Um Estudo para Investigar a Segurança e a Farmacodinâmica de uma Injeção Intratecal (IT) Única de INS1202 em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) (ARMOR)
31 de agosto de 2026 atualizado por: Insmed Gene Therapy LLC
Um Estudo de Fase 1, Multicêntrico, Aberto, de Determinação de Dose para Investigar a Segurança e Farmacodinâmica de uma Única Injeção Intratecal de INS1202 em Doentes com Esclerose Lateral Amiotrófica
O principal objetivo deste estudo de determinação de dose é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica de uma dose única de INS1202 por via IT em participantes ≥ 18 a <80 anos de idade com ELA que apresentam mutações da superóxido dismutase tipo 1 (SOD1) ou que não apresentam mutações genéticas conhecidas relacionadas com a ELA.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
23
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Insmed Medical Information
- Número de telefone: 1-844-446-7633
- E-mail: medicalinformation@insmed.com
Locais de estudo
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Recrutamento
- USA004
-
Contato:
- E-mail: rprevite@health.ucsd.edu
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Recrutamento
- USA002
-
Contato:
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Recrutamento
- USA003
-
Contato:
- E-mail: emosmil1@jhmi.edu
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Recrutamento
- USA009
-
Contato:
- E-mail: danielle.kokoski@umassmed.edu
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
- Recrutamento
- USA001
-
Contato:
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Recrutamento
- USA007
-
Contato:
- E-mail: ALSResearch@osumc.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Recrutamento
- USA006
-
Contato:
- E-mail: Alexander.McGeary@jefferson.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão Principais: -
- Participante com índice de massa corporal (IMC) ≥18 quilogramas por metro quadrado (kg/m²).
- Participante com ELA sintomática diagnosticada pelos critérios de diagnóstico Gold Coast.
- Cohortes de ELA esporádica: Teste negativo para mutações monogénicas conhecidas associadas a ELA familiar.
- ELA-SOD1 (apenas Cohorts 2 e 3): Mutação patogénica de SOD1 confirmada, com teste negativo para outras mutações genéticas associadas a ELA familiar.
- Qualquer polimorfismo ou mutação na região codificante exigirá uma revisão adicional pelo Patrocinador para determinar a compatibilidade com a intervenção do estudo.
- ALSFRS-R de base ≥24.
- Duração da doença de ELA ≤42 meses.
Critérios de Exclusão Principais: -
- Tratamento anterior para ELA com terapias celulares ou genéticas.
- Qualquer medicamento ou tratamento experimental (para ELA ou outra condição).
Nota: Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos no protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1
Os participantes com esclerose lateral amiotrófica esporádica (sALS) receberão INS1202, injeção IT na dose nível 1 no Dia 1.
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Suspensão para injeção.
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Experimental: Cohorte 2
Os participantes com sALS ou SOD1-ALS receberão INS1202 por injeção IT na dose nível 2 no Dia 1.
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Suspensão para injeção.
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Experimental: Cohorte 3
Os participantes com sALS ou SOD1-ALS receberão INS1202 através de injeção IT na dose nível 3 no Dia 1.
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Suspensão para injeção.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência e Gravidade dos Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Até 48 semanas
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Até 48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Dose Recomendada para a Fase 2 (RP2D) de INS1202-101
Prazo: Até 48 semanas
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Até 48 semanas
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Eliminação de Vetor Viral Após a Administração IT de INS1202 por Reação em Cadeia da Polimerase Digital em Gotas (ddPCR)
Prazo: Baseline, Semana 1, Semana 2, Semana 4, Semana 16 e Semana 32
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Baseline, Semana 1, Semana 2, Semana 4, Semana 16 e Semana 32
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de janeiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
17 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INS1202-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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