geneesmiddel of behandeling (voor ALS of andere aandoeningen).

Opmerking: Andere protocolgedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Deelnemers met sporadische amyotrofische laterale sclerose (sALS) krijgen INS1202 toegediend, IT-injectie op dosisniveau 1 op dag 1.
Genetisch: INS1202
Suspensie voor injectie.
Experimenteel: Cohort 2
Deelnemers met sALS of SOD1-ALS krijgen INS1202 toegediend via IT-injectie op dosisniveau 2 op dag 1.
Genetisch: INS1202
Suspensie voor injectie.
Experimenteel: Cohort 3
Deelnemers met sALS of SOD1-ALS krijgen INS1202 toegediend via IT-injectie op dosisniveau 3 op dag 1.
Genetisch: INS1202
Suspensie voor injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van behandelinggerelateerde bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Tot 48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aanbevolen Fase 2 Dosis (RP2D) van INS1202-101
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Tot 48 weken
Viral Vector Shedding na IT-toediening van INS1202 door Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR)
Tijdsspanne: Baseline, week 1, week 2, week 4, week 16 en week 32
Baseline, week 1, week 2, week 4, week 16 en week 32

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INS1202-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren