Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsstudie av lavintervensjons sikkerhet og kliniske utfall for LivmArli® hos pasienter med Alagille-syndrom i Den europeiske union (LEAP-EU)

18. juni 2026 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Langtids Lavintervensjon Sikkerhet og Kliniske Utfall Klinisk Studie av LivmArli® hos Pasienter med Alagille Syndrom i Den Europeiske Union (LEAP-EU)

Hovedmålene med denne lavinngripende kliniske studien er å evaluere tolerabilitet, langsiktig sikkerhet og langsiktig effekt for pasienter med Alagille-syndrom (ALGS) som er foreskrevet Livmarli.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er et multicenter, åpent merket, lavintervensjon klinisk studie hos deltakere diagnostisert med Alagille syndrom (ALGS) som behandles med Livmarli for kolestatisk kløe.

Deltakerne vil bli behandlet i henhold til standard behandlingsprotokoll i løpet av studien og etter planen for vurderinger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

230

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekruttering
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Ta kontakt med:
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69500
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Ta kontakt med:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31049
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Ta kontakt med:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrike, 94270
        • Rekruttering
        • Bicêtre University Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • Har ikke rekruttert ennå
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Aglaia Zellos
  • Italia
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24126
        • Rekruttering
        • AO Ospedale PAPA GIOVANNI XXIII
        • Ta kontakt med:
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italia, 90127
        • Rekruttering
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713GZ
        • Rekruttering
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Ta kontakt med:
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Ta kontakt med:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Spania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spania, 08035
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
      • Essen, Tyskland, 45149
        • Rekruttering
        • Children's University Hospital Essen
        • Ta kontakt med:
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke og assent (hvis aktuelt)
  • ≥2 måneder gammel på dag 1
  • En klinisk og/eller genetisk bekreftet ALGS-diagnose med kløe som følge av kronisk kolestase
  • For primærkohorten, foreskrevet Livmarli ved studiestart
  • For supplerende kohort, foreskrevet Livmarli før studiestart

Eksklusjonskriterier:

  • Tidligere levertransplantasjon
  • Kontraindikasjoner mot Livmarli (i henhold til SmPC)
  • Enhver tilstand eller abnormitet som etter forsøkslederens vurdering kan forstyrre deltakelse i eller fullføring av studien
  • Mottatt et forsøkspreparat innen 30 dager før første dose Livmarli (Deltakelse i tidligere maralixibat-studier eller utvidet tilgangsprogrammer er akseptabelt.)
  • Grunnlagsdata før start av Livmarli-behandling er utilgjengelige (<2 verdier før behandling) for nøkkelsikkerhet (LFTs, FSV-laboratorieresultater) og nøkkeleffektivitetsparametere (sBA, kløe)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Legemiddel: Livmarli Oral Produkt
Deltakerne vil bli behandlet i henhold til standard omsorg i studiens varighet og vurderingsplanen.
Andre navn:
  • Maralixibat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Opptil 7 dager etter siste dose av Livmarli.
Antall og andel deltakere med bivirkninger.
Opptil 7 dager etter siste dose av Livmarli.
Konsentrasjon av fettløselige vitaminer (FSV)
Tidsramme: En gang hver 3-4 måned, i 5 år.
Endring i FSV-nivåer (vitamin A, D og E) fra utgangspunktet.
En gang hver 3-4 måned, i 5 år.
International Normalized Ratio (INR)
Tidsramme: En gang hver 3.-4. måned, i 5 år.
Endring i INR-nivå fra utgangspunktet.
En gang hver 3.-4. måned, i 5 år.
Langtidskliniske resultater
Tidsramme: En gang hver 3-4 måned, i 5 år.
Antall deltakere med kirurgisk gallesekksdrenering, levertransplantasjon, endring i ventelistestatus for levertransplantasjon, klinisk synlig portal hypertensjon, komplikasjoner ved levercirrose, leverkreft, leversvikt og dødsfall.
En gang hver 3-4 måned, i 5 år.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Tidsramme: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Tidsramme: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Tidsramme: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2025

Primær fullføring (Antatt)

22. september 2030

Studiet fullført (Antatt)

22. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

18. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRX-803

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere