Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению безопасности и фармакодинамики однократной интратекальной инъекции (ИТ) препарата INS1202 у участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (ARMOR)

31 августа 2026 г. обновлено: Insmed Gene Therapy LLC

Фаза 1, многоцентровое, открытое, дозоподбирающее исследование для изучения безопасности и фармакодинамики однократной интратекальной инъекции INS1202 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом

Основная цель этого исследования по подбору дозы заключается в оценке безопасности, переносимости и фармакодинамики однократной дозы INS1202 при интратекальном введении у участников в возрасте ≥ 18 до <80 лет с БАС, которые являются носителями мутаций в гене супероксиддисмутазы 1 типа (SOD1) или не имеют известных генетических мутаций, связанных с БАС.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

23

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Insmed Medical Information
  • Номер телефона: 1-844-446-7633
  • Электронная почта: medicalinformation@insmed.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • USA003
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения: -

  • Участник с индексом массы тела (ИМТ) ≥18 килограммов на квадратный метр (кг/м²).
  • Участник с симптоматическим БАС, диагностированным по критериям диагностики Gold Coast.
  • Когорты со спорадическим БАС: отрицательные результаты тестирования на известные моногенные мутации, связанные с семейным БАС.
  • БАС-SOD1 (только когорты 2 и 3): подтвержденная патогенная мутация SOD1 с отрицательными результатами тестирования на другие генетические мутации, связанные с семейным БАС.
  • Любой полиморфизм или мутация в кодирующей области потребуют дополнительного рассмотрения Спонсором для определения совместимости с исследуемым вмешательством.
  • Базовый показатель ALSFRS-R ≥ 24.
  • Продолжительность заболевания БАС ≤ 42 месяцев.

Ключевые критерии исключения: -

  • Предыдущее лечение БАС клеточной или генной терапией.
  • Любое исследуемое лекарственное средство или лечение (для БАС или другого состояния).

Примечание: Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Участникам со спорадическим боковым амиотрофическим склерозом (сБАС) будет введен INS1202, IT инъекция в дозе уровня 1 на День 1.
Генетический: INS1202
Суспензия для инъекций.
Экспериментальный: Когорта 2
Участникам с sALS или SOD1-ALS будет введен INS1202 посредством интратекальной инъекции в дозе уровня 2 в День 1.
Генетический: INS1202
Суспензия для инъекций.
Экспериментальный: Когорта 3
Участникам с sALS или SOD1-ALS будет введен INS1202 посредством интратекальной инъекции на уровне дозы 3 в День 1.
Генетический: INS1202
Суспензия для инъекций.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (НЯЛ)
Временное ограничение: До 48 недель
До 48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Рекомендуемая доза для фазы 2 (RP2D) INS1202-101
Временное ограничение: До 48 недель
До 48 недель
Выделение вирусного вектора после интратрахеального введения INS1202 методом цифровой капельной полимеразной цепной реакции (ddPCR)
Временное ограничение: Базовый уровень, Неделя 1, Неделя 2, Неделя 4, Неделя 16 и Неделя 32
Базовый уровень, Неделя 1, Неделя 2, Неделя 4, Неделя 16 и Неделя 32

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Insmed Gene Therapy LLC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 января 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • INS1202-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться