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欧盟Alagille综合征患者LivmArli®长期低干预安全性及临床结局临床研究（LEAP-EU）

2026年6月18日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

欧盟Alagille综合征患者中LivmArli®长期低干预安全性及临床结局临床研究（LEAP-EU）

这项低干预临床研究的主要目标是评估被处方Livmarli的阿拉吉尔综合征（ALGS）患者的耐受性、长期安全性和长期疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对诊断为阿拉基综合征（ALGS）并接受Livmarli治疗胆汁淤积性瘙痒的参与者开展的多中心、开放标签、低干预临床研究。

在研究期间和评估计划中，参与者将按照标准护理方案接受治疗。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

230

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 希腊
      • Athens、希腊、11527
        • 尚未招聘
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • 接触：
          • Aglaia Zellos
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
      • Essen、德国、45149
        • 招聘中
        • Children's University Hospital Essen
        • 接触：
      • Hamburg、德国、20246
        • 招聘中
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • 接触：
  • 意大利
    • Lombardy
      • Bergamo、Lombardy、意大利、24126
    • Sicily
      • Palermo、Sicily、意大利、90127
        • 招聘中
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • 接触：
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1200
        • 招聘中
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • 接触：
      • Ghent、比利时、9000
        • 招聘中
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • 接触：
  • 法国
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron、Auvergne-Rhône-Alpes、法国、69500
        • 招聘中
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • 接触：
    • Occitanie
      • Toulouse、Occitanie、法国、31049
        • 招聘中
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • 接触：
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre、Île-de-France Region、法国、94270
        • 招聘中
        • Bicêtre University Hospital
        • 接触：
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713GZ
        • 招聘中
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • 接触：
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙、3000-602
        • 尚未招聘
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • 接触：
          • Isabel Goncalves Costa
  • 西班牙
    • Catalonia
      • Barcelona、Catalonia、西班牙、08035

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 知情同意和同意（如适用）
  • 第1天年龄≥2个月
  • 临床和/或基因学确诊的Alagille综合征（ALGS），伴有继发于慢性胆汁淤积的瘙痒
  • 对于主要队列，在研究入组时已处方Livmarli
  • 对于补充队列，在研究入组前已处方Livmarli

排除标准：

  • 有肝移植史
  • 存在任何Livmarli的禁忌症（根据SmPC）
  • 研究者认为可能干扰参与或完成研究的任何状况或异常
  • 在首次服用Livmarli前30天内接受过试验性药物（参与既往maralixibat研究或扩大可及性项目是可接受的）
  • 关键安全性（肝功能检测、FSV实验室结果）和关键有效性（血清胆汁酸、瘙痒）参数在Livmarli治疗开始前无基线数据（治疗前＜2个数值）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
药品：Livmarli口服产品
在研究期间，参与者将根据标准护理和治疗评估计划进行治疗。
其他名称：
  • Maralixibat

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AEs)
大体时间：最后一次服用Livmarli后最多7天内。
出现不良事件的参与者人数及比例。
最后一次服用Livmarli后最多7天内。
脂溶性维生素（FSV）浓度
大体时间：每3-4个月一次，持续5年。
从基线起FSV水平（维生素A、D和E）的变化。
每3-4个月一次，持续5年。
国际标准化比值（INR）
大体时间：每3-4个月一次，持续5年。
INR水平相对于基线的变化。
每3-4个月一次，持续5年。
长期临床结果
大体时间：每3-4个月一次，持续5年。
接受手术胆道改道、肝脏移植、肝移植等待名单状态变化、临床明显门静脉高压、肝硬化并发症、肝癌、肝脏失代偿和死亡的参与者人数。
每3-4个月一次，持续5年。
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
大体时间：Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
大体时间：Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
大体时间：Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年9月25日

初级完成 (估计的)

2030年9月22日

研究完成 (估计的)

2030年12月22日

研究注册日期

首次提交

2025年9月17日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月4日

首次发布 (实际的)

2025年12月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月18日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MRX-803

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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