Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное низкоинтервенционное исследование безопасности и клинических исходов препарата LivmArli® у пациентов с синдромом Алажиля в Европейском союзе (LEAP-EU)

18 июня 2026 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Долгосрочное клиническое исследование с минимальным вмешательством по безопасности и клиническим исходам препарата LivmArli® у пациентов с синдромом Алажиля в Европейском союзе (LEAP-EU)

Основными целями данного клинического исследования с низким уровнем вмешательства являются оценка переносимости, долгосрочной безопасности и долгосрочной эффективности для пациентов с синдромом Алажиля (ALGS), которым назначен Ливмарли.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, открытое, клиническое исследование с низким уровнем вмешательства, в котором принимают участие пациенты с диагнозом синдром Алажилля (ALGS), получающие лечение Ливмарли от холестатического зуда.

Участники будут получать лечение в соответствии со стандартами медицинской помощи на протяжении всего исследования и согласно графику оценок.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

230

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Рекрутинг
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Контакт:
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Контакт:
          • Ruth De Bruyne
          • Номер телефона: +32 9 332 39 66
          • Электронная почта: ruth.debruyne@ugent.be
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Рекрутинг
        • Charité Berlin
        • Контакт:
      • Essen, Германия, 45149
        • Рекрутинг
        • Children's University Hospital Essen
        • Контакт:
          • Elke Lainka
          • Номер телефона: +49 (0)201 723 3360
          • Электронная почта: Elke.Lainka@uk-essen.de
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Рекрутинг
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Контакт:
          • Sebastian Schulz-Jürgensen
          • Номер телефона: +49 40 7410 52702
          • Электронная почта: s.schulz-juergensen@uke.de
  • Греция
      • Athens, Греция, 11527
        • Еще не набирают
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Контакт:
          • Aglaia Zellos
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
        • Контакт:
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitairo Vall D'Hebron
        • Контакт:
  • Италия
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Италия, 24126
        • Рекрутинг
        • AO Ospedale PAPA GIOVANNI XXIII
        • Контакт:
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Италия, 90127
        • Рекрутинг
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713GZ
        • Рекрутинг
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Контакт:
          • Henkjan Verkade
          • Номер телефона: +31 50 3614147
          • Электронная почта: h.j.verkade@umcg.nl
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-602
        • Еще не набирают
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Контакт:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Франция
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69500
        • Рекрутинг
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Контакт:
          • Mathias Ruiz
          • Номер телефона: +33 472 35 70 50
          • Электронная почта: mathias.ruiz@chu-lyon.fr
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Франция, 31049
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Контакт:
          • Nolwenn Laborde
          • Номер телефона: +33.(0)5 34558566
          • Электронная почта: laborde.n@chu-toulouse.fr
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • Bicêtre University Hospital
        • Контакт:
          • Emmanuel Gonzales
          • Номер телефона: +33 1 45 21 37 88
          • Электронная почта: emmanuel.gonzales@aphp.fr

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие и согласие (если применимо)
  • Возраст ≥2 месяцев на 1 день исследования
  • Клинически и/или генетически подтвержденный диагноз ALGS с зудом, вторичным по отношению к хроническому холестазу
  • Для основной когорты: назначение Ливмарли на момент включения в исследование
  • Для дополнительной когорты: назначение Ливмарли до включения в исследование

Критерии исключения:

  • Анамнез трансплантации печени
  • Любые противопоказания к применению Ливмарли (согласно SmPC)
  • Любое состояние или отклонение, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании или его завершению
  • Получение исследуемого препарата в течение 30 дней до первой дозы Ливмарли (Участие в предыдущих исследованиях мараликсибата или программах расширенного доступа допускается.)
  • Отсутствие исходных данных до начала лечения Ливмарли (<2 значений до лечения) по ключевым параметрам безопасности (печеночные пробы, результаты лабораторных исследований FSV) и эффективности (sBA, зуд)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Лекарство: Пероральный продукт Ливмарли
Участники будут получать лечение в соответствии со стандартами медицинской помощи на протяжении всего исследования и согласно графику оценок.
Другие имена:
  • Мараликсибат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: До 7 дней после последней дозы Ливмарли.
Количество и доля участников с НЯ.
До 7 дней после последней дозы Ливмарли.
Концентрация жирорастворимых витаминов (ЖРВ)
Временное ограничение: Раз в 3-4 месяца, в течение 5 лет.
Изменение уровней ФСВ (витамины A, D и E) от исходного уровня.
Раз в 3-4 месяца, в течение 5 лет.
Международное нормализованное отношение (МНО)
Временное ограничение: Один раз в 3-4 месяца, в течение 5 лет.
Изменение уровня МНО по сравнению с исходным значением.
Один раз в 3-4 месяца, в течение 5 лет.
Долгосрочные клинические результаты
Временное ограничение: Раз в 3-4 месяца, в течение 5 лет.
Количество участников с хирургическим билиарным шунтированием, трансплантацией печени, изменением статуса в листе ожидания на трансплантацию печени, клинически выраженной портальной гипертензией, осложнениями цирроза печени, карциномой печени, декомпенсацией печени и смертью.
Раз в 3-4 месяца, в течение 5 лет.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Временное ограничение: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Временное ограничение: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Временное ограничение: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 сентября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

22 сентября 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

22 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 сентября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MRX-803

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться