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Étude sur la sécurité et la pharmacodynamie d'une injection intrathécale unique d'INS1202 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (ARMOR)

31 août 2026 mis à jour par: Insmed Gene Therapy LLC

Une étude de phase 1, multicentrique, ouverte, de recherche de dose pour évaluer la sécurité et la pharmacodynamie d'une injection intrathécale unique d'INS1202 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

L'objectif principal de cette étude de recherche de dose est d'évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacodynamique d'une dose unique d'INS1202 administrée par voie intratrachéale chez des participants âgés de ≥ 18 à <80 ans atteints de SLA qui présentent des mutations du gène de la superoxyde dismutase de type 1 (SOD1) ou qui ne présentent aucune mutation génétique connue associée à la SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

23

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés : -

  • Participant avec un indice de masse corporelle (IMC) ≥ 18 kilogrammes par mètre carré (kg/m²).
  • Participant avec une SLA symptomatique diagnostiquée selon les critères de diagnostic de Gold Coast.
  • Cohortes de SLA sporadique : Test négatif pour les mutations monogéniques connues associées à la SLA familiale.
  • SLA-SOD1 (cohortes 2 et 3 uniquement) : Mutation SOD1 pathogène confirmée, avec test négatif pour d'autres mutations génétiques associées à la SLA familiale.
  • Tout polymorphisme ou mutation dans la région codante nécessitera un examen supplémentaire par le Promoteur pour déterminer la compatibilité avec l'intervention de l'étude.
  • ALSFRS-R de base ≥ 24.
  • Durée de la maladie SLA ≤ 42 mois.

Critères d'exclusion clés : -

  • Traitement antérieur de la SLA par thérapies cellulaires ou géniques.
  • Tout médicament ou traitement expérimental (pour la SLA ou une autre condition).

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique sporadique (sALS) recevront INS1202, injection IT à la dose de niveau 1 au Jour 1.
Génétique: INS1202
Suspension pour injection.
Expérimental: Cohorte 2
Les participants atteints soit de sALS soit de SOD1-ALS recevront l'INS1202 par injection intrathécale au niveau de dose 2 le Jour 1.
Génétique: INS1202
Suspension pour injection.
Expérimental: Cohorte 3
Les participants atteints soit de sALS soit de SOD1-ALS recevront INS1202 par injection intrathécale au niveau de dose 3 le Jour 1.
Génétique: INS1202
Suspension pour injection.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence et sévérité des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) de INS1202-101
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Excrétion de vecteur viral après administration intratrachéale d'INS1202 par réaction en chaîne par polymérase numérique en gouttelettes (ddPCR)
Délai: Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 4, Semaine 16 et Semaine 32
Baseline, Semaine 1, Semaine 2, Semaine 4, Semaine 16 et Semaine 32

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Insmed Gene Therapy LLC

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2025

Première publication (Réel)

17 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • INS1202-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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