Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kliniczne o niskim poziomie interwencji dotyczące bezpieczeństwa i wyników klinicznych leku LivmArli® u pacjentów z zespołem Alagille w Unii Europejskiej (LEAP-EU)

18 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Długoterminowe badanie kliniczne o niskiej interwencji dotyczące bezpieczeństwa i wyników klinicznych leku LivmArli® u pacjentów z zespołem Alagille w Unii Europejskiej (LEAP-EU)

Głównymi celami tego badania klinicznego o niskiej interwencji są ocena tolerancji, długoterminowego bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności dla pacjentów z zespołem Alagille'a (ALGS), którym przepisano lek Livmarli.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, niskointerwencyjne badanie kliniczne u uczestników z rozpoznanym zespołem Alagille’a (ALGS), którzy są leczeni preparatem Livmarli z powodu cholestatycznego świądu.

Uczestnicy będą leczeni zgodnie ze standardem opieki przez cały czas trwania badania i zgodnie z harmonogramem ocen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

230

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Kontakt:
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Kontakt:
  • Francja
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69500
        • Rekrutacyjny
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Kontakt:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francja, 31049
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • Bicêtre University Hospital
        • Kontakt:
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Aglaia Zellos
  • Hiszpania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713GZ
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
      • Essen, Niemcy, 45149
        • Rekrutacyjny
        • Children's University Hospital Essen
        • Kontakt:
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Kontakt:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Włochy
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Włochy, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Włochy, 90127
        • Rekrutacyjny
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Świadoma zgoda i asent (jeśli dotyczy)
  • Wiek ≥2 miesięcy w Dniu 1
  • Klinicznie i/lub genetycznie potwierdzona diagnoza ALGS ze świądem wtórnym do przewlekłej cholestazy
  • Dla kohorty podstawowej: przepisany Livmarli w momencie rozpoczęcia badania
  • Dla kohorty uzupełniającej: przepisany Livmarli przed rozpoczęciem badania

Kryteria wyłączenia:

  • Wywiad przeszczepu wątroby
  • Jakiekolwiek przeciwwskazania do stosowania Livmarli (zgodnie z ChPL)
  • Jakikolwiek stan lub nieprawidłowość, które zdaniem badacza mogą zakłócać udział w badaniu lub jego ukończenie
  • Otrzymanie leku badawczego w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką Livmarli (Dopuszczalny jest udział w poprzednich badaniach maralixibatu lub programach rozszerzonego dostępu.)
  • Brak dostępnych danych wyjściowych przed rozpoczęciem leczenia Livmarli (<2 wartości przed leczeniem) dla kluczowych parametrów bezpieczeństwa (wyniki LFT, FSV) i kluczowych parametrów skuteczności (sBA, świąd)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Lek: Produkt Doustny Livmarli
Uczestnicy będą leczeni zgodnie ze standardem opieki przez cały czas trwania badania oraz zgodnie z harmonogramem ocen.
Inne nazwy:
  • Maralixibat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AEs)
Ramy czasowe: Do 7 dni po ostatniej dawce leku Livmarli.
Liczba i odsetek uczestników z NDP.
Do 7 dni po ostatniej dawce leku Livmarli.
Stężenie witamin rozpuszczalnych w tłuszczach (FSV)
Ramy czasowe: Raz na 3-4 miesiące, przez 5 lat.
Zmiana poziomów FSV (witamin A, D i E) względem wartości wyjściowej.
Raz na 3-4 miesiące, przez 5 lat.
Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR)
Ramy czasowe: Raz na 3-4 miesiące, przez 5 lat.
Zmiana poziomu INR względem wartości wyjściowej.
Raz na 3-4 miesiące, przez 5 lat.
Długoterminowe wyniki kliniczne
Ramy czasowe: Raz na 3-4 miesiące, przez 5 lat.
Liczba uczestników z chirurgicznym bocznikowaniem dróg żółciowych, przeszczepieniem wątroby, zmianą statusu na liście oczekujących na przeszczep wątroby, klinicznie jawnym nadciśnieniem wrotnym, powikłaniami marskości wątroby, rakiem wątroby, dekompensacją wątroby oraz zgonem.
Raz na 3-4 miesiące, przez 5 lat.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Ramy czasowe: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Ramy czasowe: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Ramy czasowe: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 września 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

22 września 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRX-803

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj