Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo Clínico de Segurança e Resultados Clínicos de Longo Prazo com Baixa Intervenção do LivmArli® em Doentes com Síndrome de Alagille na União Europeia (LEAP-EU)

18 de junho de 2026 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudo Clínico de Segurança e Resultados Clínicos de Longo Prazo com Intervenção Mínima do LivmArli® em Pacientes com Síndrome de Alagille na União Europeia (LEAP-EU)

Os principais objetivos deste estudo clínico de baixa intervenção são avaliar a tolerabilidade, a segurança a longo prazo e a eficácia a longo prazo para doentes com síndrome de Alagille (ALGS) a quem foi prescrito Livmarli.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo clínico multicêntrico, aberto e de baixa intervenção em participantes diagnosticados com síndrome de Alagille (ALGS) que são tratados com Livmarli para prurido colestático.

Os participantes serão tratados de acordo com o padrão de cuidados durante a duração do estudo e o Calendário de Avaliações.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

230

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
      • Essen, Alemanha, 45149
        • Recrutamento
        • Children's University Hospital Essen
        • Contato:
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Recrutamento
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Contato:
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Recrutamento
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Contato:
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Recrutamento
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Contato:
  • Espanha
  • França
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69500
        • Recrutamento
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Contato:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, França, 31049
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contato:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, França, 94270
        • Recrutamento
        • Bicêtre University Hospital
        • Contato:
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11527
        • Ainda não está recrutando
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Contato:
          • Aglaia Zellos
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713GZ
        • Recrutamento
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Contato:
  • Itália
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Itália, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Itália, 90127
        • Recrutamento
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Contato:
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ainda não está recrutando
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Contato:
          • Isabel Goncalves Costa

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Consentimento informado e assentimento (conforme aplicável)
  • ≥2 meses de idade no Dia 1
  • Diagnóstico de ALGS confirmado clinicamente e/ou geneticamente com prurido secundário a colestase crónica
  • Para a coorte principal, prescrição de Livmarli na altura da entrada no estudo
  • Para a coorte suplementar, prescrição de Livmarli antes da entrada no estudo

Critérios de Exclusão:

  • Histórico de transplante hepático
  • Quaisquer contraindicações para Livmarli (conforme SmPC)
  • Qualquer condição ou anormalidade que, na opinião do investigador, possa interferir com a participação ou conclusão do estudo
  • Recebeu um fármaco em investigação nos 30 dias anteriores à primeira dose de Livmarli (A participação em estudos anteriores de maralixibate ou programas de acesso alargado é aceitável.)
  • Dados basais antes do início do tratamento com Livmarli estão indisponíveis (<2 valores antes do tratamento) para parâmetros-chave de segurança (testes de função hepática, resultados laboratoriais de FSV) e eficácia (sBA, prurido)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Medicamento: Produto Oral Livmarli
Os participantes serão tratados de acordo com o padrão de cuidados durante o período do estudo e o Calendário de Avaliações.
Outros nomes:
  • Maralixibat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Até 7 dias após a última dose de Livmarli.
Número e proporção de participantes com EAs.
Até 7 dias após a última dose de Livmarli.
Concentração de Vitaminas Lipossolúveis (VLS)
Prazo: Uma vez a cada 3-4 meses, durante 5 anos.
Alteração nos níveis de FSV (vitaminas A, D e E) em relação à Linha de Base.
Uma vez a cada 3-4 meses, durante 5 anos.
Rácio Normalizado Internacional (RNI)
Prazo: Uma vez a cada 3-4 meses, durante 5 anos.
Alteração no nível de INR em relação à Linha de Base.
Uma vez a cada 3-4 meses, durante 5 anos.
Resultados Clínicos a Longo Prazo
Prazo: Uma vez a cada 3-4 meses, durante 5 anos.
Número de participantes com desvio biliar cirúrgico, transplante hepático, alteração do estado na lista de espera para transplante hepático, hipertensão portal clinicamente evidente, complicações da cirrose hepática, carcinoma hepático, descompensação hepática e morte.
Uma vez a cada 3-4 meses, durante 5 anos.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Prazo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Prazo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Prazo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de setembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

22 de setembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

22 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de setembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

18 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MRX-803

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever