Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsstudie med lav intervention for sikkerhed og kliniske resultater af LivmArli® hos patienter med Alagille-syndrom i Den Europæiske Union (LEAP-EU)

1. juni 2026 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Langtidsstudie af Lav-Intervention Sikkerhed og Kliniske Resultater for LivmArli® hos Patienter med Alagille Syndrom i Den Europæiske Union (LEAP-EU)

Hovedformålene med denne kliniske undersøgelse med lav intervention er at evaluere tålelighed, langsigtet sikkerhed og langsigtet effekt for patienter med Alagille-syndrom (ALGS), som får ordineret Livmarli.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicentrisk, åben-label, lav-interventions klinisk undersøgelse hos deltagere diagnosticeret med Alagille syndrom (ALGS), der behandles med Livmarli for kolestatisk pruritus.

Deltagerne vil blive behandlet i henhold til standardbehandling i undersøgelsens varighed og vurderingsplanen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

230

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Rekruttering
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Kontakt:
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Kontakt:
  • Frankrig
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69500
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrig, 31049
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • Bicetre University Hospital
        • Kontakt:
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Ikke rekrutterer endnu
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Aglaia Zellos
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713GZ
        • Rekruttering
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Kontakt:
  • Italien
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italien, 90127
        • Rekruttering
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Kontakt:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Spanien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
      • Essen, Tyskland, 45149
        • Rekruttering
        • Children's University Hospital Essen
        • Kontakt:
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke og accept (hvis relevant)
  • ≥2 måneder gammel på dag 1
  • En klinisk og/eller genetisk bekræftet ALGS-diagnose med kløe som følge af kronisk kolestase
  • For den primære kohorte: receptpligtig Livmarli ved studieindgang
  • For den supplerende kohorte: receptpligtig Livmarli før studieindgang

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere lever transplantation
  • Eventuelle kontraindikationer mod Livmarli (i henhold til SmPC)
  • Eventuel tilstand eller unormalitet, der efter forsøgslederens skøn kan forstyrre deltagelsen i eller gennemførelsen af studiet
  • Har modtaget et undersøgelseslægemiddel inden for 30 dage før den første dosis Livmarli (Deltagelse i tidligere maralixibat-studier eller udvidede adgangsprogrammer er acceptabelt.)
  • Baseline-data før start af Livmarli-behandling er ikke tilgængelige (<2 værdier før behandling) for nøglesikkerhed (LFT'er, FSV-laboratorieresultater) og nøgleeffektivitets (sBA, kløe) parametre

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Medicin: Livmarli Oral Produkt
Deltagerne vil blive behandlet i henhold til standardpleje i hele undersøgelsens varighed og efter vurderingsplanen.
Andre navne:
  • Maralixibat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til 7 dage efter den sidste dosis af Livmarli.
Antal og andel af deltagere med bivirkninger.
Op til 7 dage efter den sidste dosis af Livmarli.
Koncentration af fedtopløselige vitaminer (FSV)
Tidsramme: En gang hver 3.-4. måned i 5 år.
Ændring i FSV-niveauer (vitamin A, D og E) fra baseline.
En gang hver 3.-4. måned i 5 år.
International Normaliseret Ratio (INR)
Tidsramme: En gang hver 3.-4. måned i 5 år.
Ændring i INR-niveau fra baseline.
En gang hver 3.-4. måned i 5 år.
Langtidseffekter i kliniske forløb
Tidsramme: En gang hver 3.-4. måned i 5 år.
Antal deltagere med kirurgisk galdeafledning, levertransplantation, ændring i ventelistestatus for levertransplantation, klinisk evident portal hypertension, komplikationer ved leverskrumpe, levercarcinom, leverdekompensation og død.
En gang hver 3.-4. måned i 5 år.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Tidsramme: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin, aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Tidsramme: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

22. september 2030

Studieafslutning (Anslået)

22. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2025

Først opslået (Faktiske)

18. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-803

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom

Kliniske forsøg med Livmarli Oral Produkt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner