此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项研究单次鞘内注射（IT）INS1202对肌萎缩侧索硬化症（ALS）参与者的安全性和药效学的临床试验 (ARMOR)

2026年8月31日 更新者：Insmed Gene Therapy LLC

一项1期、多中心、开放标签、剂量探索研究，旨在评估单次鞘内注射INS1202在肌萎缩侧索硬化症患者中的安全性和药效学

这项剂量探索研究的主要目的是评估单剂量INS1202通过鞘内给药在年龄≥18至<80岁、携带超氧化物歧化酶1型（SOD1）突变或不携带已知肌萎缩侧索硬化相关基因突变的肌萎缩侧索硬化参与者中的安全性、耐受性和药效学。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

23

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：-

  • 参与者体重指数（BMI）≥18千克/平方米（kg/m²）。
  • 参与者患有症状性肌萎缩侧索硬化（ALS），符合黄金海岸诊断标准。
  • 散发性ALS队列：已知与家族性ALS相关的单基因突变检测结果为阴性。
  • SOD1-ALS（仅限队列2和3）：确认存在致病性SOD1突变，且其他与家族性ALS相关的基因突变检测结果为阴性。
  • 编码区域的任何多态性或突变均需由申办方进行额外审查，以确定是否与研究干预措施兼容。
  • 基线ALSFRS-R评分≥24分。
  • ALS病程≤42个月。

主要排除标准：-

  • 既往接受过细胞或基因疗法治疗ALS。
  • 任何研究性药物或治疗（针对ALS或其他疾病）。

注意：可能适用其他方案定义的纳入/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1
患有散发性肌萎缩侧索硬化症 (sALS) 的参与者将在第1天接受剂量水平1的INS1202 IT注射。
遗传的：INS1202
注射用混悬液。
实验性的：队列2
患有sALS或SOD1-ALS的参与者将在第1天通过鞘内注射以剂量水平2接受INS1202。
遗传的：INS1202
注射用混悬液。
实验性的：队列3
患有散发性肌萎缩侧索硬化症（sALS）或SOD1-ALS的参与者，将在第1天通过鞘内注射接受剂量水平3的INS1202。
遗传的：INS1202
注射用混悬液。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
治疗中出现的不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度
大体时间：最多48周
最多48周

次要结果测量

结果测量
大体时间
INS1202-101的推荐二期剂量（RP2D）
大体时间：最多 48 周
最多 48 周
经IT给药的INS1202病毒载体脱落情况通过微滴数字聚合酶链反应（ddPCR）检测
大体时间：基线、第1周、第2周、第4周、第16周和第32周
基线、第1周、第2周、第4周、第16周和第32周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Insmed Gene Therapy LLC

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年1月9日

初级完成 (估计的)

2030年3月31日

研究完成 (估计的)

2030年3月31日

研究注册日期

首次提交

2025年12月4日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月4日

首次发布 (实际的)

2025年12月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月31日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • INS1202-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅