Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki pojedynczej iniekcji dokanałowej (IT) preparatu INS1202 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (SLA) (ARMOR)

31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Insmed Gene Therapy LLC

Faza 1, wieloośrodkowe, otwarte badanie z ustalaniem dawki, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki pojedynczej iniekcji dokanałowej INS1202 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Głównym celem tego badania ustalającego dawkę jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki pojedynczej dawki INS1202 podanej drogą IT u uczestników ≥ 18 do <80 lat z ALS, którzy są nosicielami mutacji dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1) lub nie posiadają znanej mutacji genetycznej związanej z ALS.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

23

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia: -

  • Uczestnik z wskaźnikiem masy ciała (BMI) ≥18 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m²).
  • Uczestnik z objawowym SLA zdiagnozowanym zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Gold Coast.
  • Kohorty sporadycznego SLA: Negatywny wynik testu na znane mutacje monogenowe związane z rodzinnym SLA.
  • SLA-SOD1 (tylko kohorty 2 i 3): Potwierdzona patogenna mutacja SOD1, z negatywnym wynikiem testu na inne mutacje genetyczne związane z rodzinnym SLA.
  • Każdy polimorfizm lub mutacja w regionie kodującym będzie wymagać dodatkowej oceny przez Sponsora w celu określenia kompatybilności z interwencją badawczą.
  • Wartość wyjściowa ALSFRS-R ≥ 24.
  • Czas trwania choroby SLA ≤ 42 miesiące.

Kluczowe kryteria wyłączenia: -

  • Poprzednie leczenie SLA za pomocą terapii komórkowych lub genowych.
  • Jakiekolwiek badane leki lub leczenie (na SLA lub inne schorzenie).

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnikom ze sporadycznym stwardnieniem zanikowym bocznym (sALS) zostanie podany preparat INS1202 w formie wstrzyknięcia IT w dawce 1 w dniu 1.
Genetyczny: INS1202
Zawiesina do wstrzykiwań.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy z sALS lub SOD1-ALS otrzymają INS1202 drogą iniekcji IT w dawce 2 w Dniu 1.
Genetyczny: INS1202
Zawiesina do wstrzykiwań.
Eksperymentalny: Kohorta 3
Uczestnicy z sALS lub SOD1-ALS otrzymają INS1202 poprzez iniekcję dokanałową w dawce poziomu 3 w Dniu 1.
Genetyczny: INS1202
Zawiesina do wstrzykiwań.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zalecana dawka w fazie 2 (RP2D) dla INS1202-101
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni
Sianie wektorów wirusowych po podaniu śródskórnym INS1202 metodą cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy w kroplach (ddPCR)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 16 i tydzień 32
Linia bazowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 16 i tydzień 32

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INS1202-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj