Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus INS1202:n yksittäisen intratekaalisen ruiskutuksen (IT) turvallisuudesta ja farmakodynamiikasta amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) sairastavilla osallistujilla (ARMOR)

maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Insmed Gene Therapy LLC

Vaihe 1, monikeskuksinen, avoimen etiketin, annoksen löytämistä tutkiva tutkimus INS1202:n turvallisuuden ja farmakodynamiikan selvittämiseksi yksittäisellä intratekaalisella injektioilla amyotrofisessa lateraaliskleroosipotilailla

Tämän annoksenmääritystutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida yksittäisen INS1202-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa intratektaalista antotapaa käyttäen potilailla, jotka ovat iältään ≥18–<80-vuotiaita, joilla on ALS-tauti ja jotka kantavat superoksididismutaasi tyypin 1 (SOD1) mutaatioita tai joilla ei ole tunnettuja ALS:ään liittyviä geneettisiä mutaatioita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

23

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Pääasialliset sisällyttämiskriteerit: -

  • Osallistuja, jonka painoindeksi (BMI) on ≥18 kilogrammaa neliömetriä kohti (kg/m²).
  • Osallistuja, jolla on oireinen ALS, jonka on diagnosoinut Gold Coast -diagnostiikkakriteerit.
  • Sporadiset ALS -kohortit: Negatiivinen testitulos tunnetuille monogeenisille mutaatioille, jotka liittyvät perinnölliseen ALS:ään.
  • SOD1-ALS (vain kohortit 2 ja 3): Vahvistettu patogeeninen SOD1-mutaatio, negatiivinen testitulos muille perinnölliseen ALS:ään liittyville geneettisille mutaatioille.
  • Mikä tahansa polymorfismi tai mutaatio koodausalueella edellyttää lisätarkastelua Sponsorilta määritettäessä yhteensopivuus tutkimusintervention kanssa.
  • Perustason ALSFRS-R ≥ 24.
  • ALS-sairauden kesto ≤ 42 kuukautta.

Pääasialliset poissulkemiskriteerit: -

  • Aikaisempi ALS-hoito solu- tai geeniterapioilla.
  • Mikä tahansa tutkittava lääke tai hoito (ALS:lle tai muulle tilalle).

Huomautus: Muut tutkimussuunnitelmassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla sovellettavissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Osallistujille, joilla on sporadinen amyotrofinen lateraaliskleroosi (sALS), annetaan INS1202, IT-injektio annostasolla 1 päivänä 1.
Geneettinen: INS1202
Injektiosuspensio.
Kokeellinen: Kohortti 2
Osallistujille, joilla on joko sALS tai SOD1-ALS, annetaan INS1202 IT-ruiskeella annostasolla 2 päivänä 1.
Geneettinen: INS1202
Injektiosuspensio.
Kokeellinen: Kohortti 3
Osallistujille, joilla on joko sALS tai SOD1-ALS, annetaan INS1202 IT-injektiona annostustasolla 3 1. päivänä.
Geneettinen: INS1202
Injektiosuspensio.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Enintään 48 viikkoa
Enintään 48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) INS1202-101:stä
Aikaikkuna: Enintään 48 viikkoa
Enintään 48 viikkoa
Viruksen kantajainfektion erittyminen INS1202:n IT-annostelun jälkeen tippadigitaalisella polymeraasiketjureaktiolla (ddPCR)
Aikaikkuna: Alkuperäinen arvo, Viikko 1, Viikko 2, Viikko 4, Viikko 16 ja Viikko 32
Alkuperäinen arvo, Viikko 1, Viikko 2, Viikko 4, Viikko 16 ja Viikko 32

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Insmed Gene Therapy LLC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 9. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INS1202-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa