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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Pharmakodynamik einer einzelnen intrathekalen Injektion (IT) von INS1202 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (ARMOR)

10. Juni 2026 aktualisiert von: Insmed Gene Therapy LLC

Eine Phase-1-, multizentrische, offene, dosisfindende Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Pharmakodynamik einer einzelnen intrathekalen Injektion von INS1202 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

Das primäre Ziel dieser Dosisfindungsstudie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik einer Einzeldosis INS1202 über eine IT-Verabreichung bei Teilnehmern ≥ 18 bis <80 Jahren mit ALS zu bewerten, die Mutationen der Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1) tragen oder keine bekannte ALS-bezogene genetische Mutation aufweisen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

23

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupt-Einschlusskriterien: -

  • Teilnehmer mit einem Body-Mass-Index (BMI) ≥18 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m²).
  • Teilnehmer mit symptomatischer ALS, diagnostiziert nach den Gold-Coast-Diagnosekriterien.
  • Sporadische ALS-Kohorten: Negatives Testergebnis für bekannte monogene Mutationen, die mit familiärer ALS assoziiert sind.
  • SOD1-ALS (nur Kohorten 2 und 3): Bestätigte pathogene SOD1-Mutation mit negativem Testergebnis für andere genetische Mutationen, die mit familiärer ALS assoziiert sind.
  • Jegliche Polymorphismus oder Mutation in der kodierenden Region erfordert eine zusätzliche Überprüfung durch den Sponsor, um die Kompatibilität mit der Studienintervention zu bestimmen.
  • Baseline-ALSFRS-R ≥ 24.
  • ALS-Erkrankungsdauer ≤ 42 Monate.

Haupt-Ausschlusskriterien: -

  • Frühere Behandlung der ALS mit zellulären oder Gentherapien.
  • Jegliche Prüfmedikation oder Behandlung (für ALS oder andere Erkrankungen).

Hinweis: Weitere protokollbedingte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Teilnehmer mit sporadischer amyotropher Lateralsklerose (sALS) erhalten am Tag 1 eine intrathekale Injektion von INS1202 in Dosisstufe 1.
Genetisch: INS1202
Suspension zur Injektion.
Experimental: Kohorte 2
Teilnehmer mit entweder sALS oder SOD1-ALS erhalten INS1202 am Tag 1 über eine IT-Injektion auf Dosisstufe 2.
Genetisch: INS1202
Suspension zur Injektion.
Experimental: Kohorte 3
Teilnehmer mit entweder sALS oder SOD1-ALS erhalten am Tag 1 INS1202 über eine IT-Injektion in Dosisstufe 3.
Genetisch: INS1202
Suspension zur Injektion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) von INS1202-101
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen
Viraler Vektorshedding nach IT-Verabreichung von INS1202 durch Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR)
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 4, Woche 16 und Woche 32
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 4, Woche 16 und Woche 32

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INS1202-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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