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유럽연합 알라질 증후군 환자 대상 LivmArli® 장기 저개입 안전성 및 임상 결과 임상 연구 (LEAP-EU)

2026년 6월 18일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

유럽연합에서 알라질 증후군 환자를 대상으로 한 LivmArli®의 장기간 저중재 안전성 및 임상 결과 임상 연구 (LEAP-EU)

이 저중재 임상 연구의 주요 목적은 Livmarli가 처방된 알라질 증후군(ALGS) 환자에 대한 내약성, 장기적 안전성 및 장기적 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 담즙정체성 가려움증에 대해 Livmarli로 치료받는 Alagille 증후군(ALGS) 진단을 받은 참가자를 대상으로 한 다기관, 개방형, 저개입 임상 연구입니다.

참가자는 연구 기간과 평가 일정에 따라 표준 치료에 따라 치료받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

230

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 11527
        • 아직 모집하지 않음
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Aglaia Zellos
  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9713GZ
        • 모병
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • 연락하다:
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
      • Essen, 독일, 45149
        • 모병
        • Children's University Hospital Essen
        • 연락하다:
      • Hamburg, 독일, 20246
        • 모병
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • 연락하다:
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • 모병
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • 연락하다:
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • 모병
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • 연락하다:
  • 스페인
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
  • 이탈리아
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, 이탈리아, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, 이탈리아, 90127
        • 모병
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • 연락하다:
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 3000-602
        • 아직 모집하지 않음
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • 연락하다:
          • Isabel Goncalves Costa
  • 프랑스
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, 프랑스, 69500
        • 모병
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • 연락하다:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, 프랑스, 31049
        • 모병
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • 연락하다:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, 프랑스, 94270
        • 모병
        • Bicêtre University Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 사전 동의 및 동의(해당되는 경우)
  • 제1일 기준 나이 ≥2개월
  • 만성 담즙정체증에 이차적인 소양증이 있는 임상적 및/또는 유전적으로 확인된 ALGS 진단
  • 주 코호트의 경우, 연구 시작 시 Livmarli 처방
  • 보충 코호트의 경우, 연구 시작 전 Livmarli 처방

제외 기준:

  • 간 이식 병력
  • Livmarli에 대한 금기증(약물 특성 요약서 기준)
  • 연구자의 판단에 따라 연구 참여 또는 완료에 방해가 될 수 있는 상태 또는 이상
  • Livmarli 첫 투여 30일 이내에 시험용 약물 투여(이전 maralixibat 연구 또는 확장 접근 프로그램 참여는 허용됨)
  • 주요 안전성(LFT, FSV 검사 결과) 및 주요 효능(sBA, 소양증) 매개변수에 대한 Livmarli 치료 시작 전 기초 데이터 부재(치료 전 값 <2개)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
의약품: Livmarli 경구용 제품
참가자는 연구 기간 및 평가 일정에 따라 표준 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • Maralixibat

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AEs)
기간: Livmarli의 마지막 투여 후 최대 7일까지.
부작용 발생 참가자의 수와 비율.
Livmarli의 마지막 투여 후 최대 7일까지.
지용성 비타민(FSV) 농도
기간: 3-4개월마다 한 번씩, 5년 동안.
기준선 대비 FSV 수준(비타민 A, D, E)의 변화.
3-4개월마다 한 번씩, 5년 동안.
국제표준화비율(INR)
기간: 3-4개월마다 한 번씩, 5년 동안.
기저치 대비 INR 수치 변화.
3-4개월마다 한 번씩, 5년 동안.
장기 임상 결과
기간: 5년 동안, 3-4개월마다 한 번씩.
수술적 담도 우회술, 간 이식, 간 이식 대기자 명단 상태 변화, 임상적으로 명백한 문맥 고혈압, 간경변 합병증, 간암, 간 기능 부전 및 사망이 있는 참가자 수.
5년 동안, 3-4개월마다 한 번씩.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
기간: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
기간: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
기간: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 9월 25일

기본 완료 (추정된)

2030년 9월 22일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 9월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 4일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MRX-803

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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