重症再生不良性貧血に対する半数体造血幹細胞移植と低酸素3D培養臍帯間葉系幹細胞の併用による第I相臨床試験
2026年6月22日 更新者：Jian Bo、Chinese PLA General Hospital
重症再生不良性貧血に対するハプロ同一造血幹細胞移植における低酸素3D培養臍帯間葉系幹細胞の逐次輸注の有効性と安全性：多施設共同無作為化第1相試験
重症再生不良性貧血に対するハプロ同一造血幹細胞移植における低酸素3D培養臍帯間葉系幹細胞の逐次輸注の有効性と安全性：多施設共同、ランダム化、第I相試験
調査の概要
詳細な説明
HLAハプロ同一血縁者をHSCTドナーとして登録した患者は、フルダラビン（Flu）+シクロホスファミド（Cy）+抗胸腺細胞グロブリン（ATG）の前処置レジメンを受けた。
急性SAA（SAA-I）患者には、-5日目から-2日目までFlu 30 mg/(m2 日)とCy 500-800 mg/(m2 日)を静脈内投与し、-4日目から-1日目までATG 5μg/(kg 日)を投与した。
慢性SAA（SAA-II）患者には、移植前-8日目から-5日目までのブスルファン（BU）0.6 mg/(kg 6時間)追加投与を除き、上記と同様のATGおよびCy治療を適用した。
ドナー選択、造血幹細胞動員・採取は、同種造血幹細胞移植の適応、前処置レジメン、ドナー選択に関する中国血液学会のコンセンサスに基づいて実施された。
0日目にHSCを静脈内輸注した。
両群ともHSC輸注4時間前に5×10⁵/kgのUC-MSCを投与された。
対照群には従来の2D培養UC-MSCを輸注し、実験群には3D低酸素前処置UC-MSCを投与した。
標準的なGVHD予防は、ミコフェノール酸モフェチル、シクロスポリンA、メトトレキサート（MTX）から構成された。
研究の種類
介入
入学 (推定)
40
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
登録基準は、(1) 年齢6歳から60歳まで; (2) 国際再生不良性貧血研究グループ[21]に基づくSAAまたはvery SAAの診断; (3) 重篤な肺、心臓、肝臓、または腎臓疾患または活動性感染症がないこと; および (4) 適切なパフォーマンスステータス（Eastern Cooperative Oncology Groupスコア0-2）であった。
ファンコニー貧血は、ジエポキシブタン刺激末梢血（PB）染色体切断の評価後に除外された。
異形成角化症やダイアモンド・ブラックファン貧血などの先天性再生不良性貧血患者も除外された。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：3D低酸素前処置UC-MSC群
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HSC輸注の4時間前に5×10⁵/kg 3D低酸素前処置UC-MSCs
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アクティブコンパレータ：2D UC-MSC群
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HSC輸注の4時間前に5×10⁵/kg 2D UC-MSCs
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：ハプロ同一造血幹細胞移植（haplo-HSCT）後の最初の150日間における有害事象（AEs）の発生率と重症度
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ハプロ同一造血幹細胞移植（haplo-HSCT）後の最初の150日間における有害事象（AEs）の発生率と重症度
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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再発率
時間枠：HSCT後最大2年
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HSCT後最大2年
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移植
時間枠：HSCT後4週間まで
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注入率と注入時間。
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HSCT後4週間まで
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急性GVHD
時間枠：HSCT後100日
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HSCT後100日
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慢性GVHD
時間枠：HSCT後1年
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HSCT後1年
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サバイバル
時間枠：HSCT後1年
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HSCT後1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月1日
一次修了 (推定)
2026年12月31日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2025年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月10日
最初の投稿 (実際)
2025年12月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月22日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- S2021-384-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
治療効果
IPD 共有時間枠
2025年10月1日-2027年1月1日
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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