Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen vähäinterventiivinen turvallisuus- ja kliinisten tulosten tutkimus LivmArli®:sta Alagillen syndroomaa sairastavilla potilailla Euroopan unionissa (LEAP-EU)

torstai 18. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pitkän aikavälin vähäisen sekaantumisen turvallisuus- ja kliiniset tulokset -kliininen tutkimus LivmArli®:stä Alagillen oireyhtymään sairastuneilla potilailla Euroopan unionissa (LEAP-EU)

Tämän vähäisen intervention kliinisen tutkimuksen keskeiset tavoitteet ovat arvioida Livmarli-lääkitystä käyttävien Alagillen oireyhtymästä (ALGS) kärsivien potilaiden sietokykyä, pitkäaikaista turvallisuutta ja pitkäaikaista tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskuksinen, avoimen etiketin, vähän interventioita sisältävä kliininen tutkimus Alagillen oireyhtymään (ALGS) sairastuneilla osallistujilla, joita hoidetaan Livmarli-lääkkeellä koliestaattisen kutinan vuoksi.

Osallistujia hoidetaan tutkimuksen ja arviointiaikataulun keston ajan hoidon vakiokäytännön mukaisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

230

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713GZ
        • Rekrytointi
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekrytointi
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrytointi
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
  • Italia
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24126
        • Rekrytointi
        • AO Ospedale PAPA GIOVANNI XXIII
        • Ottaa yhteyttä:
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italia, 90127
        • Rekrytointi
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Ei vielä rekrytointia
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Aglaia Zellos
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3000-602
        • Ei vielä rekrytointia
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Ottaa yhteyttä:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Ranska
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69500
        • Rekrytointi
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Ottaa yhteyttä:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Ranska, 31049
        • Rekrytointi
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Ottaa yhteyttä:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Ranska, 94270
        • Rekrytointi
        • Bicêtre University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
      • Essen, Saksa, 45149
        • Rekrytointi
        • Children's University Hospital Essen
        • Ottaa yhteyttä:
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Rekrytointi
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tietoon perustuva suostumus ja hyväksyntä (soveltuvin osin)
  • ≥2 kuukauden ikä 1. päivänä
  • Kliinisesti ja/tai geneettisesti vahvistettu ALGS-diagnoosi kroonisesta kolesterolasta johtuvalla kutinalla
  • Pääkohortille: Livmarli määrätty tutkimukseen osallistumisen alkaessa
  • Lisäkohortille: Livmarli määrätty ennen tutkimukseen osallistumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Maksan siirtohistoria
  • Mitkä tahansa Livmarliin liittyvät vasta-aiheet (SmPC:n mukaisesti)
  • Mikä tahansa tila tai poikkeavuus, joka tutkijan mielestä voi häiritä tutkimukseen osallistumista tai sen suorittamista
  • Saatettu tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä Livmarli-annosta (Osallistuminen aiempiin maralixibat-tutkimuksiin tai laajennettuihin käyttöohjelmiin on hyväksyttävää.)
  • Perustietoja Livmarli-hoidon aloittamisen edestä ei ole saatavilla (<2 arvoa ennen hoitoa) keskeisille turvallisuus- (LFT, FSV laboratoriotulokset) ja teho- (sBA, kutina) parametreille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Lääke: Livmarli Oraalinen Tuote
Osallistujia hoidetaan tutkimuksen keston ja arviointiaikataulun mukaisesti standardihoidon mukaisesti.
Muut nimet:
  • Maralixibat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat (AEs)
Aikaikkuna: Enintään 7 päivää Livmarli-lääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
Määrä ja osuus osallistujista, joilla on haittavaikutuksia.
Enintään 7 päivää Livmarli-lääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
Rasvaliukoiset vitamiinit (FSV) -pitoisuus
Aikaikkuna: Kerran 3-4 kuukauden välein viiden vuoden ajan.
FSV-tasojen (A-, D- ja E-vitamiinit) muutos lähtötasosta.
Kerran 3-4 kuukauden välein viiden vuoden ajan.
International Normalized Ratio (INR)
Aikaikkuna: Kerran 3-4 kuukauden välein, 5 vuoden ajan.
INR-tason muutos verrattuna lähtöarvoon.
Kerran 3-4 kuukauden välein, 5 vuoden ajan.
Pitkän aikavälin kliiniset tulokset
Aikaikkuna: Kerran 3–4 kuukauden välein, 5 vuoden ajan.
Osallistujien määrä, joilla on kirurginen sappieristys, maksansiirto, maksansiirto-odotuslistan tilan muutos, kliinisesti ilmeinen portaalihypertensio, maksakirroosin komplikaatiot, maksasyöpä, maksadekompensaatio ja kuolema.
Kerran 3–4 kuukauden välein, 5 vuoden ajan.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Aikaikkuna: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Aikaikkuna: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Aikaikkuna: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. syyskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 22. syyskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 22. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. syyskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MRX-803

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa