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Studio clinico di sicurezza a lungo termine con intervento minimo e risultati clinici di LivmArli® in pazienti con sindrome di Alagille nell'Unione Europea (LEAP-EU)

1 giugno 2026 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio Clinico di Sicurezza e Risultati Clinici a Lungo Termine con Basso Intervento di LivmArli® in Pazienti con Sindrome di Alagille nell'Unione Europea (LEAP-EU)

Gli obiettivi principali di questo studio clinico a basso intervento sono valutare la tollerabilità, la sicurezza a lungo termine e l'efficacia a lungo termine per i pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) a cui viene prescritto Livmarli.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico multicentrico, in aperto, a basso intervento, in partecipanti con diagnosi di sindrome di Alagille (ALGS) trattati con Livmarli per prurito colestatico.

I partecipanti saranno trattati secondo lo standard di cura per la durata dello studio e il Calendario delle Valutazioni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

230

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Contatto:
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Contatto:
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69500
        • Reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Contatto:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia, 31049
        • Reclutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contatto:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Bicetre University Hospital
        • Contatto:
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
      • Essen, Germania, 45149
        • Reclutamento
        • Children's University Hospital Essen
        • Contatto:
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Contatto:
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Non ancora reclutamento
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Contatto:
          • Aglaia Zellos
  • Italia
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italia, 90127
        • Reclutamento
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Contatto:
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713GZ
        • Reclutamento
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Contatto:
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Non ancora reclutamento
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Contatto:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Spagna

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Consenso informato e assenso (ove applicabile)
  • Età ≥2 mesi al Giorno 1
  • Diagnosi di ALGS confermata clinicamente e/o geneticamente con prurito secondario a colestasi cronica
  • Per la coorte primaria, prescrizione di Livmarli al momento dell'ingresso nello studio
  • Per la coorte supplementare, prescrizione di Livmarli prima dell'ingresso nello studio

Criteri di esclusione:

  • Storia di trapianto di fegato
  • Qualsiasi controindicazione a Livmarli (come da SmPC)
  • Qualsiasi condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con la partecipazione o il completamento dello studio
  • Ricezione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della prima dose di Livmarli (La partecipazione a precedenti studi o programmi di accesso allargato con maralixibat è accettabile.)
  • Dati basali prima dell'inizio del trattamento con Livmarli non disponibili (<2 valori prima del trattamento) per i parametri chiave di sicurezza (LFT, risultati di laboratorio FSV) e di efficacia (sBA, prurito)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Droga: Livmarli Prodotto Orale
I partecipanti saranno trattati secondo lo standard di cura per la durata dello studio e il Calendario delle Valutazioni.
Altri nomi:
  • Maralixibat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi Avversi (AEs)
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di Livmarli.
Numero e proporzione di partecipanti con AE.
Fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di Livmarli.
Concentrazione di Vitamine Liposolubili (FSV)
Lasso di tempo: Una volta ogni 3-4 mesi, per 5 anni.
Variazione dei livelli di FSV (vitamine A, D ed E) rispetto al basale.
Una volta ogni 3-4 mesi, per 5 anni.
Rapporto Internazionale Normalizzato (INR)
Lasso di tempo: Una volta ogni 3-4 mesi, per 5 anni.
Variazione del livello di INR rispetto al basale.
Una volta ogni 3-4 mesi, per 5 anni.
Risultati Clinici a Lungo Termine
Lasso di tempo: Una volta ogni 3-4 mesi, per 5 anni.
Numero di partecipanti con deviazione biliare chirurgica, trapianto di fegato, cambio di stato nella lista d'attesa per trapianto di fegato, ipertensione portale clinicamente evidente, complicazioni della cirrosi epatica, carcinoma epatico, scompenso epatico e decesso.
Una volta ogni 3-4 mesi, per 5 anni.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Lasso di tempo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin, aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Lasso di tempo: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

22 settembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

22 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

18 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-803

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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