Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá klinická studie s nízkým zásahem zaměřená na bezpečnost a klinické výsledky léčby přípravkem LivmArli® u pacientů s Alagillovým syndromem v Evropské unii (LEAP-EU)

1. června 2026 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dlouhodobá klinická studie s minimální intervencí zaměřená na bezpečnost a klinické výsledky přípravku LivmArli® u pacientů s Alagilleovým syndromem v Evropské unii (LEAP-EU)

Klíčovými cíli této klinické studie s nízkou mírou zásahu je vyhodnotit snášenlivost, dlouhodobou bezpečnost a dlouhodobou účinnost u pacientů s Alagilleho syndromem (ALGS), kterým je předepsán lék Livmarli.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená klinická studie s nízkou intervencí u účastníků s diagnózou Alagilleova syndromu (ALGS), kteří jsou léčeni přípravkem Livmarli pro cholestatické svědění.

Účastníci budou po dobu trvání studie a podle harmonogramu hodnocení léčeni v souladu se standardem péče.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

230

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Kontakt:
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Nábor
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Kontakt:
  • Francie
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69500
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francie, 31049
        • Nábor
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francie, 94270
        • Nábor
        • Bicetre University Hospital
        • Kontakt:
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713GZ
        • Nábor
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Kontakt:
  • Itálie
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Itálie, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Itálie, 90127
        • Nábor
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Kontakt:
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
      • Essen, Německo, 45149
        • Nábor
        • Children's University Hospital Essen
        • Kontakt:
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Nábor
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Zatím nenabíráme
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Kontakt:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Zatím nenabíráme
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Aglaia Zellos
  • Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas a souhlas (pokud je to příslušné)
  • Věk ≥2 měsíce v den 1
  • Klinicky a/nebo geneticky potvrzená diagnóza ALGS s pruritem sekundárním k chronické cholestáze
  • Pro primární kohortu: předepsán Livmarli v době vstupu do studie
  • Pro doplňkovou kohortu: předepsán Livmarli před vstupem do studie

Kriteria pro vyloučení:

  • Anamnéza transplantace jater
  • Jakékoli kontraindikace vůči Livmarli (dle SPC)
  • Jakýkoli stav nebo abnormalita, která by podle názoru zkoušejícího mohla narušit účast na studii nebo její dokončení
  • Podání zkoumaného léčiva do 30 dnů před první dávkou Livmarli (Účast v předchozích studiích s maralixibatem nebo programech rozšířeného přístupu je přijatelná.)
  • Základní data před zahájením léčby Livmarli nejsou k dispozici (<2 hodnoty před léčbou) pro klíčové bezpečnostní (jaterní testy, výsledky laboratorních vyšetření FSV) a klíčové účinnostní (sBA, pruritus) parametry

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Lék: Perorální přípravek Livmarli
Účastníci budou po dobu trvání studie a podle harmonogramu hodnocení léčeni v souladu se standardem péče.
Ostatní jména:
  • MaralixiBat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AEs)
Časové okno: Až 7 dní po poslední dávce přípravku Livmarli.
Počet a podíl účastníků s nežádoucími účinky.
Až 7 dní po poslední dávce přípravku Livmarli.
Koncentrace vitamínů rozpustných v tucích (FSV)
Časové okno: Jednou za 3-4 měsíce po dobu 5 let.
Změna hladin FSV (vitamíny A, D a E) od výchozí hodnoty.
Jednou za 3-4 měsíce po dobu 5 let.
Mezinárodní normalizovaný poměr (INR)
Časové okno: Jednou za 3-4 měsíce, po dobu 5 let.
Změna hladiny INR od výchozí hodnoty.
Jednou za 3-4 měsíce, po dobu 5 let.
Dlouhodobé klinické výsledky
Časové okno: Jednou za 3–4 měsíce po dobu 5 let.
Počet účastníků s chirurgickou biliární diverzí, transplantací jater, změnou stavu na čekací listině pro transplantaci jater, klinicky zřejmou portální hypertenzí, komplikacemi jaterní cirhózy, karcinomem jater, jaterní dekompenzací a úmrtím.
Jednou za 3–4 měsíce po dobu 5 let.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Časové okno: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin, aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Časové okno: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

22. září 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

18. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MRX-803

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Klinické studie na Perorální přípravek Livmarli

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit