Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten og farmakodynamikken ved en enkelt intratekal injeksjon (IT) av INS1202 hos deltakere med amyotrofisk lateralsklerose (ALS) (ARMOR)

31. august 2026 oppdatert av: Insmed Gene Therapy LLC

En fase 1, multicenter, åpenmerket, dosefinnerstudie for å undersøke sikkerheten og farmakodynamikken til en enkelt intratekal injeksjon av INS1202 hos pasienter med amyotrofisk lateralsklerose

Hovedformålet med denne doseringsstudien er å vurdere sikkerheten, toleransen og farmakodynamikken til en enkeltdose INS1202 via IT-administrering hos deltakere ≥18 til <80 år med ALS som bærer superoksiddismutase type 1 (SOD1)-mutasjoner eller som ikke har noen kjent ALS-relatert genetisk mutasjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier: -

  • Deltaker med kroppsmasseindeks (KMI) ≥18 kilogram per kvadratmeter (kg/m²).
  • Deltaker med symptomatisk ALS diagnostisert etter Gold Coast-diagnosekriteriene.
  • Sporadiske ALS-kohorter: Negativ testing for kjente monogene mutasjoner assosiert med familiær ALS.
  • SOD1-ALS (kun kohort 2 og 3): Bekreftet patogen SOD1-mutasjon, med negativ testing for andre genetiske mutasjoner assosiert med familiær ALS.
  • Enhver polymorfi eller mutasjon i kodingsregionen vil kreve ytterligere vurdering av Sponsor for å fastslå kompatibilitet med studieintervensjonen.
  • Baseline ALSFRS-R ≥ 24.
  • ALS-sykdomsvarighet ≤ 42 måneder.

Viktige eksklusjonskriterier: -

  • Tidligere behandling for ALS med celle- eller genterapier.
  • Enhver undersøkelsesmedisin eller behandling (for ALS eller annen tilstand).

Merk: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakere med sporadisk amyotrofisk lateralsklerose (sALS) vil få administrert INS1202, IT-injeksjon på dose-nivå 1 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspensjon for injeksjon.
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakere med enten sALS eller SOD1-ALS vil få administrert INS1202 via IT-injeksjon på dose nivå 2 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspensjon for injeksjon.
Eksperimentell: Kohort 3
Deltakere med enten sALS eller SOD1-ALS vil få administrert INS1202 via IT-injeksjon på doseplan 3 på dag 1.
Genetisk: INS1202
Suspensjon for injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil 48 uker
Opptil 48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Anbefalt dose for fase 2 (RP2D) av INS1202-101
Tidsramme: Opptil 48 uker
Opptil 48 uker
Viralvektorutslipp etter intratumoral administrering av INS1202 ved hjelp av dråpedigital polymerasekjedereaksjon (ddPCR)
Tidsramme: Baseline, uke 1, uke 2, uke 4, uke 16 og uke 32
Baseline, uke 1, uke 2, uke 4, uke 16 og uke 32

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2030

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INS1202-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere