Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge sikkerheden og farmakodynamikken af en enkelt intratekal injektion (IT) af INS1202 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (ARMOR)

19. maj 2026 opdateret af: Insmed Gene Therapy LLC

En fase 1, multicenter, åben-label, dosisfindingsundersøgelse for at undersøge sikkerheden og farmakodynamikken ved en enkelt intratekal injektion af INS1202 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Det primære mål med denne dosisfindingsundersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af en enkelt dosis INS1202 via IT-administration hos deltagere ≥ 18 til <80 år med ALS, der bærer superoxid dismutase type 1 (SOD1)-mutationer eller ikke har kendte ALS-relaterede genetiske mutationer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier: -

  • Deltager med body mass index (BMI) ≥18 kilogram per kvadratmeter (kg/m²).
  • Deltager med symptomatisk ALS diagnosticeret efter Gold Coast-diagnosekriterierne.
  • Sporadiske ALS-kohorter: Negativ test for kendte monogene mutationer forbundet med familial ALS.
  • SOD1-ALS (kun kohorte 2 og 3): Bekræftet patogen SOD1-mutation med negativ test for andre genetiske mutationer forbundet med familial ALS.
  • Ethvert polymorfi eller mutation i kodningsregionen vil kræve yderligere gennemgang af sponsoren for at vurdere kompatibilitet med studieinterventionen.
  • Baseline ALSFRS-R ≥ 24.
  • ALS-sygdomsvarighed ≤ 42 måneder.

Vigtige eksklusionskriterier: -

  • Tidligere behandling for ALS med cellulære eller genterapier.
  • Ethvert undersøgelsesmedikament eller behandling (for ALS eller anden tilstand).

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Deltagere med sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (sALS) vil få administreret INS1202, IT-injektion på dosisniveau 1 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspension til injektion.
Eksperimentel: Kohorte 2
Deltagere med enten sALS eller SOD1-ALS vil få administreret INS1202 via IT-injektion i dosisniveau 2 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspension til injektion.
Eksperimentel: Kohorte 3
Deltagere med enten sALS eller SOD1-ALS vil få administreret INS1202 via IT-injektion på dosisniveau 3 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspension til injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og alvorlighed af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Op til 48 uger
Op til 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Anbefalet fase 2-dosis (RP2D) af INS1202-101
Tidsramme: Op til 48 uger
Op til 48 uger
Viral Vector Shedding Efter IT-administration af INS1202 ved Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR)
Tidsramme: Baseline, uge 1, uge 2, uge 4, uge 16 og uge 32
Baseline, uge 1, uge 2, uge 4, uge 16 og uge 32

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2025

Først opslået (Faktiske)

17. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INS1202-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner