Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Long-Term Low-Intervention SafEty and Clinical Outcomes Clinical Study of LivmArli® in Patients With Alagille Syndrome in the European Union (LEAP-EU)

18 juni 2026 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
De viktigaste målen med denna låginterventionsstudie är att utvärdera tolerabilitet, långtidsäkerhet och långtidseffektivitet för patienter med Alagille syndrom (ALGS) som får Livmarli ordinerat.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicentrisk, öppen, låginterventionsstudie hos deltagare diagnostiserade med Alagilles syndrom (ALGS) som behandlas med Livmarli för kolestatisk klåda.

Deltagarna kommer att behandlas enligt standardvård under hela studiens gång och enligt utvärderingsschema.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

230

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Rekrytering
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Kontakt:
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrytering
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Kontakt:
  • Frankrike
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69500
        • Rekrytering
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Kontakt:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31049
        • Rekrytering
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrike, 94270
        • Rekrytering
        • Bicêtre University Hospital
        • Kontakt:
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 11527
        • Har inte rekryterat ännu
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Aglaia Zellos
  • Italien
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italien, 90127
        • Rekrytering
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Kontakt:
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713GZ
        • Rekrytering
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Har inte rekryterat ännu
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Kontakt:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Spanien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
      • Essen, Tyskland, 45149
        • Rekrytering
        • Children's University Hospital Essen
        • Kontakt:
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekrytering
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke och medgivande (om tillämpligt)
  • ≥2 månaders ålder vid Dag 1
  • En kliniskt och/eller genetiskt bekräftad ALGS-diagnos med klåda sekundär till kronisk kolestas
  • För primärkohorten, ordinerad Livmarli vid studieinträde
  • För supplementkohorten, ordinerad Livmarli före studieinträde

Exklusionskriterier:

  • Tidigare levertransplantation
  • Några kontraindikationer mot Livmarli (enligt FASS)
  • Något tillstånd eller avvikelse som, enligt utredarens bedömning, kan störa deltagandet i eller slutförandet av studien
  • Mottagit ett undersökningsläkemedel inom 30 dagar före första dosen av Livmarli (Deltagande i tidigare maralixibatstudier eller utökade tillgångsprogram är acceptabelt.)
  • Baseline-data före behandlingsstart med Livmarli är otillgängliga (<2 värden före behandling) för nyckelsäkerhet (leverfunktionstester, FSV-laboratorieresultat) och nyckeleffektivitetsparametrar (sBA, klåda)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Läkemedel: Livmarli Oral Produkt
Deltagarna kommer att behandlas enligt standardvård under hela studiens gång och enligt bedömningsschema.
Andra namn:
  • Maralixibat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 7 dagar efter den sista dosen av Livmarli.
Antal och andel deltagare med biverkningar.
Upp till 7 dagar efter den sista dosen av Livmarli.
Fettlösliga vitaminer (FSV) koncentration
Tidsram: En gång var tredje till fjärde månad, i 5 år.
Förändring i FSV-nivåer (vitamin A, D och E) från baslinjen.
En gång var tredje till fjärde månad, i 5 år.
International Normalized Ratio (INR)
Tidsram: En gång var 3-4:e månad, i 5 år.
Förändring i INR-nivå från baslinje.
En gång var 3-4:e månad, i 5 år.
Långsiktiga kliniska utfall
Tidsram: En gång var 3-4:e månad, i 5 år.
Antal deltagare med kirurgisk gallavledning, levertransplantation, förändring av status på väntelista för levertransplantation, kliniskt uppenbart portalhypertoni, komplikationer av levercirros, levercancer, leverdekompensation och död.
En gång var 3-4:e månad, i 5 år.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Tidsram: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Tidsram: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Tidsram: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 september 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

22 september 2030

Avslutad studie (Beräknad)

22 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2025

Första postat (Faktisk)

18 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MRX-803

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera