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Un estudio para investigar la seguridad y la farmacodinámica de una única inyección intratecal (IT) de INS1202 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (ARMOR)

31 de agosto de 2026 actualizado por: Insmed Gene Therapy LLC

Un estudio de fase 1, multicéntrico, abierto, de búsqueda de dosis para investigar la seguridad y la farmacodinámica de una única inyección intratecal de INS1202 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

El objetivo principal de este estudio de determinación de dosis es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacodinámica de una dosis única de INS1202 mediante administración IT en participantes ≥ 18 a <80 años de edad con ELA que portan mutaciones de la superóxido dismutasa tipo 1 (SOD1) o que no albergan ninguna mutación genética relacionada con la ELA conocida.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

23

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave: -

  • Participante con índice de masa corporal (IMC) ≥18 kilogramos por metro cuadrado (kg/m²).
  • Participante con ELA sintomática diagnosticada según los criterios diagnósticos de Gold Coast.
  • Cohortes de ELA esporádica: Pruebas negativas para mutaciones monogénicas conocidas asociadas con ELA familiar.
  • ELA-SOD1 (solo Cohorts 2 y 3): Mutación patogénica SOD1 confirmada, con pruebas negativas para otras mutaciones genéticas asociadas con ELA familiar.
  • Cualquier polimorfismo o mutación en la región codificante requerirá una revisión adicional por parte del Patrocinador para determinar la compatibilidad con la intervención del estudio.
  • Puntuación ALSFRS-R basal ≥24.
  • Duración de la enfermedad ELA ≤42 meses.

Criterios de exclusión clave: -

  • Tratamiento previo para ELA con terapias celulares o génicas.
  • Cualquier medicamento o tratamiento en investigación (para ELA u otra afección).

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
A los participantes con esclerosis lateral amiotrófica esporádica (sALS) se les administrará INS1202, inyección IT, en el nivel de dosis 1 el Día 1.
Genético: INS1202
Suspensión para inyección.
Experimental: Cohorte 2
Los participantes con sALS o SOD1-ALS recibirán INS1202 mediante inyección IT en el nivel de dosis 2 el Día 1.
Genético: INS1202
Suspensión para inyección.
Experimental: Cohorte 3
Los participantes con sALS o SOD1-ALS recibirán INS1202 mediante inyección IT en el nivel de dosis 3 el Día 1.
Genético: INS1202
Suspensión para inyección.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Hasta 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Dosis Recomendada para la Fase 2 (RP2D) de INS1202-101
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Hasta 48 semanas
Diseminación del Vector Viral Tras la Administración IT de INS1202 Mediante Reacción en Cadena de la Polimerasa Digital de Gotas (ddPCR)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 1, Semana 2, Semana 4, Semana 16 y Semana 32
Baseline, Semana 1, Semana 2, Semana 4, Semana 16 y Semana 32

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Insmed Gene Therapy LLC

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INS1202-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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