Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lange-Termijn Laag-Interventie Veiligheids- en Klinische Uitkomsten Klinische Studie van LivmArli® bij Patiënten met Alagille Syndroom in de Europese Unie (LEAP-EU)

18 juni 2026 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Langetermijn Laag-interventie Veiligheids- en Klinische Uitkomsten Klinische Studie van LivmArli® bij Patiënten met Alagille Syndroom in de Europese Unie (LEAP-EU)

De belangrijkste doelstellingen van deze klinische studie met weinig interventie zijn het evalueren van de verdraagbaarheid, de langetermijnveiligheid en de langetermijndoeltreffendheid voor patiënten met het syndroom van Alagille (ALGS) die Livmarli voorgeschreven krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, open-label, laag-interventie klinische studie bij deelnemers met de diagnose Alagille-syndroom (ALGS) die worden behandeld met Livmarli voor cholestatische pruritus.

Deelnemers worden gedurende de studie en volgens het beoordelingsschema behandeld volgens de standaardzorg.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

230

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Werving
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Contact:
      • Ghent, België, 9000
        • Werving
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Contact:
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
      • Essen, Duitsland, 45149
        • Werving
        • Children's University Hospital Essen
        • Contact:
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Werving
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Contact:
  • Frankrijk
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 69500
        • Werving
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Contact:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrijk, 31049
        • Werving
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contact:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • Bicêtre University Hospital
        • Contact:
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Nog niet aan het werven
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Contact:
          • Aglaia Zellos
  • Italië
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italië, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italië, 90127
        • Werving
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Contact:
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713GZ
        • Werving
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Contact:
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Nog niet aan het werven
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Contact:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Spanje

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming en instemming (indien van toepassing)
  • ≥2 maanden oud op Dag 1
  • Een klinisch en/of genetisch bevestigde ALGS-diagnose met pruritus als gevolg van chronische cholestase
  • Voor de primaire cohort, Livmarli voorgeschreven bij aanvang van de studie
  • Voor de aanvullende cohort, Livmarli voorgeschreven vóór aanvang van de studie

Exclusiecriteria:

  • Geschiedenis van levertransplantatie
  • Contra-indicaties tegen Livmarli (volgens SmPC)
  • Elke aandoening of afwijking die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelname aan of voltooiing van de studie kan beïnvloeden
  • Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 30 dagen vóór de eerste dosis Livmarli (Deelname aan eerdere maralixibat-studies of uitgebreide toegangsprogramma's is acceptabel.)
  • Baselinegegevens vóór start van de behandeling met Livmarli ontbreken (<2 waarden vóór behandeling) voor belangrijke veiligheids- (LFT's, FSV laboratoriumresultaten) en belangrijke werkzaamheidsparameters (sBA, pruritus)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Geneesmiddel: Livmarli Oraal Product
Deelnemers zullen gedurende de studie en volgens het beoordelingsschema behandeld worden volgens de standaardzorg.
Andere namen:
  • Maralixibat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (BEs)
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na de laatste dosis Livmarli.
Aantal en aandeel deelnemers met bijwerkingen.
Tot 7 dagen na de laatste dosis Livmarli.
Concentratie van in Vet Oplosbare Vitaminen (FSV)
Tijdsspanne: Eens per 3-4 maanden, gedurende 5 jaar.
Verandering in FSV-niveaus (vitaminen A, D en E) ten opzichte van de uitgangswaarde.
Eens per 3-4 maanden, gedurende 5 jaar.
International Normalized Ratio (INR)
Tijdsspanne: Eens per 3-4 maanden, gedurende 5 jaar.
Verandering in INR-niveau ten opzichte van de uitgangswaarde.
Eens per 3-4 maanden, gedurende 5 jaar.
Langetermijn Klinische Uitkomsten
Tijdsspanne: Eenmaal per 3-4 maanden, gedurende 5 jaar.
Aantal deelnemers met chirurgische biliaire omleiding, levertransplantatie, verandering in wachtlijststatus voor levertransplantatie, klinisch evidente portale hypertensie, complicaties van levercirrose, levercarcinoom, leverdecompensatie en overlijden.
Eenmaal per 3-4 maanden, gedurende 5 jaar.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Tijdsspanne: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Tijdsspanne: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Tijdsspanne: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 september 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

22 september 2030

Studie voltooiing (Geschat)

22 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRX-803

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren