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Étude Clinique de Sécurité à Long Terme et à Faible Intervention et des Résultats Cliniques du LivmArli® chez les Patients Atteints du Syndrome d'Alagille dans l'Union Européenne (LEAP-EU)

18 juin 2026 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Étude clinique à long terme à faible intervention sur la sécurité et les résultats cliniques de LivmArli® chez les patients atteints du syndrome d'Alagille dans l'Union européenne (LEAP-EU)

Les objectifs clés de cette étude clinique à faible intervention sont d'évaluer la tolérabilité, la sécurité à long terme et l'efficacité à long terme pour les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) à qui l'on prescrit Livmarli.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique multicentrique, en ouvert, à faible intervention, menée chez des participants diagnostiqués avec le syndrome d'Alagille (ALGS) qui sont traités par Livmarli pour un prurit cholestatique.

Les participants seront traités selon les standards de soins pendant toute la durée de l'étude et conformément au calendrier des évaluations.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

230

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
      • Essen, Allemagne, 45149
        • Recrutement
        • Children's University Hospital Essen
        • Contact:
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Recrutement
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Contact:
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Recrutement
        • Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain)
        • Contact:
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Recrutement
        • University Hospital Gent (UZ Gent)
        • Contact:
  • Espagne
  • France
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69500
        • Recrutement
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Contact:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, France, 31049
        • Recrutement
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contact:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, France, 94270
        • Recrutement
        • Bicêtre University Hospital
        • Contact:
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • Pas encore de recrutement
        • 2nd Paediatric Clinic P &A Kyriakou Children's Hospital
        • Contact:
          • Aglaia Zellos
  • Italie
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italie, 24126
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italie, 90127
        • Recrutement
        • Istituto mediterraneo trapianti - ISMETT
        • Contact:
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-602
        • Pas encore de recrutement
        • Unidade Local de Saude de Coimbra Paediatric Department Avenida Afonso Romăo
        • Contact:
          • Isabel Goncalves Costa
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713GZ
        • Recrutement
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Consentement éclairé et assentiment (le cas échéant)
  • Âge ≥2 mois au Jour 1
  • Diagnostic d'ALGS confirmé cliniquement et/ou génétiquement avec prurit secondaire à une cholestase chronique
  • Pour la cohorte principale, prescription de Livmarli au moment de l'entrée dans l'étude
  • Pour la cohorte supplémentaire, prescription de Livmarli avant l'entrée dans l'étude

Critères d'exclusion :

  • Antécédents de transplantation hépatique
  • Toute contre-indication à Livmarli (selon le RCP)
  • Toute condition ou anomalie qui, selon l'investigateur, peut interférer avec la participation à l'étude ou son achèvement
  • Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la première dose de Livmarli (La participation à des études antérieures sur le maralixibat ou à des programmes d'accès élargi est acceptable.)
  • Les données de base avant le début du traitement par Livmarli ne sont pas disponibles (<2 valeurs avant traitement) pour les paramètres clés de sécurité (tests hépatiques, résultats de laboratoire FSV) et d'efficacité (sBA, prurit)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Livmarli

ALGS: Primary cohort with a minimum of 45 previously untreated (treatment naïve). Supplemental cohort of participants who have previously received Livmarli.

PFIC: Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis treated with Livmarli. The study will enroll a minimum of 130 patients with PFIC
Médicament: Produit oral Livmarli
Les participants seront traités selon les normes de soins pendant toute la durée de l'étude et selon le calendrier des évaluations.
Autres noms:
  • Maralixibat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 7 jours après la dernière dose de Livmarli.
Nombre et proportion de participants présentant des EA.
Jusqu'à 7 jours après la dernière dose de Livmarli.
Concentration des vitamines liposolubles (FSV)
Délai: Une fois tous les 3-4 mois, pendant 5 ans.
Variation des niveaux de FSV (vitamines A, D et E) par rapport à la valeur initiale.
Une fois tous les 3-4 mois, pendant 5 ans.
International Normalized Ratio (INR)
Délai: Une fois tous les 3-4 mois, pendant 5 ans.
Évolution du taux d'INR par rapport à la valeur initiale.
Une fois tous les 3-4 mois, pendant 5 ans.
Résultats cliniques à long terme
Délai: Une fois tous les 3 à 4 mois, pendant 5 ans.
Nombre de participants avec dérivation biliaire chirurgicale, transplantation hépatique, changement de statut sur liste d'attente de greffe hépatique, hypertension portale cliniquement évidente, complications de la cirrhose hépatique, carcinome hépatique, décompensation hépatique et décès.
Une fois tous les 3 à 4 mois, pendant 5 ans.
Laboratory Test for Monitoring of Propylene Glycol Toxicity in Participants with PFIC
Délai: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in PG level from Baseline.
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Délai: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Total and direct bilirubin
Once every 3-4 months, for 5 years.
Liver function tests (LFTs) - measuring enzyme activity or concentration
Délai: Once every 3-4 months, for 5 years.
Change in LFTs from Baseline: Aminotransferases and GGT.
Once every 3-4 months, for 5 years.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 septembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

22 septembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

22 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2025

Première publication (Réel)

18 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MRX-803

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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