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Estudio Clínico de Seguridad a Largo Plazo de Baja Intervención y Resultados Clínicos de LivmArli® en Pacientes con Síndrome de Alagille en la Unión Europea (LEAP-EU)

18 de junio de 2026 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudio Clínico de Seguridad y Resultados Clínicos a Largo Plazo con Intervención Mínima de LivmArli® en Pacientes con Síndrome de Alagille en la Unión Europea (LEAP-EU)

Los objetivos clave de este estudio clínico de baja intervención son evaluar la tolerabilidad, la seguridad a largo plazo y la eficacia a largo plazo para pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) a quienes se les prescribe Livmarli.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio clínico multicéntrico, abierto y de baja intervención en participantes diagnosticados con síndrome de Alagille (ALGS) que son tratados con Livmarli para el prurito colestásico.

Los participantes serán tratados de acuerdo con el estándar de atención durante la duración del estudio y el Calendario de Evaluaciones.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

230

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
      • Essen, Alemania, 45149
        • Reclutamiento
        • Children's University Hospital Essen
        • Contacto:
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Reclutamiento
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Contacto:
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Reclutamiento
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Contacto:
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Contacto:
  • España
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, España, 08035
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69500
        • Reclutamiento
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Contacto:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia, 31049
        • Reclutamiento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contacto:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • Bicêtre University Hospital
        • Contacto:
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Aún no reclutando
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Contacto:
          • Aglaia Zellos
  • Italia
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24126
        • Reclutamiento
        • AO Ospedale PAPA GIOVANNI XXIII
        • Contacto:
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italia, 90127
        • Reclutamiento
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713GZ
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Contacto:
          • Henkjan Verkade
          • Número de teléfono: +31 50 3614147
          • Correo electrónico: h.j.verkade@umcg.nl
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Aún no reclutando
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Contacto:
          • Isabel Goncalves Costa

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado y asentimiento (según corresponda)
  • ≥2 meses de edad en el Día 1
  • Diagnóstico de ALGS confirmado clínica y/o genéticamente con prurito secundario a colestasis crónica
  • Para la cohorte principal, prescripción de Livmarli en el momento de la entrada al estudio
  • Para la cohorte complementaria, prescripción de Livmarli antes de la entrada al estudio

Criterios de exclusión:

  • Antecedentes de trasplante hepático
  • Cualquier contraindicación para Livmarli (según la Ficha Técnica)
  • Cualquier condición o anomalía que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación o finalización del estudio
  • Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis de Livmarli (Se acepta la participación en estudios previos de maralixibat o programas de acceso expandido)
  • Datos basales antes del inicio del tratamiento con Livmarli no disponibles (<2 valores antes del tratamiento) para parámetros clave de seguridad (pruebas de función hepática, resultados de laboratorio de FSV) y parámetros clave de eficacia (ácidos biliares séricos, prurito)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Droga: Producto Oral Livmarli
Los participantes recibirán tratamiento de acuerdo con el estándar de atención durante la duración del estudio y el Cronograma de Evaluaciones.
Otros nombres:
  • Maralixibat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de la última dosis de Livmarli.
Número y proporción de participantes con EA.
Hasta 7 días después de la última dosis de Livmarli.
Concentración de Vitaminas Liposolubles (FSV)
Periodo de tiempo: Una vez cada 3-4 meses, durante 5 años.
Cambio en los niveles de FSV (vitaminas A, D y E) desde la línea base.
Una vez cada 3-4 meses, durante 5 años.
Relación Normalizada Internacional (INR)
Periodo de tiempo: Una vez cada 3-4 meses, durante 5 años.
Cambio en el nivel de INR desde la línea base.
Una vez cada 3-4 meses, durante 5 años.
Resultados Clínicos a Largo Plazo
Periodo de tiempo: Una vez cada 3-4 meses, durante 5 años.
Número de participantes con derivación biliar quirúrgica, trasplante hepático, cambio de estado en la lista de espera para trasplante hepático, hipertensión portal clínicamente evidente, complicaciones de la cirrosis hepática, carcinoma hepático, descompensación hepática y muerte.
Una vez cada 3-4 meses, durante 5 años.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Periodo de tiempo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Periodo de tiempo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Periodo de tiempo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de septiembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

22 de septiembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

22 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de septiembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

18 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRX-803

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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