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欧州連合におけるアラジール症候群患者を対象としたLivmArli®の長期低介入安全性および臨床転帰に関する臨床試験（LEAP-EU）

2026年6月18日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

欧州連合におけるアラジール症候群患者を対象としたLivmArli®の長期低介入安全性および臨床転帰臨床試験（LEAP-EU）

この低介入臨床試験の主な目的は、Livmarliを処方されたアラジール症候群（ALGS）患者に対する忍容性、長期安全性、および長期有効性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、胆汁うっ滞性掻痒症に対してLivmarliで治療されているアラジール症候群（ALGS）と診断された参加者を対象とした多施設共同、非盲検、低介入臨床試験です。

参加者は、研究期間中および評価スケジュールに従って標準治療を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

230

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イタリア
    • Lombardy
      • Bergamo、Lombardy、イタリア、24126
        • 募集
        • AO Ospedale PAPA GIOVANNI XXIII
        • コンタクト：
    • Sicily
      • Palermo、Sicily、イタリア、90127
        • 募集
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713GZ
        • 募集
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • コンタクト：
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11527
        • まだ募集していません
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Aglaia Zellos
  • スペイン
    • Catalonia
      • Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
      • Essen、ドイツ、45149
        • 募集
        • Children's University Hospital Essen
        • コンタクト：
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 募集
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • コンタクト：
  • フランス
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、69500
        • 募集
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • コンタクト：
    • Occitanie
      • Toulouse、Occitanie、フランス、31049
        • 募集
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • コンタクト：
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre、Île-de-France Region、フランス、94270
        • 募集
        • Bicêtre University Hospital
        • コンタクト：
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • 募集
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • コンタクト：
      • Ghent、ベルギー、9000
        • 募集
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • コンタクト：
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-602
        • まだ募集していません
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • コンタクト：
          • Isabel Goncalves Costa

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加基準：

  • インフォームド・コンセントおよび同意（該当する場合）
  • Day 1時点で年齢が2ヶ月以上
  • 慢性胆汁うっ滞に伴うそう痒症を有する、臨床的および／または遺伝的に確認されたALGS診断
  • 主要コホートについては、研究開始時にLivmarliを処方されていること
  • 補助コホートについては、研究開始前にLivmarliを処方されていること

除外基準：

  • 肝移植の既往歴
  • Livmarliに対する禁忌事項（SmPCに準拠）
  • 研究者の判断により、研究への参加または完了を妨げる可能性のある状態または異常
  • Livmarli初回投与の30日前以内に試験薬を投与されたこと（過去のmaralixibat研究または拡大アクセスプログラムへの参加は可）
  • 主要安全性（LFTs、FSV検査結果）および主要有効性（sBA、そう痒症）パラメータについて、Livmarli治療開始前のベースラインデータが利用できないこと（治療前の値が2つ未満）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
薬：Livmarli経口製剤
参加者は、研究期間中および評価スケジュールに従い、標準的なケアに基づいて治療を受けます。
他の名前：
  • Maralixibat

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象 (AE)
時間枠：リブマリの最終投与後最大7日間。
有害事象を有する参加者の数および割合。
リブマリの最終投与後最大7日間。
脂溶性ビタミン（FSV）濃度
時間枠：3〜4か月に1回、5年間。
ベースラインからのFSVレベル（ビタミンA、D、E）の変化。
3〜4か月に1回、5年間。
国際標準化比（INR）
時間枠：5年間、3～4か月に1回。
ベースラインからのINR値の変化。
5年間、3～4か月に1回。
長期臨床転帰
時間枠：3～4か月に1回、5年間。
手術的胆道バイパス、肝移植、肝移植待機リスト状態の変更、臨床的に明らかな門脈圧亢進症、肝硬変の合併症、肝細胞癌、肝代償不全、および死亡を有する参加者の数。
3～4か月に1回、5年間。
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
時間枠：Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
時間枠：Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
時間枠：Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年9月25日

一次修了 (推定)

2030年9月22日

研究の完了 (推定)

2030年12月22日

試験登録日

最初に提出

2025年9月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月4日

最初の投稿 (実際)

2025年12月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月18日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MRX-803

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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